La interacción dinámica entre el fenotipo hemorrágico y el nivel inicial del factor en la hemofilia A y B moderada y leve (DYNAMO)
Existen grandes diferencias entre individuos en el patrón de sangrado de los pacientes con hemofilia moderada o leve. El principal determinante del fenotipo hemorrágico es el nivel de factor VIII o IX coagulante. En la hemofilia A, los estudios que abordan la asociación entre el nivel de factor VIII y el patrón de sangrado clínico arrojan resultados contradictorios. En hemofilia B tales estudios aún no se han realizado.
El objetivo principal de este proyecto es analizar la asociación entre los niveles de factor VIII y factor IX y el fenotipo hemorrágico. El objetivo secundario es analizar las diferencias potenciales en el fenotipo entre la hemofilia A y B.
El proyecto es un estudio observacional de cohortes multicéntrico. Incluiremos 500 pacientes con hemofilia A moderada o leve (FVIII 0.02-0.35 UI/mL) y 500 pacientes con hemofilia B moderada o leve (FIX 0.02-0.35 UI/ml) que tienen entre 12 y 55 años. El estudio de cohorte principal consiste en la recopilación de datos clínicos, una muestra de sangre y un cuestionario en línea para pacientes. Se recopilarán datos sobre la naturaleza y la duración de todos los episodios hemorrágicos, las características de la enfermedad y el tratamiento, el nivel de actividad física y el estado musculoesquelético. Se realizará una extracción de sangre para análisis de laboratorio centralizados para niveles de FVIII o FIX (ensayos de una etapa y cromogénicos) y análisis genético para las mutaciones protrombóticas más prevalentes. El cuestionario en línea para pacientes se centra en las hemorragias experimentadas en el pasado.
Un subconjunto de 200 pacientes de 24 años o más (100 con hemofilia A moderada o leve y 100 con hemofilia B moderada o leve) se investigará con más detalle mediante la recopilación de datos longitudinales, incluido el análisis del estado físico de las articulaciones, imágenes de resonancia magnética de las articulaciones y biomarcadores. por daño articular. Esta observación longitudinal constará de dos puntos de tiempo separados por dos años, lo que nos permitirá identificar cualquier cambio que ocurra durante el período de tiempo observado con respecto al estado de las articulaciones.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Multiple Locations, Alemania
- Multicentre: Bonn, Berlin, Frankfurt, München, Hamburg
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Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Vienna, Austria
- Medical University of Vienna
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Multiple Locations, Bélgica
- Multicentre: Leuven, Brussels
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Multiple Locations, Canadá
- Multicentre: Vancouver, Toronto, Hamilton
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Multiple Locations, España
- Multicentre: Valencia, Madrid, Barcelona
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Helsinki, Finlandia
- Helsinki University Central Hospital
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Multiple Locations, Italia
- Multicentre: Florence, Rome, Parma, Milan, Turin
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Amsterdam, Países Bajos
- Academic Medical Center
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Groningen, Países Bajos
- University Medical Center Groningen
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Leiden, Países Bajos
- Leiden University Medical Center
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Maastricht, Países Bajos
- Maastricht University Medical Center
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Nijmegen, Países Bajos
- Radboud University Medical Center
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Medical Center
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Utrecht, Países Bajos
- Utrecht University Medical Center
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Veldhoven, Países Bajos
- Maxima Medical Center
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Multiple Locations, Reino Unido
- Multicentre: Manchester, London, Liverpool, Glasgow, Cardiff, Sheffield
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A moderada o leve (FVIII:C 0.02-0.35 UI/mL) o hemofilia B (FIX:C 0.02-0.35 UI/mL)
- Edad de 12 a 55 años inclusive
Criterio de exclusión:
- Otro trastorno de la coagulación
- Participación en otro ensayo con un producto en investigación
- Comorbilidad que afecta el estado musculoesquelético
- Estado del inhibidor clínicamente relevante en el presente o en el pasado
- Hemofilia B Leyden
- Uso de anticoagulantes
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Población de estudio de cohorte
Para el estudio de cohorte principal, incluiremos 230 pacientes con hemofilia moderada o leve A o B.
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Extracción de sangre.
Cuestionario en línea sobre las hemorragias que los pacientes experimentaron en el pasado.
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Sub estudio de la población
Un subconjunto de 50 pacientes de la población de estudio de cohorte será investigado con más detalle mediante la recopilación de datos longitudinales.
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Extracción de sangre.
Imágenes de resonancia magnética de las articulaciones.
Exploración física del estado articular.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Fenotipo sangrante
Periodo de tiempo: Retrospectiva 10 años
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Tasa de sangrado anual, tasa de sangrado mayor anual, tasa de sangrado articular espontáneo anual, tasa de sangrado articular anual
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Retrospectiva 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Karin Fijnvandraat, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NL61564.018.17
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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