Muokattu transplantaation jälkeinen syklofosfamidihoito lapsille, joilla on juveniili myelomonosyyttinen leukemia

Hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) on ainoa parantava vaihtoehto suurimmalle osalle nuorten myelomonosyyttisestä leukemiasta (JMML). Kuitenkin jatkuva sairaus ja uusiutuminen HSCT: n jälkeen vaikuttavat vakavasti pitkän aikavälin kokonaiseloonjäämiseen (OS). Tutkimukset osoittavat, että JMML on aggressiivinen myeloproliferatiivinen kasvain, jota esiintyy pienillä lapsilla. Näiden pahanlaatuisten myeloidisten sairauksien yhteinen nimittäjä on erityinen vaste epigeneettiseen hoitoon DNA:ta hypometyloivilla aineilla 5-atsasytidiinillä (atsasitidiinilla) tai desitabiinilla. Hypometyloiva hoito ei kuitenkaan poista pahanlaatuista kloonia JMML:ssä, ja nouseva konsepti, jolla on kiehtovaa potentiaalia, on hypometyloivan hoidon ja HSCT:n yhdistelmä. Graft-versus-host -tauti (GVHD) on vakava komplikaatio HSCT:n jälkeen. Siirron jälkeinen syklofosfamidi (PT/Cy) on tehokas tapa hallita GVHD:n esiintymistä. Näiden rohkaisevien tulosten perusteella tutkijat lanseerasivat uuden menetelmän potilaille, joilla on diagnosoitu JMML ja joita hoidetaan laitoksessamme. He muuttivat PT/Cy-hoito-ohjelmia. Kaikki potilaat saivat tämän jälkeen muunnettua DCAG-hoitoa induktiokemoterapiana, joka sisälsi desitabiinia 20 mg/m2 suonensisäisesti 4 tunnin ajan viiden peräkkäisen päivän ajan (päivät -15 - -11), minkä jälkeen sytarabiinia 10 mg/m2 q12 h 7 päivän ajan (päivä - 15 - -9), aklarubisiini 10 mg/vrk 4 päivän ajan (päivä -12 - -9) ja G-CSF 5 µg/kg päivässä esikäsittelyyn, kunnes valkosolujen määrä oli > 20 x 109/l ja välittömästi sen jälkeen myeloablaatio. hoito-ohjelma (MAC) koostui tymoglobuliinista (2,5 mg/kg/vrk), jota annettiin 3 päivää (päivät -8 - -6), iv Bu (4 mg/kg jaettuina annoksina päivittäin 4 päivän ajan) päivinä -5 , -4, -3 ja -2, suonensisäinen flunssa (30 mg/m2 kerran päivässä 4 päivän ajan, kokonaisannos 120 mg/m2) päivinä -5, -4, -3 ja -2 ja iv Melphlan (70 mg/m2 kerran päivässä 3 päivän ajan, kokonaisannos 210 mg/m2) suoritettiin päivinä -4 ja -2.