Modellazione e targeting farmacologico della cardiomiopatia genetica nei bambini tramite cardiomiociti derivati da cellule staminali pluripotenti indotte (DMDstem) (DMDstem)
Modellazione e targeting farmacologico della cardiomiopatia genetica nei bambini tramite cardiomiociti derivati da cellule staminali pluripotenti indotte
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Studio biomedico interventistico e trasversale di bambini con cardiomiopatia genetica e bambini sani. L'obiettivo è quello di generare, tramite cellule staminali pluripotenti umane indotte (hiPSC), cardiomiociti (CMs) "patient-specific" (hiPSC-CMs) per studiare i meccanismi molecolari delle cardiomiopatie di origine genetica.
Lo studio sarà proposto ai genitori o ai tutori legali dei bambini da 0 a 17 anni inclusi inviati in consultazione di cardiologia pediatrica all'Ospedale Universitario di Montpellier come parte del loro consueto follow-up o di un controllo sanitario (controllo).
L'unico intervento diretto eseguito sul paziente è un prelievo di sangue venoso. Il volume di sangue raccolto sarà inferiore alle soglie definite nel decreto del 2 dicembre 2016 sui rischi minimi nella ricerca biomedica (3 ml).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, Francia, 34090
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Gruppo 1: Bambino con cardiomiopatia genetica
Criterio di inclusione
- Bambino da 0 a 17 anni compreso
- Portatore o a rischio di cardiomiopatia di origine genetica. Consenso scritto e informato dei genitori o dei tutori dei tutori legali
- Affiliato o beneficiario di un regime previdenziale
Criterio di non inclusione
. Cardiomiopatia di origine non genetica (metabolica, tossica, malformativa, ecc.)
Gruppo 2: bambino sano
Criterio di inclusione
- Bambini da 0 a 17 anni
- Valutazione normale: esame clinico, ECG, ecocardiografia
- Consenso scritto e informato
- Affiliato o beneficiario di un regime previdenziale
Criterio di non inclusione
- Malattie cardiache, muscolari o respiratorie
- Trattamento con risonanza cardiaca
- Altre malattie croniche (diabete, neuropatia, insufficienza renale, tumore)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Altro: Bambini sani
Esame del sangue con hiPSC-cardiomiociti generati Esame fisico.
Elettrocardiogramma.
Ecocardiografia.
|
test del cuore
fatto dall'investigatore
test del cuore
Ad ogni paziente o bambino sano verrà prelevato un campione di sangue per generare cardiomiociti hiPSC
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Altro: Bambini cardiomiopatici
Esame del sangue con hiPSC-cardiomiociti generati Esame fisico.
Elettrocardiogramma.
Ecocardiografia.
|
test del cuore
fatto dall'investigatore
test del cuore
Ad ogni paziente o bambino sano verrà prelevato un campione di sangue per generare cardiomiociti hiPSC
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Coltura di cardiomiociti hiPSC
Lasso di tempo: Visita di inclusione
|
Esame del sangue con cardiomiociti hiPSC generati
|
Visita di inclusione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 9806
- 2017-A01589-44 (Identificatore di registro: ID-RCB)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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