Modelado y orientación farmacológica de la miocardiopatía genética en niños a través de cardiomiocitos derivados de células madre pluripotentes inducidas (DMDstem) (DMDstem)
Modelado y focalización farmacológica de la miocardiopatía genética en niños a través de cardiomiocitos derivados de células madre pluripotentes inducidas
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Estudio biomédico transversal e intervencionista de niños con miocardiopatía genética y niños sanos. El objetivo es generar, mediante células madre pluripotentes humanas inducidas (hiPSC), cardiomiocitos (CM) "pacientes específicos" (hiPSC-CM) para estudiar los mecanismos moleculares de las miocardiopatías de origen genético.
El estudio se propondrá a los padres o tutores legales de los niños de 0 a 17 años incluidos enviados en consulta de cardiología pediátrica al Hospital Universitario de Montpellier como parte de su seguimiento habitual o de un chequeo (control) de salud.
La única intervención directa que se realiza en el paciente es una muestra de sangre venosa. El volumen de sangre recogido será inferior a los umbrales definidos en el Decreto de 2 de diciembre de 2016 sobre riesgos mínimos en investigación biomédica (3 ml).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Occitanie
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Montpellier, Occitanie, Francia, 34090
- CHU Arnaud de Villeneuve
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Grupo 1: Niño con miocardiopatía genética
Criterios de inclusión
- Niño de 0 a 17 años incluido
- Portador o en riesgo de miocardiopatía de origen genético. Consentimiento escrito e informado de los padres o tutores de los tutores legales
- Afiliación o beneficiario de un régimen de seguridad social
Criterio de no inclusión
. Miocardiopatías de origen no genético (metabólicas, tóxicas, malformativas, etc.)
Grupo 2: Niño sano
Criterios de inclusión
- Niños de 0 a 17 años
- Evaluación normal: examen clínico, ECG, ecocardiografía
- Consentimiento escrito e informado
- Afiliación o beneficiario de un régimen de seguridad social
Criterio de no inclusión
- Enfermedad cardiaca, muscular o respiratoria
- Tratamiento con resonancia cardiaca
- Otras enfermedades crónicas (diabetes, neuropatía, insuficiencia renal, tumor)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Niños sanos
Análisis de sangre con hiPSC-cardiomiocitos generados Examen físico.
Electrocardiograma.
Ecocardiografía.
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prueba del corazón
hecho por el investigador
prueba del corazón
Se tomará una muestra de sangre a cada paciente o niño sano para generar hiPSC-cardiomiocitos
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Otro: Niños miocardiopáticos
Análisis de sangre con hiPSC-cardiomiocitos generados Examen físico.
Electrocardiograma.
Ecocardiografía.
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prueba del corazón
hecho por el investigador
prueba del corazón
Se tomará una muestra de sangre a cada paciente o niño sano para generar hiPSC-cardiomiocitos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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cultivo de hiPSC-cardiomiocitos
Periodo de tiempo: Visita de inclusión
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Análisis de sangre con hiPSC-cardiomiocitos generados
|
Visita de inclusión
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 9806
- 2017-A01589-44 (Identificador de registro: ID-RCB)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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