중등도 및 경증 혈우병 A 및 B에서 출혈 표현형과 기준 인자 수준 사이의 동적 상호 작용 (DYNAMO)
중등도 또는 경증 혈우병 환자의 출혈 패턴에는 개인차가 큽니다. 출혈 표현형의 주요 결정 인자는 응고 인자 VIII 또는 IX의 수준입니다. 혈우병 A에서 인자 VIII 수준과 임상적 출혈 패턴 사이의 연관성을 다루는 연구는 상충되는 결과를 낳습니다. 혈우병 B에서 그러한 연구는 아직 수행되지 않았습니다.
이 프로젝트의 주요 목표는 인자 VIII 및 인자 IX 수준과 출혈 표현형 사이의 연관성을 분석하는 것입니다. 두 번째 목표는 혈우병 A와 B 사이의 표현형의 잠재적 차이를 분석하는 것입니다.
이 프로젝트는 다기관 관찰 코호트 연구입니다. 중등도 또는 경증 혈우병 A 환자 500명(FVIII 0.02-0.35 IU/mL) 및 중등도 또는 경증 B형 혈우병 환자 500명(FIX 0.02-0.35) IU/mL) 12~55세 주요 코호트 연구는 임상 데이터 수집, 혈액 샘플 1개 및 환자를 위한 온라인 설문지로 구성됩니다. 데이터는 모든 출혈 에피소드의 특성 및 기간, 질병 및 치료 특성, 신체 활동 수준 및 근골격 상태에 대해 수집됩니다. FVIII 또는 FIX 수준(1단계 및 발색 분석 모두)에 대한 중앙 집중식 실험실 분석과 가장 널리 퍼진 혈전 돌연변이에 대한 유전자 분석을 위해 한 번의 혈액 회수가 수행됩니다. 환자를 위한 온라인 설문지는 과거에 경험한 출혈에 초점을 맞춥니다.
24세 이상 환자 200명(중등도 또는 경증 혈우병 A 100명, 중등도 또는 경증 혈우병 B 100명)을 대상으로 물리적 관절 상태 분석, 관절의 MRI 촬영, 바이오마커를 포함한 종적 데이터 수집을 통해 보다 자세히 조사할 예정입니다. 관절 손상. 이 종단적 관찰은 2년 간격의 두 시점으로 구성되어 관절 상태와 관련하여 관찰된 기간 동안 발생하는 모든 변화를 식별할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Amsterdam, 네덜란드
- Academic Medical Center
-
Groningen, 네덜란드
- University Medical Center Groningen
-
Leiden, 네덜란드
- Leiden University Medical Center
-
Maastricht, 네덜란드
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, 네덜란드
- Radboud University Medical Center
-
Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, 네덜란드
- Utrecht University Medical Center
-
Veldhoven, 네덜란드
- Maxima Medical Center
-
-
-
-
-
Multiple Locations, 독일
- Multicentre: Bonn, Berlin, Frankfurt, München, Hamburg
-
-
-
-
-
Multiple Locations, 벨기에
- Multicentre: Leuven, Brussels
-
-
-
-
-
Multiple Locations, 스페인
- Multicentre: Valencia, Madrid, Barcelona
-
-
-
-
-
Multiple Locations, 영국
- Multicentre: Manchester, London, Liverpool, Glasgow, Cardiff, Sheffield
-
-
-
-
-
Vienna, 오스트리아
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Multiple Locations, 이탈리아
- Multicentre: Florence, Rome, Parma, Milan, Turin
-
-
-
-
-
Multiple Locations, 캐나다
- Multicentre: Vancouver, Toronto, Hamilton
-
-
-
-
-
Helsinki, 핀란드
- Helsinki University Central Hospital
-
-
-
-
-
Adelaide, 호주
- Royal Adelaide Hospital
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 중등도 또는 경증 혈우병 A(FVIII:C 0.02-0.35 IU/mL) 또는 B형 혈우병(FIX:C 0.02-0.35 IU/mL)
- 12세부터 55세까지의 연령
제외 기준:
- 기타 응고 장애
- 연구용 제품으로 다른 임상시험에 참여
- 근골격계 상태에 영향을 미치는 동반이환
- 현재 또는 과거에 임상적으로 관련된 억제제 상태
- B형 혈우병 라이덴
- 항응고제 사용
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
코호트 연구 인구
주요 코호트 연구의 경우, 우리는 중등도 또는 가벼운 혈우병 A 또는 B를 가진 230 명의 환자를 포함 할 것입니다.
|
혈액 철수.
환자가 과거에 경험한 출혈에 관한 온라인 설문지.
|
|
하위 연구 인구
코호트 연구 집단의 50 명의 환자의 하위 집합은 종 방향 데이터 수집에 의해 더 자세히 조사 될 것이다.
|
혈액 철수.
관절의 MRI 영상.
관절 상태의 신체 검사.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
출혈 표현형
기간: 회고전 10년
|
연간 출혈률, 연간 주요 출혈률, 연간 자발적 관절 출혈률, 연간 관절 출혈률
|
회고전 10년
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Karin Fijnvandraat, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .