改良移植后环磷酰胺方案治疗幼年型粒单核细胞白血病患儿

造血干细胞移植 (HSCT) 是大多数幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) 的唯一治疗选择。 然而，HSCT 后疾病持续存在和复发严重影响长期总生存期 (OS)。 研究表明，JMML 是一种发生于幼儿的侵袭性骨髓增生性肿瘤。 这些恶性骨髓疾病的共同点是对 DNA 低甲基化剂 5-氮杂胞苷（阿扎胞苷）或地西他滨的表观遗传治疗有特殊反应。 然而，低甲基化疗法并不能根除 JMML 中的恶性克隆，并且具有有趣潜力的新兴概念是低甲基化疗法和 HSCT 的结合。 移植物抗宿主病 (GVHD) 是 HSCT 后的严重并发症。 移植后环磷酰胺（PT/Cy）是控制GVHD发生的有效方法。 基于这些令人鼓舞的结果，研究人员针对诊断为 JMML 并在我们机构接受治疗的患者推出了一种新方法。 他们修改了 PT/Cy 预处理方案。 所有患者随后均接受改良 DCAG 方案作为诱导化疗，包括连续 5 天（第 -15 至 -11 天）静脉注射 20 mg/m2 的地西他滨 4 小时，然后连续 7 天（第 -15 至 -11 天）阿糖胞苷 10 mg/m2 q12 h 15 至 -9），阿柔比星 10 mg/天，持续 4 天（第 -12 至 -9 天），G-CSF 每天 5µg/kg 用于启动，直到白细胞计数 >20 x109/L，然后立即进行清髓预处理方案 (MAC) 包括胸腺球蛋白 (2.5mg/kg/day)，给药 3 天（第 -8 至 -6 天），第 -5 天静脉注射 Bu（4 mg/kg，每天分次给药，共 4 天） 、-4、-3 和 -2，在第 -5、-4、-3 和 -2 天静脉注射流感（30 mg/m2，每天一次，持续 4 天，总剂量 120 mg/m2），以及静脉注射 Melphlan（70 mg/m2 每天一次，持续 3 天，总剂量 210 mg/m2) 在第 -4 天和 -2 天进行。