A interação dinâmica entre o fenótipo de sangramento e o nível de fator basal na hemofilia A e B moderada e leve (DYNAMO)
Existem grandes diferenças interindividuais no padrão de sangramento de pacientes com hemofilia moderada ou leve. O principal determinante do fenótipo hemorrágico é o nível do fator coagulante VIII ou IX. Na hemofilia A, os estudos que abordam a associação entre o nível do fator VIII e o padrão clínico de sangramento apresentam resultados conflitantes. Na hemofilia B tais estudos ainda não foram realizados.
O principal objetivo deste projeto é analisar a associação entre os níveis de fator VIII e fator IX e o fenótipo hemorrágico. O objetivo secundário é analisar possíveis diferenças no fenótipo entre hemofilia A e B.
O projeto é um estudo de coorte observacional multicêntrico. Incluiremos 500 pacientes com hemofilia A moderada ou leve (FVIII 0,02-0,35 UI/mL) e 500 pacientes com hemofilia B moderada ou leve (FIX 0,02-0,35 UI/mL) de 12 a 55 anos. O principal estudo de coorte consiste na coleta de dados clínicos, uma amostra de sangue e um questionário online para os pacientes. Serão coletados dados sobre a natureza e duração de todos os episódios de sangramento, características da doença e do tratamento, nível de atividade física e estado musculoesquelético. Uma coleta de sangue será realizada para ensaios laboratoriais centralizados para os níveis de FVIII ou FIX (ensaios de um estágio e cromogênicos) e análise genética para as mutações pró-trombóticas mais prevalentes. O questionário online para pacientes concentra-se em sangramentos ocorridos no passado.
Um subconjunto de 200 pacientes com 24 anos ou mais (100 com hemofilia A moderada ou leve e 100 com hemofilia B moderada ou leve) será investigado com mais detalhes por coleta de dados longitudinais, incluindo análise do estado físico das articulações, ressonância magnética das articulações e biomarcadores por danos nas articulações. Esta observação longitudinal consistirá em dois pontos de tempo separados por dois anos, permitindo-nos identificar quaisquer mudanças que ocorram ao longo do período de tempo observado em relação ao status conjunto.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Multiple Locations, Alemanha
- Multicentre: Bonn, Berlin, Frankfurt, München, Hamburg
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Adelaide, Austrália
- Royal Adelaide Hospital
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Multiple Locations, Bélgica
- Multicentre: Leuven, Brussels
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Multiple Locations, Canadá
- Multicentre: Vancouver, Toronto, Hamilton
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Multiple Locations, Espanha
- Multicentre: Valencia, Madrid, Barcelona
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Helsinki, Finlândia
- Helsinki University Central Hospital
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Amsterdam, Holanda
- Academic Medical Center
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Groningen, Holanda
- University Medical Center Groningen
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Leiden, Holanda
- Leiden University Medical Center
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Maastricht, Holanda
- Maastricht University Medical Center
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Nijmegen, Holanda
- Radboud University Medical Center
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center
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Utrecht, Holanda
- Utrecht University Medical Center
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Veldhoven, Holanda
- Maxima Medical Center
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Multiple Locations, Itália
- Multicentre: Florence, Rome, Parma, Milan, Turin
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Multiple Locations, Reino Unido
- Multicentre: Manchester, London, Liverpool, Glasgow, Cardiff, Sheffield
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Vienna, Áustria
- Medical University of Vienna
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A moderada ou leve (FVIII:C 0,02-0,35 UI/mL) ou hemofilia B (FIX:C 0,02-0,35 UI/mL)
- Idade de 12 até e incluindo 55 anos
Critério de exclusão:
- Outro distúrbio de coagulação
- Participação em outro estudo com um produto experimental
- Comorbidade afetando o estado musculoesquelético
- Status de inibidor clinicamente relevante no presente ou no passado
- Hemofilia B Leyden
- Uso de anticoagulantes
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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População do estudo de coorte
Para o estudo principal de coorte, incluiremos 230 pacientes com hemofilia moderada ou leve A ou B.
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Retirada de sangue.
Questionário online sobre os sangramentos que os pacientes tiveram no passado.
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População sub -estudo
Um subconjunto de 50 pacientes da população do estudo de coorte será investigado com mais detalhes por coleta longitudinal de dados.
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Retirada de sangue.
Ressonância magnética das articulações.
Exame físico do estado articular.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Fenótipo de sangramento
Prazo: Retrospectiva 10 anos
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Taxa anual de sangramento, taxa anual de sangramento maior, taxa anual de sangramento articular espontâneo, taxa anual de sangramento articular
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Retrospectiva 10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Karin Fijnvandraat, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NL61564.018.17
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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