Modelowanie i celowanie farmakologiczne kardiomiopatii genetycznej u dzieci poprzez kardiomiocyty pochodzące z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (DMD) (DMDstem)
Modelowanie i celowanie farmakologiczne kardiomiopatii genetycznej u dzieci poprzez kardiomiocyty pochodzące z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Interwencyjne, przekrojowe badanie biomedyczne dzieci z kardiomiopatią genetyczną i dzieci zdrowych. Celem jest wygenerowanie za pomocą indukowanych ludzkich pluripotencjalnych komórek macierzystych (hiPSC) kardiomiocytów "swoistych dla pacjenta" (CM) (hiPSC-CM) w celu zbadania mechanizmów molekularnych kardiomiopatii pochodzenia genetycznego.
Badanie zostanie zaproponowane rodzicom lub opiekunom prawnym dzieci w wieku od 0 do 17 lat wysłanych na konsultację kardiologiczną dziecięcą do Szpitala Uniwersyteckiego w Montpellier w ramach ich zwykłej obserwacji lub kontroli stanu zdrowia.
Jedyną bezpośrednią interwencją wykonywaną u pacjenta jest pobranie krwi żylnej. Objętość pobieranej krwi będzie mniejsza niż progi określone w Rozporządzeniu z dnia 2 grudnia 2016 r. w sprawie minimalnego ryzyka w badaniach biomedycznych (3 ml).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, Francja, 34090
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Grupa 1: Dziecko z kardiomiopatią genetyczną
Kryteria przyjęcia
- W cenie dziecko od 0 do 17 lat
- Nosiciel lub zagrożony kardiomiopatią pochodzenia genetycznego. Pisemna i świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych opiekunów
- Przynależność lub beneficjent systemu zabezpieczenia społecznego
Kryterium niewłączenia
. Kardiomiopatia pochodzenia niegenetycznego (metaboliczna, toksyczna, wada rozwojowa itp.)
Grupa 2: Zdrowe dziecko
Kryteria przyjęcia
- Dzieci w wieku od 0 do 17 lat
- Ocena prawidłowa: badanie kliniczne, EKG, echokardiografia
- Pisemna i świadoma zgoda
- Przynależność lub beneficjent systemu zabezpieczenia społecznego
Kryterium niewłączenia
- Choroby serca, mięśni lub układu oddechowego
- Leczenie rezonansem serca
- Inne choroby przewlekłe (cukrzyca, neuropatia, niewydolność nerek, guz)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Podstawowa nauka
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Zdrowe dzieci
Badanie krwi z wygenerowanymi kardiomiocytami hiPSC Badanie fizykalne.
Elektrokardiogram.
Echokardiografia.
|
badanie serca
wykonane przez badacza
badanie serca
Każdemu pacjentowi lub zdrowym dzieciom zostanie pobrana próbka krwi w celu wytworzenia kardiomiocytów hiPSC
|
|
Inny: Dzieci z kardiomiopatią
Badanie krwi z wygenerowanymi kardiomiocytami hiPSC Badanie fizykalne.
Elektrokardiogram.
Echokardiografia.
|
badanie serca
wykonane przez badacza
badanie serca
Każdemu pacjentowi lub zdrowym dzieciom zostanie pobrana próbka krwi w celu wytworzenia kardiomiocytów hiPSC
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Hodowla kardiomiocytów hiPSC
Ramy czasowe: Wizyta integracyjna
|
Badanie krwi z wygenerowanymi kardiomiocytami hiPSC
|
Wizyta integracyjna
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 9806
- 2017-A01589-44 (Identyfikator rejestru: ID-RCB)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .