Régimen modificado de ciclofosfamida posterior al trasplante para niños con leucemia mielomonocítica juvenil

El trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) es la única opción curativa para la mayoría de los casos de leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ). Sin embargo, el estado de la enfermedad persistente y la recaída después del HSCT influyen gravemente en la supervivencia general (SG) a largo plazo. Las investigaciones demuestran que la LMMJ es una neoplasia mieloproliferativa agresiva que ocurre en niños pequeños. El denominador común de estos trastornos mieloides malignos es una respuesta particular a la terapia epigenética con los agentes hipometiladores de ADN 5-azacitidina (azacitidina) o decitabina. Sin embargo, la terapia de hipometilación no erradica el clon maligno en la LMMJ y un concepto emergente con potencial intrigante es la combinación de terapia de hipometilación y HSCT. La enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) es una complicación grave después del HSCT. La ciclofosfamida postrasplante (PT/Cy) es un método eficaz para controlar la aparición de GVHD. En base a estos resultados alentadores, los investigadores lanzaron un método novedoso para pacientes diagnosticados como LMMJ y tratados en nuestra institución. Modificaron los regímenes de acondicionamiento PT/Cy. Todos los pacientes recibieron posteriormente un régimen DCAG modificado como quimioterapia de inducción que incluía decitabina de 20 mg/m2 por vía intravenosa durante 4 h durante cinco días consecutivos (Día -15 a -11) seguida de citarabina de 10 mg/m2 cada 12 h durante 7 días (Día - 15 a -9), aclarubicina de 10 mg/día durante 4 días (Día -12 a -9) y G-CSF 5 µg/kg por día para cebado hasta que el recuento de glóbulos blancos fuera >20 x 109/L e inmediatamente seguido de tratamiento mieloablativo. El régimen de acondicionamiento (MAC) consistió en timoglobulina (2,5 mg/kg/día) que se administró durante 3 días (Día -8 a -6), iv Bu (4 mg/kg en dosis divididas diariamente durante 4 días) en los días -5 , -4, -3 y -2, iv Gripe (30 mg/m2 una vez al día durante 4 días, dosis total 120 mg/m2) los días -5, -4, -3 y -2 y iv Melphlan (70 mg/m2 una vez al día durante 3 días, dosis total 210 mg/m2) se realizó en los días -4 y -2.