Modelagem e direcionamento farmacológico de cardiomiopatia genética em crianças por meio de cardiomiócitos derivados de células-tronco pluripotentes induzidas (DMDstem) (DMDstem)
Modelagem e direcionamento farmacológico de cardiomiopatia genética em crianças por meio de cardiomiócitos derivados de células-tronco pluripotentes induzidas
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo biomédico intervencional transversal de crianças com cardiomiopatia genética e crianças saudáveis. O objetivo é gerar, via células-tronco pluripotentes humanas induzidas (hiPSC), cardiomiócitos (CMs) "paciente-específicos" (hiPSC-CMs) para estudar os mecanismos moleculares das cardiomiopatias de origem genética.
O estudo será proposto aos pais ou responsáveis legais das crianças de 0 a 17 anos incluídas em consulta de cardiologia pediátrica no Hospital Universitário de Montpellier como parte de seu acompanhamento habitual ou exame de saúde (controle).
A única intervenção direta realizada no paciente é uma amostra de sangue venoso. O volume de sangue coletado será inferior aos limites definidos no Decreto de 2 de dezembro de 2016 sobre riscos mínimos em pesquisa biomédica (3 ml).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, França, 34090
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Grupo 1: Criança com cardiomiopatia genética
Critério de inclusão
- Criança dos 0 aos 17 anos incluída
- Portador ou em risco de cardiomiopatia de origem genética. Consentimento escrito e informado dos pais ou tutores dos responsáveis legais
- Inscrição ou beneficiário de um regime de segurança social
Critério de não inclusão
. Cardiomiopatia de origem não genética (metabólica, tóxica, malformativa, etc.)
Grupo 2: Criança saudável
Critério de inclusão
- Crianças de 0 a 17 anos
- Avaliação normal: exame clínico, ECG, ecocardiografia
- Consentimento escrito e informado
- Inscrição ou beneficiário de um regime de segurança social
Critério de não inclusão
- Doença cardíaca, muscular ou respiratória
- Tratamento com ressonância cardíaca
- Outras doenças crônicas (diabetes, neuropatia, insuficiência renal, tumor)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Crianças saudáveis
Exame de sangue com hiPSC-cardiomiócitos gerados Exame físico.
Eletrocardiograma.
Ecocardiografia.
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teste de coração
feito pelo investigador
teste de coração
Uma amostra de sangue será coletada de cada paciente ou criança saudável para gerar hiPSC-cardiomiócitos
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Outro: Crianças cardiomiopáticas
Exame de sangue com hiPSC-cardiomiócitos gerados Exame físico.
Eletrocardiograma.
Ecocardiografia.
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teste de coração
feito pelo investigador
teste de coração
Uma amostra de sangue será coletada de cada paciente ou criança saudável para gerar hiPSC-cardiomiócitos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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cultura de hiPSC-cardiomiócitos
Prazo: Visita de inclusão
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Exame de sangue com hiPSC-cardiomiócitos gerados
|
Visita de inclusão
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 9806
- 2017-A01589-44 (Identificador de registro: ID-RCB)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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