Det dynamiske samspil mellem blødende fænotype og baseline faktorniveau ved moderat og let hæmofili A og B (DYNAMO)
Der er store inter-individuelle forskelle i blødningsmønsteret hos patienter med moderat eller mild hæmofili. Den væsentligste determinant for blødningsfænotype er niveauet af koagulant faktor VIII eller IX. Ved hæmofili A giver undersøgelser, der behandler sammenhængen mellem faktor VIII-niveau og det kliniske blødningsmønster, modstridende resultater. Ved hæmofili B er sådanne undersøgelser endnu ikke blevet udført.
Det primære formål med dette projekt er at analysere sammenhængen mellem faktor VIII og faktor IX niveauer og blødningsfænotypen. Det sekundære mål er at analysere potentielle forskelle i fænotype mellem hæmofili A og B.
Projektet er et multicenter observationskohortestudie. Vi vil inkludere 500 patienter med moderat eller mild hæmofili A (FVIII 0,02-0,35 IE/ml) og 500 patienter med moderat eller mild hæmofili B (FIX 0,02-0,35 IE/ml), som er 12 til 55 år. Hovedkohortestudiet består af klinisk dataindsamling, én blodprøve og et online spørgeskema til patienter. Data vil blive indsamlet om arten og varigheden af alle blødningsepisoder, sygdoms- og behandlingskarakteristika, fysisk aktivitetsniveau og muskuloskeletal status. Én blodudtagning vil blive udført for centraliserede laboratorieanalyser for FVIII- eller FIX-niveauer (både et-trins- og kromogene assays) og genetisk analyse for de mest udbredte protrombotiske mutationer. Online-spørgeskemaet til patienter fokuserer på tidligere oplevede blødninger.
En undergruppe af 200 patienter i alderen 24 år eller ældre (100 med moderat eller mild hæmofili A og 100 med moderat eller mild hæmofili B) vil blive undersøgt mere detaljeret ved longitudinel dataindsamling, herunder analyse af fysisk ledstatus, MR-billeddannelse af led og biomarkører for ledskader. Denne longitudinelle observation vil bestå af to tidspunkter, der ligger to år fra hinanden, hvilket giver os mulighed for at identificere eventuelle ændringer, der forekommer over den observerede tidsperiode med hensyn til fælles status.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Belgien
- Multicentre: Leuven, Brussels
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Canada
- Multicentre: Vancouver, Toronto, Hamilton
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Det Forenede Kongerige
- Multicentre: Manchester, London, Liverpool, Glasgow, Cardiff, Sheffield
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland
- Helsinki University Central Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland
- Academic Medical Center
-
Groningen, Holland
- University Medical Center Groningen
-
Leiden, Holland
- Leiden University Medical Center
-
Maastricht, Holland
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Holland
- Radboud University Medical Center
-
Rotterdam, Holland
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Holland
- Utrecht University Medical Center
-
Veldhoven, Holland
- Maxima Medical Center
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Italien
- Multicentre: Florence, Rome, Parma, Milan, Turin
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spanien
- Multicentre: Valencia, Madrid, Barcelona
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Tyskland
- Multicentre: Bonn, Berlin, Frankfurt, München, Hamburg
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig
- Medical University of Vienna
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Moderat eller mild hæmofili A (FVIII:C 0,02-0,35 IE/ml) eller hæmofili B (FIX:C 0,02-0,35 IE/ml)
- Alder fra 12 til og med 55 år
Ekskluderingskriterier:
- Anden koagulationsforstyrrelse
- Deltagelse i endnu et forsøg med et forsøgsprodukt
- Comorbiditet, der påvirker muskuloskeletale status
- Klinisk relevant hæmmerstatus i øjeblikket eller tidligere
- Hæmofili B Leyden
- Brug af antikoagulantia
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kohortundersøgelsespopulation
Til den vigtigste kohortundersøgelse vil vi omfatte 230 patienter med moderat eller mild hæmofili A eller B.
|
Blodabstinenser.
Online spørgeskema om de blødninger, som patienter har oplevet tidligere.
|
|
Subundersøgelsespopulation
En undergruppe på 50 patienter i kohortundersøgelsespopulationen vil blive undersøgt mere detaljeret ved indsamling af langsgående data.
|
Blodabstinenser.
MR billeddannelse af led.
Fysisk undersøgelse af ledstatus.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blødende fænotype
Tidsramme: Tilbagevirkende 10 år
|
Årlig blødningsrate, årlig større blødningsrate, årlig spontan ledblødningsrate, årlig ledblødningshyppighed
|
Tilbagevirkende 10 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Karin Fijnvandraat, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NL61564.018.17
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .