L'interazione dinamica tra il fenotipo del sanguinamento e il livello basale del fattore nell'emofilia A e B moderata e lieve (DYNAMO)
Ci sono grandi differenze interindividuali nel pattern di sanguinamento dei pazienti con emofilia moderata o lieve. Il principale determinante del fenotipo emorragico è il livello del fattore VIII o IX della coagulazione. Nell'emofilia A, gli studi che affrontano l'associazione tra il livello di fattore VIII e il modello clinico di sanguinamento producono risultati contrastanti. Nell'emofilia B tali studi non sono ancora stati eseguiti.
Lo scopo principale di questo progetto è quello di analizzare l'associazione tra i livelli di fattore VIII e fattore IX e il fenotipo sanguinante. L'obiettivo secondario è analizzare le potenziali differenze nel fenotipo tra l'emofilia A e B.
Il progetto è uno studio di coorte osservazionale multicentrico. Includeremo 500 pazienti con emofilia A moderata o lieve (FVIII 0,02-0,35 UI/mL) e 500 pazienti con emofilia B moderata o lieve (FIX 0,02-0,35 UI/mL) di età compresa tra 12 e 55 anni. Lo studio di coorte principale consiste nella raccolta di dati clinici, un campione di sangue e un questionario online per i pazienti. Verranno raccolti dati sulla natura e la durata di tutti gli episodi emorragici, le caratteristiche della malattia e del trattamento, il livello di attività fisica e lo stato muscoloscheletrico. Verrà eseguito un prelievo di sangue per i test di laboratorio centralizzati per i livelli di FVIII o FIX (sia test a uno stadio che cromogenici) e analisi genetica per le mutazioni protrombotiche più prevalenti. Il questionario online per i pazienti si concentra sui sanguinamenti sperimentati in passato.
Un sottogruppo di 200 pazienti di età pari o superiore a 24 anni (100 con emofilia A moderata o lieve e 100 con emofilia B moderata o lieve) sarà indagato in modo più dettagliato mediante raccolta di dati longitudinali, inclusa l'analisi dello stato fisico delle articolazioni, imaging MRI delle articolazioni e biomarcatori per danno articolare. Questa osservazione longitudinale consisterà in due punti temporali che si trovano a due anni di distanza, consentendoci di identificare eventuali cambiamenti che si verificano nel periodo di tempo osservato rispetto allo stato articolare.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Vienna, Austria
- Medical University of Vienna
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Multiple Locations, Belgio
- Multicentre: Leuven, Brussels
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Multiple Locations, Canada
- Multicentre: Vancouver, Toronto, Hamilton
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Helsinki, Finlandia
- Helsinki University Central Hospital
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Multiple Locations, Germania
- Multicentre: Bonn, Berlin, Frankfurt, München, Hamburg
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Multiple Locations, Italia
- Multicentre: Florence, Rome, Parma, Milan, Turin
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Amsterdam, Olanda
- Academic Medical Center
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Groningen, Olanda
- University Medical Center Groningen
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Leiden, Olanda
- Leiden University Medical Center
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Maastricht, Olanda
- Maastricht University Medical Center
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Nijmegen, Olanda
- Radboud University Medical Center
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Rotterdam, Olanda
- Erasmus Medical Center
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Utrecht, Olanda
- Utrecht University Medical Center
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Veldhoven, Olanda
- Maxima Medical Center
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Multiple Locations, Regno Unito
- Multicentre: Manchester, London, Liverpool, Glasgow, Cardiff, Sheffield
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Multiple Locations, Spagna
- Multicentre: Valencia, Madrid, Barcelona
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Emofilia A moderata o lieve (FVIII:C 0,02-0,35 IU/mL) o emofilia B (FIX:C 0,02-0,35 UI/mL)
- Età da 12 fino a 55 anni inclusi
Criteri di esclusione:
- Altro disturbo della coagulazione
- Partecipazione a un altro studio con un prodotto sperimentale
- Comorbidità che influenzano lo stato muscoloscheletrico
- Stato di inibitore clinicamente rilevante al momento o in passato
- Emofilia B Leida
- Uso di anticoagulanti
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Popolazione di studio di coorte
Per lo studio principale di coorte, includeremo 230 pazienti con emofilia A o B.
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Prelievo di sangue.
Questionario online sui sanguinamenti che i pazienti hanno sperimentato in passato.
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Popolazione di Sub Study
Un sottoinsieme di 50 pazienti della popolazione dello studio di coorte sarà studiato in modo più dettagliato dalla raccolta di dati longitudinali.
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Prelievo di sangue.
Imaging MRI delle articolazioni.
Esame fisico dello stato articolare.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Fenotipo sanguinante
Lasso di tempo: Retrospettiva 10 anni
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Tasso di sanguinamento annuale, tasso di sanguinamento maggiore annuale, tasso di sanguinamento articolare spontaneo annuale, tasso di sanguinamento articolare annuale
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Retrospettiva 10 anni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Karin Fijnvandraat, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NL61564.018.17
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