Régime de cyclophosphamide post-greffe modifié pour les enfants atteints de leucémie myélomonocytaire juvénile

La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est la seule option curative pour la plupart des leucémies myélomonocytaires juvéniles (JMML). Cependant, le statut de la maladie persistante et la rechute après GCSH influencent gravement la survie globale (SG) à long terme. Les recherches démontrent que JMML est un néoplasme myéloprolifératif agressif survenant chez les jeunes enfants. Le dénominateur commun de ces troubles myéloïdes malins est une réactivité particulière à la thérapie épigénétique avec les agents hypométhylants de l'ADN, la 5-azacytidine (azacitidine) ou la décitabine. Cependant, la thérapie hypométhylante n'élimine pas le clone malin dans la JMML et un concept émergent au potentiel intrigant est la combinaison de la thérapie hypométhylante et de la HSCT. La maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) est une complication grave après GCSH. Le cyclophosphamide post-transplantation (PT/Cy) est une méthode efficace pour contrôler l'apparition de la GVHD. Sur la base de ces résultats encourageants, les chercheurs ont lancé une nouvelle méthode pour les patients diagnostiqués comme JMML et traités dans notre établissement. Ils ont modifié les régimes de conditionnement PT/Cy. Les patients ont tous reçu par la suite un régime DCAG modifié comme chimiothérapie d'induction comprenant de la décitabine de 20 mg/m2 par voie intraveineuse pendant 4 h pendant cinq jours consécutifs (Jour -15 à -11) suivie de cytarabine de 10 mg/m2 toutes les 12 h pendant 7 jours (Jour - 15 à -9), aclarubicine à 10 mg/jour pendant 4 jours (jours -12 à -9) et G-CSF à 5 µg/kg par jour pour l'amorçage jusqu'à ce que la numération leucocytaire soit > 20 x 109/L, suivi immédiatement d'un traitement myéloablatif le régime de conditionnement (MAC) consistait en thymoglobuline (2,5 mg/kg/jour) administrée pendant 3 jours (jours -8 à -6), iv Bu (4 mg/kg en doses fractionnées par jour pendant 4 jours) les jours -5 , -4, -3 et -2, iv Flu (30 mg/m2 une fois par jour pendant 4 jours, dose totale 120 mg/m2) les jours -5, -4, -3 et -2 et iv Melphlan (70 mg/m2 une fois par jour pendant 3 jours, dose totale 210 mg/m2) a été réalisée les jours -4 et -2.