Dynamická souhra mezi fenotypem krvácení a základní úrovní faktoru u středně těžké a mírné hemofilie A a B (DYNAMO)
Existují velké interindividuální rozdíly ve vzorcích krvácení u pacientů se středně těžkou nebo mírnou hemofilií. Hlavním určujícím faktorem fenotypu krvácení je hladina koagulačního faktoru VIII nebo IX. U hemofilie A přinášejí studie zabývající se souvislostí mezi hladinou faktoru VIII a klinickým vzorem krvácení rozporuplné výsledky. U hemofilie B takové studie dosud nebyly provedeny.
Primárním cílem tohoto projektu je analyzovat souvislost mezi hladinami faktoru VIII a faktoru IX a fenotypem krvácení. Sekundárním cílem je analyzovat potenciální rozdíly ve fenotypu mezi hemofilií A a B.
Projekt je multicentrická observační kohortová studie. Zařadíme 500 pacientů se středně těžkou nebo mírnou hemofilií A (FVIII 0,02-0,35 IU/ml) a 500 pacientů se středně těžkou nebo mírnou hemofilií B (FIX 0,02-0,35 IU/ml), kteří jsou ve věku 12 až 55 let. Hlavní kohortová studie sestává ze sběru klinických dat, jednoho vzorku krve a online dotazníku pro pacienty. Budou shromažďovány údaje o povaze a trvání všech krvácivých příhod, charakteristikách onemocnění a léčby, úrovni fyzické aktivity a muskuloskeletálním stavu. Jeden odběr krve bude proveden pro centralizované laboratorní testy na hladiny FVIII nebo FIX (jak jednostupňové, tak chromogenní testy) a genetickou analýzu na nejčastější protrombotické mutace. Online dotazník pro pacienty se zaměřuje na krvácení prodělané v minulosti.
Podskupina 200 pacientů ve věku 24 let nebo starších (100 se středně těžkou nebo mírnou hemofilií A a 100 se střední nebo mírnou hemofilií B) bude podrobněji vyšetřena longitudinálním sběrem dat, včetně analýzy fyzického stavu kloubů, zobrazení kloubů MRI a biomarkerů. pro poškození kloubů. Toto longitudinální pozorování se bude skládat ze dvou časových bodů, které leží dva roky od sebe, což nám umožní identifikovat jakékoli změny, ke kterým dojde během sledovaného časového období s ohledem na stav kloubu.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Belgie
- Multicentre: Leuven, Brussels
-
-
-
-
-
Helsinki, Finsko
- Helsinki University Central Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Academic Medical Center
-
Groningen, Holandsko
- University Medical Center Groningen
-
Leiden, Holandsko
- Leiden University Medical Center
-
Maastricht, Holandsko
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Holandsko
- Radboud University Medical Center
-
Rotterdam, Holandsko
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Holandsko
- Utrecht University Medical Center
-
Veldhoven, Holandsko
- Maxima Medical Center
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Itálie
- Multicentre: Florence, Rome, Parma, Milan, Turin
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Kanada
- Multicentre: Vancouver, Toronto, Hamilton
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Německo
- Multicentre: Bonn, Berlin, Frankfurt, München, Hamburg
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spojené království
- Multicentre: Manchester, London, Liverpool, Glasgow, Cardiff, Sheffield
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Španělsko
- Multicentre: Valencia, Madrid, Barcelona
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Střední nebo mírná hemofilie A (FVIII:C 0,02-0,35 IU/ml) nebo hemofilie B (FIX:C 0,02-0,35 IU/ml)
- Věk od 12 do 55 let včetně
Kritéria vyloučení:
- Jiná porucha srážlivosti
- Účast na jiném pokusu s hodnoceným produktem
- Komorbidita ovlivňující muskuloskeletální stav
- Klinicky relevantní stav inhibitoru v současnosti nebo v minulosti
- Hemofilie B Leyden
- Použití antikoagulancií
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Populace kohortové studie
Pro hlavní kohortovou studii budeme zahrnout 230 pacientů se střední nebo mírnou hemofilií A nebo B.
|
Odběr krve.
Online dotazník o krvácení, které pacienti prodělali v minulosti.
|
|
Populace dílčí studie
Podskupina 50 pacientů populace kohortové studie bude podrobněji zkoumána sběrem podélných údajů.
|
Odběr krve.
MRI zobrazení kloubů.
Fyzikální vyšetření stavu kloubů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fenotyp krvácení
Časové okno: Retrospektiva 10 let
|
Roční míra krvácení, roční míra velkého krvácení, roční míra spontánního kloubního krvácení, roční míra kloubního krvácení
|
Retrospektiva 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Karin Fijnvandraat, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NL61564.018.17
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .