Das dynamische Zusammenspiel zwischen Blutungsphänotyp und Basisfaktorniveau bei mittelschwerer und leichter Hämophilie A und B (DYNAMO)
Es gibt große interindividuelle Unterschiede im Blutungsmuster von Patienten mit mittelschwerer oder leichter Hämophilie. Die Hauptdeterminante des Blutungsphänotyps ist der Gehalt an Gerinnungsfaktor VIII oder IX. Bei Hämophilie A liefern Studien, die sich mit dem Zusammenhang zwischen dem Faktor-VIII-Spiegel und dem klinischen Blutungsmuster befassen, widersprüchliche Ergebnisse. Bei Hämophilie B wurden solche Studien noch nicht durchgeführt.
Das primäre Ziel dieses Projekts ist die Analyse des Zusammenhangs zwischen Faktor-VIII- und Faktor-IX-Spiegeln und dem Blutungsphänotyp. Das sekundäre Ziel ist die Analyse potenzieller Unterschiede im Phänotyp zwischen Hämophilie A und B.
Das Projekt ist eine multizentrische beobachtende Kohortenstudie. Wir werden 500 Patienten mit mittelschwerer oder leichter Hämophilie A (FVIII 0,02-0,35 IE/ml) und 500 Patienten mit mäßiger oder leichter Hämophilie B (FIX 0,02-0,35 IE/ml), die 12 bis 55 Jahre alt sind. Die Hauptkohortenstudie besteht aus der Erhebung klinischer Daten, einer Blutprobe und einem Online-Fragebogen für Patienten. Es werden Daten über Art und Dauer aller Blutungsepisoden, Krankheits- und Behandlungsmerkmale, körperliche Aktivität und muskuloskelettalen Status erhoben. Eine Blutentnahme wird für zentralisierte Labortests für FVIII- oder FIX-Spiegel (sowohl einstufige als auch chromogene Tests) und eine genetische Analyse für die am weitesten verbreiteten prothrombotischen Mutationen durchgeführt. Der Online-Fragebogen für Patienten konzentriert sich auf vergangene Blutungen.
Eine Untergruppe von 200 Patienten im Alter von 24 Jahren oder älter (100 mit mittelschwerer oder leichter Hämophilie A und 100 mit mittelschwerer oder leichter Hämophilie B) wird detaillierter durch Längsschnittdatenerhebung untersucht, einschließlich der Analyse des körperlichen Gelenkstatus, der MRT-Bildgebung der Gelenke und der Biomarker für Gelenkschäden. Diese Längsbeobachtung wird aus zwei Zeitpunkten bestehen, die zwei Jahre auseinanderliegen, was es uns ermöglicht, alle Änderungen zu identifizieren, die über den beobachteten Zeitraum in Bezug auf den gemeinsamen Status auftreten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Adelaide, Australien
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Belgien
- Multicentre: Leuven, Brussels
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Deutschland
- Multicentre: Bonn, Berlin, Frankfurt, München, Hamburg
-
-
-
-
-
Helsinki, Finnland
- Helsinki University Central Hospital
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Italien
- Multicentre: Florence, Rome, Parma, Milan, Turin
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Kanada
- Multicentre: Vancouver, Toronto, Hamilton
-
-
-
-
-
Amsterdam, Niederlande
- Academic Medical Center
-
Groningen, Niederlande
- University Medical Center Groningen
-
Leiden, Niederlande
- Leiden University Medical Center
-
Maastricht, Niederlande
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Niederlande
- Radboud University Medical Center
-
Rotterdam, Niederlande
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Niederlande
- Utrecht University Medical Center
-
Veldhoven, Niederlande
- Maxima Medical Center
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spanien
- Multicentre: Valencia, Madrid, Barcelona
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Vereinigtes Königreich
- Multicentre: Manchester, London, Liverpool, Glasgow, Cardiff, Sheffield
-
-
-
-
-
Vienna, Österreich
- Medical University of Vienna
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Mittelschwere oder leichte Hämophilie A (FVIII:C 0,02-0,35 IE/ml) oder Hämophilie B (FIX:C 0,02-0,35 IE/ml)
- Alter von 12 bis einschließlich 55 Jahren
Ausschlusskriterien:
- Andere Gerinnungsstörung
- Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat
- Komorbidität, die den muskuloskelettalen Status betrifft
- Aktueller oder früherer klinisch relevanter Inhibitorstatus
- Hämophilie B Leyden
- Verwendung von Antikoagulanzien
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Kohortenstudienpopulation
Für die Hauptstudie der Kohorten werden 230 Patienten mit mittelschwerer oder milder Hämophilie A oder B. umfassen
|
Blutentnahme.
Online-Fragebogen zu den Blutungen, die Patienten in der Vergangenheit hatten.
|
|
Unterstudienpopulation
Eine Untergruppe von 50 Patienten der Kohortenstudienpopulation wird durch Längsschnittdatenerfassung ausführlicher untersucht.
|
Blutentnahme.
MRT-Bildgebung der Gelenke.
Körperliche Untersuchung des Gelenkstatus.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Blutender Phänotyp
Zeitfenster: Rückblick 10 Jahre
|
Jährliche Blutungsrate, Jährliche Hauptblutungsrate, Jährliche spontane Gelenkblutungsrate, Jährliche Gelenkblutungsrate
|
Rückblick 10 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Karin Fijnvandraat, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- NL61564.018.17
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .