Modelování a farmakologické cílení genetické kardiomyopatie u dětí prostřednictvím kardiomyocytů odvozených z indukovaných pluripotentních kmenových buněk (DMDstem) (DMDstem)
Modelování a farmakologické cílení genetické kardiomyopatie u dětí prostřednictvím kardiomyocytů odvozených z indukovaných pluripotentních kmenových buněk
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Intervenční, průřezová biomedicínská studie dětí s genetickou kardiomyopatií a zdravých dětí. Cílem je generovat prostřednictvím indukovaných lidských pluripotentních kmenových buněk (hiPSC) „pacientově specifické“ kardiomyocyty (CM) (hiPSC-CM) pro studium molekulárních mechanismů kardiomyopatií genetického původu.
Studie bude navržena rodičům nebo zákonným zástupcům dětí ve věku od 0 do 17 včetně zaslaných na konzultaci dětské kardiologie do Fakultní nemocnice v Montpellier v rámci jejich obvyklého sledování nebo zdravotní prohlídky (kontroly).
Jediným přímým zásahem prováděným u pacienta je odběr žilní krve. Objem odebrané krve bude nižší než limity definované ve vyhlášce ze dne 2. prosince 2016 o minimálních rizicích v biomedicínském výzkumu (3 ml).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, Francie, 34090
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Skupina 1: Dítě s genetickou kardiomyopatií
Kritéria pro zařazení
- Včetně dítěte od 0 do 17 let
- Nositelé nebo ohrožené kardiomyopatií genetického původu. Písemný a informovaný souhlas rodičů nebo zástupců zákonných zástupců
- Členství nebo příjemce systému sociálního zabezpečení
Kritérium nezařazení
. Kardiomyopatie negenetického původu (metabolická, toxická, malformativní atd.)
Skupina 2: Zdravé dítě
Kritéria pro zařazení
- Děti ve věku od 0 do 17 let
- Normální hodnocení: klinické vyšetření, EKG, echokardiografie
- Písemný a informovaný souhlas
- Členství nebo příjemce systému sociálního zabezpečení
Kritérium nezařazení
- Onemocnění srdce, svalů nebo dýchacích cest
- Léčba srdeční rezonancí
- Jiná chronická onemocnění (diabetes, neuropatie, selhání ledvin, nádor)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Základní věda
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Zdravé děti
Krevní test s generovanými hiPSC-kardiomyocyty fyzikální vyšetření.
Elektrokardiogram.
Echokardiografie.
|
testování srdce
provedl vyšetřovatel
testování srdce
Každému pacientovi nebo zdravým dětem bude odebrán vzorek krve za účelem vytvoření hiPSC-kardiomyocytů
|
|
Jiný: Kardiomyopatické děti
Krevní test s generovanými hiPSC-kardiomyocyty fyzikální vyšetření.
Elektrokardiogram.
Echokardiografie.
|
testování srdce
provedl vyšetřovatel
testování srdce
Každému pacientovi nebo zdravým dětem bude odebrán vzorek krve za účelem vytvoření hiPSC-kardiomyocytů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
kultura hiPSC-kardiomyocytů
Časové okno: Inkluzní návštěva
|
Krevní test s generovanými hiPSC-kardiomyocyty
|
Inkluzní návštěva
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 9806
- 2017-A01589-44 (Identifikátor registru: ID-RCB)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .