若年性骨髄単球性白血病の小児に対する移植後修正シクロホスファミドレジメン

造血幹細胞移植 (HSCT) は、ほとんどの若年性骨髄単球性白血病 (JMML) に対する唯一の治療選択肢です。 ただし、HSCT 後の持続性疾患法および再発は、長期の全生存期間 (OS) に深刻な影響を与えます。 研究によると、JMML は幼児に発生する攻撃的な骨髄増殖性腫瘍であることが示されています。 これらの悪性骨髄性疾患の共通点は、DNA低メチル化剤である5-アザシチジン（アザシチジン）またはデシタビンによるエピジェネティック療法に対する特定の反応性です。 ただし、低メチル化療法はJMMLの悪性クローンを根絶するものではなく、興味深い可能性を秘めた新たな概念は、低メチル化療法とHSCTの組み合わせです。 移植片対宿主病 (GVHD) は、HSCT 後の重篤な合併症です。 移植後シクロホスファミド (PT/Cy) は、GVHD の発生を制御する効果的な方法です。 これらの有望な結果に基づいて、研究者は、JMML と診断され、私たちの施設で治療された患者のための新しい方法を開始しました。 彼らは、PT/Cy コンディショニング レジメンを変更しました。 その後、患者は全員、導入化学療法として、20 mg/m2 のデシタビンを 5 日間連続して 4 時間かけて静脈内投与する (-15 日目から -11 日目)、続いて 10 mg/m2 のシタラビンを 12 時間毎に 7 日間 (-1 日目 -白血球数が 20 x 109/L を超え、その後すぐに骨髄破壊が続くまでプライミングのために 1 日 10 mg のアクラルビシン (-12 日目から -9 日目)コンディショニング レジメン (MAC) は、チモグロブリン (2.5mg/kg/日) を 3 日間 (-8 日目から -6 日目) 投与し、-5 日目には iv Bu (4 mg/kg を 4 日間毎日分割投与) で構成されていました。 、-4、-3、および-2、iv インフルエンザ (30 mg/m2 を 1 日 1 回、4 日間、総用量 120 mg/m2) を -5、-4、-3、および -2 日目に、および iv メルフラン (70 mg/m2 を 1 日 1 回 3 日間、総投与量 210 mg/m2) を -4 日目と -2 日目に実施した。