유도만능줄기세포(DMDstem)에서 유래한 심근세포를 통한 소아 유전성 심근병증의 모델링 및 약리학적 표적화 (DMDstem)
2022년 12월 13일 업데이트: University Hospital, Montpellier
유도만능줄기세포 유래 심근세포를 통한 소아 유전성 심근병증의 모델링 및 약리학적 표적화
유전성 심근병증이 있는 아동과 건강한 아동에 대한 중재적 횡단면 생물의학 연구.
목적은 유도된 인간 다능성 줄기 세포(hiPSC)를 통해 "환자별" 심근세포(CM)(hiPSC-CM)를 생성하여 유전적 기원의 심근병증의 분자 메커니즘을 연구하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
유전성 심근병증이 있는 아동과 건강한 아동에 대한 중재적 횡단면 생물의학 연구. 목적은 유도된 인간 다능성 줄기 세포(hiPSC)를 통해 "환자별" 심근세포(CM)(hiPSC-CM)를 생성하여 유전적 기원의 심근병증의 분자 메커니즘을 연구하는 것입니다.
이 연구는 일반적인 후속 조치 또는 건강 검진(대조군)의 일환으로 몽펠리에 대학 병원에 소아 심장 상담에 포함된 0세에서 17세 사이의 어린이의 부모 또는 법적 보호자에게 제안될 것입니다.
환자에게 수행되는 유일한 직접 개입은 정맥혈 샘플입니다. 수집된 혈액의 양은 2016년 12월 2일 법령에 정의된 생물 의학 연구의 최소 위험에 대해 정의된 임계값(3ml)보다 낮습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, 프랑스, 34090
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
1군 : 유전성 심근병증이 있는 소아
포함 기준
- 0~17세 어린이 포함
- 유전적 기원의 심근병증 소지자 또는 위험이 있는 사람. 법적 보호자의 부모 또는 보호자의 서면 동의서
- 사회 보장 제도의 가입 또는 수혜자
불포함 기준
. 비유전적 기원의 심근병증(대사성, 독성, 기형 등)
2군 : 건강한 아이
포함 기준
- 0~17세 어린이
- 정상 평가: 임상 검사, ECG, 심장초음파
- 서면 동의서
- 사회 보장 제도의 가입 또는 수혜자
불포함 기준
- 심장, 근육 또는 호흡기 질환
- 심장 공명 치료
- 기타 만성질환(당뇨병, 신경병증, 신부전, 종양)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 건강한 어린이
생성된 hiPSC-심근세포 신체 검사를 통한 혈액 검사.
심전도.
심초음파.
|
심장 테스트
조사관이 한
심장 테스트
HiPSC-심근세포를 생성하기 위해 각 환자 또는 건강한 어린이에게 혈액 샘플을 채취합니다.
|
|
다른: 심근병증 어린이
생성된 hiPSC-심근세포 신체 검사를 통한 혈액 검사.
심전도.
심초음파.
|
심장 테스트
조사관이 한
심장 테스트
HiPSC-심근세포를 생성하기 위해 각 환자 또는 건강한 어린이에게 혈액 샘플을 채취합니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
hiPSC-심근세포 배양
기간: 포함 방문
|
생성된 hiPSC-심근세포를 이용한 혈액 검사
|
포함 방문
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 9월 25일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 20일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 10월 3일
처음 게시됨 (실제)
2018년 10월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 13일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
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