Dynaaminen vuorovaikutus verenvuotofenotyypin ja perustekijätason välillä keskivaikeassa ja lievässä hemofiliassa A ja B (DYNAMO)
Keskivaikeaa tai lievää hemofiliaa sairastavien potilaiden verenvuotokuvioissa on suuria yksilöiden välisiä eroja. Verenvuotofenotyypin päätekijä on hyytymistekijä VIII:n tai IX:n taso. Hemofilia A:ssa tutkimukset, joissa käsitellään tekijä VIII -tason ja kliinisen verenvuotomallin välistä yhteyttä, tuottavat ristiriitaisia tuloksia. Hemofilia B:ssä tällaisia tutkimuksia ei ole vielä tehty.
Tämän projektin ensisijaisena tavoitteena on analysoida tekijä VIII ja tekijä IX tasojen ja verenvuotofenotyypin välistä yhteyttä. Toissijaisena tavoitteena on analysoida mahdollisia eroja hemofilia A:n ja B:n välillä.
Hanke on monikeskushavallinen kohorttitutkimus. Mukaan otetaan 500 potilasta, joilla on kohtalainen tai lievä hemofilia A (FVIII 0,02-0,35 IU/ml) ja 500 potilasta, joilla on kohtalainen tai lievä hemofilia B (FIX 0,02-0,35 IU/ml), jotka ovat 12–55-vuotiaita. Pääkohorttitutkimus koostuu kliinisestä tiedonkeruusta, yhdestä verinäytteestä ja online-kyselystä potilaille. Tietoja kerätään kaikkien vuotokohtausten luonteesta ja kestosta, sairauden ja hoidon ominaisuuksista, fyysisen aktiivisuuden tasosta ja tuki- ja liikuntaelimistön tilasta. Yksi verenotto suoritetaan keskitetyille laboratoriomäärityksille FVIII- tai FIX-tasoille (sekä yksivaiheisille että kromogeenisille määrityksille) ja geneettiselle analyysille yleisimpien protromboottisten mutaatioiden varalta. Potilaille suunnattu online-kysely keskittyy menneisyydessä koettuihin verenvuodoihin.
200:n 24-vuotiaan tai sitä vanhemman potilaan alaryhmä (100 kohtalaista tai lievää hemofiliaa A ja 100 kohtalaista tai lievää hemofiliaa B) tutkitaan yksityiskohtaisemmin pitkittäistietojen keruulla, mukaan lukien nivelten fyysisen tilan analyysi, nivelten magneettikuvaus ja biomarkkerit. nivelvaurioille. Tämä pitkittäinen havainto koostuu kahdesta aikapisteestä, jotka ovat kahden vuoden välein, jolloin voimme tunnistaa kaikki muutokset, jotka tapahtuvat havaitun ajanjakson aikana suhteessa nivelen tilaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Academic Medical Center
-
Groningen, Alankomaat
- University Medical Center Groningen
-
Leiden, Alankomaat
- Leiden University Medical Center
-
Maastricht, Alankomaat
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Alankomaat
- Radboud University Medical Center
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Alankomaat
- Utrecht University Medical Center
-
Veldhoven, Alankomaat
- Maxima Medical Center
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Belgia
- Multicentre: Leuven, Brussels
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Espanja
- Multicentre: Valencia, Madrid, Barcelona
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Italia
- Multicentre: Florence, Rome, Parma, Milan, Turin
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Kanada
- Multicentre: Vancouver, Toronto, Hamilton
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Saksa
- Multicentre: Bonn, Berlin, Frankfurt, München, Hamburg
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi
- Helsinki University Central Hospital
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Yhdistynyt kuningaskunta
- Multicentre: Manchester, London, Liverpool, Glasgow, Cardiff, Sheffield
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Keskivaikea tai lievä hemofilia A (FVIII:C 0,02-0,35 IU/ml) tai hemofilia B (FIX:C 0,02-0,35). IU/ml)
- Ikä 12-55 vuotta mukaan lukien
Poissulkemiskriteerit:
- Muu hyytymishäiriö
- Osallistuminen toiseen tutkimukseen tutkimustuotteella
- Tuki- ja liikuntaelimistön tilaan vaikuttava samanaikainen sairaus
- Kliinisesti merkityksellinen estäjätila tällä hetkellä tai aiemmin
- Hemofilia B Leyden
- Antikoagulanttien käyttö
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kohorttitutkimuspopulaatio
Pääkohorttitutkimukseen sisältyy 230 potilasta, joilla on kohtalainen tai lievä hemofilia A tai B.
|
Verenpoisto.
Online-kyselylomake potilaiden aiemmin kokemista verenvuodoista.
|
|
Alatutkimuspopulaatio
Kohorttitutkimuspopulaation 50 potilaan osajoukkoa tutkitaan yksityiskohtaisemmin pitkittäisen tiedonkeruun avulla.
|
Verenpoisto.
Nivelten MRI-kuvaus.
Nivelen tilan fyysinen tutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verenvuotofenotyyppi
Aikaikkuna: Takautuva 10 vuotta
|
Vuotuinen vuotonopeus, vuotuinen suuri verenvuoto, vuotuinen spontaani nivelvuoto, vuotuinen nivelvuotonopeus
|
Takautuva 10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Karin Fijnvandraat, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NL61564.018.17
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .