Modellering og farmakologisk målretning af genetisk kardiomyopati hos børn via kardiomyocytter afledt af inducerede pluripotente stamceller (DMD-stamme) (DMDstem)
Modellering og farmakologisk målretning af genetisk kardiomyopati hos børn via kardiomyocytter afledt af inducerede pluripotente stamceller
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Interventionel, tværgående biomedicinsk undersøgelse af børn med genetisk kardiomyopati og raske børn. Målet er at generere, via inducerede humane pluripotente stamceller (hiPSC), "patientspecifikke" kardiomyocytter (CM'er) (hiPSC-CM'er) for at studere de molekylære mekanismer af kardiomyopatier af genetisk oprindelse.
Undersøgelsen vil blive foreslået til forældre eller værger for børn fra 0 til 17 inkluderet, sendt i pædiatrisk kardiologisk konsultation til universitetshospitalet i Montpellier som en del af deres sædvanlige opfølgning eller et sundhedstjek (kontrol) .
Den eneste direkte indgriben, der udføres på patienten, er en venøs blodprøve. Mængden af opsamlet blod vil være lavere end de tærskler, der er defineret i dekretet af 2. december 2016 om minimale risici i biomedicinsk forskning (3 ml).
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, Frankrig, 34090
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Gruppe 1: Barn med genetisk kardiomyopati
Inklusionskriterier
- Børn fra 0 til 17 år inkluderet
- Bærer eller risiko for kardiomyopati af genetisk oprindelse. Skriftligt og informeret samtykke fra forældre eller værger til juridiske værger
- Tilsluttet eller begunstiget af en social sikringsordning
Kriterium for ikke-inkludering
. Kardiomyopati af ikke-genetisk oprindelse (metabolisk, giftig, misdannende osv.)
Gruppe 2: Sundt barn
Inklusionskriterier
- Børn i alderen 0 til 17 år
- Normal vurdering: klinisk undersøgelse, EKG, ekkokardiografi
- Skriftligt og informeret samtykke
- Tilsluttet eller begunstiget af en social sikringsordning
Kriterium for ikke-inkludering
- Hjerte-, muskel- eller luftvejssygdomme
- Behandling med hjerteresonans
- Andre kroniske sygdomme (diabetes, neuropati, nyresvigt, tumor)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Grundvidenskab
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Sunde børn
Blodprøve med genererede hiPSC-kardiomyocytter Fysisk undersøgelse.
Elektrokardiogram.
Ekkokardiografi.
|
hjertetest
udført af efterforskeren
hjertetest
En blodprøve vil blive taget til hver patient eller raske børn for at generere hiPSC-kardiomyocytter
|
|
Andet: Kardiomyopatiske børn
Blodprøve med genererede hiPSC-kardiomyocytter Fysisk undersøgelse.
Elektrokardiogram.
Ekkokardiografi.
|
hjertetest
udført af efterforskeren
hjertetest
En blodprøve vil blive taget til hver patient eller raske børn for at generere hiPSC-kardiomyocytter
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
hiPSC-kardiomyocytkultur
Tidsramme: Inklusionsbesøg
|
Blodprøve med genererede hiPSC-kardiomyocytter
|
Inklusionsbesøg
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 9806
- 2017-A01589-44 (Registry Identifier: ID-RCB)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Kardiomyopati, familiær
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringMedfødt binyrehyperplasi (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)Forenede Stater
Kliniske forsøg med Elektrokardiogram
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneAssociation CNGE IRMGAfsluttetIndikation for ElectroCardioGramFrankrig