人工多能性幹細胞 (DMDstem) 由来の心筋細胞を介した小児における遺伝性心筋症のモデリングと薬理学的ターゲティング (DMDstem)
2022年12月13日 更新者：University Hospital, Montpellier
人工多能性幹細胞由来の心筋細胞を介した小児における遺伝性心筋症のモデリングと薬理学的ターゲティング
遺伝性心筋症の子供と健康な子供の介入的、横断的生物医学的研究。
目的は、人工多能性幹細胞 (hiPSC) を介して、「患者固有の」心筋細胞 (CM) (hiPSC-CM) を生成し、遺伝的起源の心筋症の分子メカニズムを研究することです。
調査の概要
詳細な説明
遺伝性心筋症の子供と健康な子供の介入的、横断的生物医学的研究。 目的は、人工多能性幹細胞 (hiPSC) を介して、「患者固有の」心筋細胞 (CM) (hiPSC-CM) を生成し、遺伝的起源の心筋症の分子メカニズムを研究することです。
この研究は、通常の追跡調査または健康診断（対照）の一環として、モンペリエ大学病院への小児循環器コンサルテーションに含まれる 0 ～ 17 歳の子供の両親または法定後見人に提案されます。
患者に対して行われる唯一の直接的な介入は、静脈血サンプルです。 採取された血液の量は、生物医学研究における最小限のリスクに関する 2016 年 12 月 2 日の政令で定義されたしきい値 (3 ml) よりも低くなります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Occitanie
-
Montpellier、Occitanie、フランス、34090
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～13年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
グループ 1 : 遺伝性心筋症の子供
包含基準
- 0歳から17歳までのお子様が含まれます
- ベアラーまたは遺伝的起源の心筋症のリスクがある。 法的保護者の両親または保護者の書面によるインフォームド コンセント
- 社会保障制度の加入者または受益者
非含有基準
.非遺伝性の心筋症（代謝性、中毒性、奇形など）
グループ 2 : 健康な子供
包含基準
- 0～17歳のお子様
- 通常評価：臨床検査、心電図、心エコー検査
- 書面によるインフォームドコンセント
- 社会保障制度の加入者または受益者
非含有基準
- 心臓、筋肉または呼吸器疾患
- 心臓共鳴による治療
- その他の慢性疾患（糖尿病、神経障害、腎不全、腫瘍）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：健康な子供たち
生成された hiPSC 心筋細胞による血液検査 身体検査。
心電図。
心エコー検査。
|
心臓検査
捜査官によって行われた
心臓検査
HiPSC-心筋細胞を生成するために、各患者または健康な子供から血液サンプルが採取されます
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他の：心筋症の子供
生成された hiPSC 心筋細胞による血液検査 身体検査。
心電図。
心エコー検査。
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心臓検査
捜査官によって行われた
心臓検査
HiPSC-心筋細胞を生成するために、各患者または健康な子供から血液サンプルが採取されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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hiPSC-心筋細胞培養
時間枠：インクルージョン訪問
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作製したhiPSC心筋細胞を用いた血液検査
|
インクルージョン訪問
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年9月25日
一次修了 (実際)
2021年1月20日
研究の完了 (実際)
2021年1月20日
試験登録日
最初に提出
2018年8月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月3日
最初の投稿 (実際)
2018年10月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年12月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年12月13日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。