Regime di ciclofosfamide post-trapianto modificato per bambini con leucemia mielomonocitica giovanile

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è l'unica opzione curativa per la maggior parte della leucemia mielomonocitica giovanile (JMML). Tuttavia, lo statuto di malattia persistente e la recidiva dopo l'HSCT influenzano gravemente la sopravvivenza globale a lungo termine (OS). Le ricerche dimostrano che JMML è una neoplasia mieloproliferativa aggressiva che si verifica nei bambini piccoli. Il comune denominatore di queste malattie mieloidi maligne è una particolare responsività alla terapia epigenetica con gli agenti ipometilanti del DNA 5-azacitidina (azacitidina) o decitabina. Tuttavia, la terapia ipometilante non sradica il clone maligno in JMML e un concetto emergente con un potenziale intrigante è la combinazione di terapia ipometilante e HSCT. La malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) è una grave complicanza dopo l'HSCT. La ciclofosfamide post-trapianto (PT/Cy) è un metodo efficace per controllare l'insorgenza della GVHD. Sulla base di questi risultati incoraggianti, i ricercatori hanno lanciato un nuovo metodo per i pazienti diagnosticati come JMML e trattati nel nostro istituto. Hanno modificato i regimi di condizionamento PT/Cy. Tutti i pazienti hanno successivamente ricevuto un regime DCAG modificato come chemioterapia di induzione comprendente decitabina di 20 mg/m2 per via endovenosa nell'arco di 4 ore per cinque giorni consecutivi (giorni da -15 a -11) seguita da citarabina di 10 mg/m2 ogni 12 ore per 7 giorni (giorni - da 15 a -9), aclarubicina di 10 mg/die per 4 giorni (giorni da -12 a -9) e G-CSF 5 µg/kg al giorno per il priming fino a quando la conta dei globuli bianchi era >20 x109/L e immediatamente seguita da mieloablativo regime di condizionamento (MAC) consisteva in timoglobulina (2,5 mg/kg/die) somministrata per 3 giorni (giorni da -8 a -6), Bu iv (4 mg/kg in dosi suddivise al giorno per 4 giorni) nei giorni -5 , -4, -3 e -2, influenza iv (30 mg/m2 una volta al giorno per 4 giorni, dose totale 120 mg/m2) nei giorni -5, -4, -3 e -2 e Melphlan iv (70 mg/m2 una volta al giorno per 3 giorni, dose totale 210 mg/m2) è stata eseguita nei giorni -4 e -2.