Dynamiczna zależność między fenotypem krwawienia a wyjściowym poziomem czynnika w umiarkowanej i łagodnej hemofilii A i B (DYNAMO)
Istnieją duże różnice międzyosobnicze we wzorcu krwawienia u pacjentów z umiarkowaną lub łagodną hemofilią. Głównym wyznacznikiem fenotypu krwawienia jest poziom czynnika krzepnięcia VIII lub IX. W przypadku hemofilii A badania dotyczące związku między poziomem czynnika VIII a klinicznym schematem krwawień dają sprzeczne wyniki. W przypadku hemofilii B takich badań jeszcze nie przeprowadzono.
Głównym celem tego projektu jest analiza związku między poziomami czynnika VIII i czynnika IX a fenotypem krwawienia. Celem drugorzędnym jest analiza potencjalnych różnic fenotypowych między hemofilią A i B.
Projekt jest wieloośrodkowym obserwacyjnym badaniem kohortowym. Włączymy 500 pacjentów z umiarkowaną lub łagodną hemofilią A (FVIII 0,02-0,35 IU/ml) i 500 pacjentów z umiarkowaną lub łagodną postacią hemofilii B (FIX 0,02-0,35 j.m./ml) w wieku od 12 do 55 lat. Główne badanie kohortowe obejmuje gromadzenie danych klinicznych, jedną próbkę krwi i kwestionariusz online dla pacjentów. Gromadzone będą dane dotyczące charakteru i czasu trwania wszystkich epizodów krwawienia, charakterystyki choroby i leczenia, poziomu aktywności fizycznej i stanu układu mięśniowo-szkieletowego. Zostanie przeprowadzone jedno pobranie krwi do scentralizowanych testów laboratoryjnych na poziom FVIII lub FIX (zarówno testów jednoetapowych, jak i chromogennych) oraz analizy genetycznej dla najbardziej rozpowszechnionych mutacji prozakrzepowych. Kwestionariusz internetowy dla pacjentów koncentruje się na krwawieniach, które wystąpiły w przeszłości.
Podgrupa 200 pacjentów w wieku 24 lat lub starszych (100 z umiarkowaną lub łagodną hemofilią A i 100 z umiarkowaną lub łagodną hemofilią B) zostanie zbadana bardziej szczegółowo poprzez gromadzenie danych podłużnych, w tym analizę fizycznego stanu stawów, obrazowanie MRI stawów i biomarkery za uszkodzenie stawów. Ta obserwacja podłużna będzie obejmowała dwa punkty czasowe oddalone od siebie o dwa lata, co pozwoli nam zidentyfikować wszelkie zmiany, które zaszły w obserwowanym okresie w odniesieniu do stanu stawów.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Vienna, Austria
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Belgia
- Multicentre: Leuven, Brussels
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia
- Helsinki University Central Hospital
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Hiszpania
- Multicentre: Valencia, Madrid, Barcelona
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Academic Medical Center
-
Groningen, Holandia
- University Medical Center Groningen
-
Leiden, Holandia
- Leiden University Medical Center
-
Maastricht, Holandia
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Holandia
- Radboud University Medical Center
-
Rotterdam, Holandia
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Holandia
- Utrecht University Medical Center
-
Veldhoven, Holandia
- Maxima Medical Center
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Kanada
- Multicentre: Vancouver, Toronto, Hamilton
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Niemcy
- Multicentre: Bonn, Berlin, Frankfurt, München, Hamburg
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Włochy
- Multicentre: Florence, Rome, Parma, Milan, Turin
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Zjednoczone Królestwo
- Multicentre: Manchester, London, Liverpool, Glasgow, Cardiff, Sheffield
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Umiarkowana lub łagodna hemofilia A (FVIII:C 0,02-0,35 IU/ml) lub hemofilia B (FIX:C 0,02-0,35 j.m./ml)
- Wiek od 12 do 55 lat włącznie
Kryteria wyłączenia:
- Inne zaburzenia krzepnięcia
- Udział w kolejnym badaniu z produktem badanym
- Choroby współistniejące wpływające na stan układu mięśniowo-szkieletowego
- Klinicznie istotny stan inhibitora obecnie lub w przeszłości
- Hemofilia typu B Leyden
- Stosowanie antykoagulantów
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Populacja badań kohorty
Do głównego badania kohortowego uwzględnimy 230 pacjentów z umiarkowaną lub łagodną hemofilią A lub B.
|
Pobranie krwi.
Kwestionariusz online dotyczący krwawień, których pacjenci doświadczali w przeszłości.
|
|
Populacja podrzędna
Podzbiór 50 pacjentów z populacji badanej kohorty zostanie zbadany bardziej szczegółowo przez podłużne gromadzenie danych.
|
Pobranie krwi.
Obrazowanie MRI stawów.
Fizyczne badanie stanu stawów.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Fenotyp krwawienia
Ramy czasowe: Retrospektywa 10 lat
|
Roczna częstość krwawień, roczna częstość poważnych krwawień, roczna częstość samoistnych krwawień do stawów, roczna częstość krwawień do stawów
|
Retrospektywa 10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Karin Fijnvandraat, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NL61564.018.17
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .