Geneettisen kardiomyopatian mallintaminen ja farmakologinen kohdentaminen lapsilla indusoiduista pluripotenteista kantasoluista (DMD-stem) peräisin olevien kardiomyosyyttien kautta (DMDstem)
Geneettisen kardiomyopatian mallintaminen ja farmakologinen kohdentaminen lapsilla indusoiduista pluripotenteista kantasoluista peräisin olevien kardiomyosyyttien kautta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Interventio, poikkileikkausbiolääketieteen tutkimus lapsista, joilla on geneettinen kardiomyopatia ja terveet lapset. Tavoitteena on tuottaa indusoitujen ihmisen pluripotenttien kantasolujen (hiPSC) kautta "potilasspesifisiä" kardiomyosyyttejä (CM) (hiPSC-CM:itä) geneettistä alkuperää olevien kardiomyopatioiden molekyylimekanismien tutkimiseksi.
Tutkimusta ehdotetaan 0–17-vuotiaiden lasten vanhemmille tai laillisille huoltajille, jotka lähetetään lasten kardiologian konsultaatioon Montpellierin yliopistolliseen sairaalaan osana heidän tavanomaista seurantaa tai terveystarkastusta (kontrollia).
Ainoa potilaalle suoritettu suora interventio on laskimoverinäyte. Kerätyn veren määrä on pienempi kuin biolääketieteellisen tutkimuksen minimaalisista riskeistä 2.12.2016 annetussa asetuksessa määritellyt kynnykset (3 ml).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, Ranska, 34090
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Ryhmä 1: Lapsi, jolla on geneettinen kardiomyopatia
Sisällyttämiskriteerit
- Mukana 0-17-vuotias lapsi
- Geneettistä alkuperää olevan kardiomyopatian kantaja tai riski. Laillisten huoltajien vanhempien tai huoltajien kirjallinen ja tietoinen suostumus
- Sosiaaliturvajärjestelmään kuuluminen tai edunsaaja
Sisällyttämättä jättämisen kriteeri
. Ei-geneettistä alkuperää oleva kardiomyopatia (metabolinen, toksinen, epämuodostunut jne.)
Ryhmä 2: Terve lapsi
Sisällyttämiskriteerit
- Lapset 0-17-vuotiaat
- Normaali arviointi: kliininen tutkimus, EKG, kaikukardiografia
- Kirjallinen ja tietoinen suostumus
- Sosiaaliturvajärjestelmään kuuluminen tai edunsaaja
Sisällyttämättä jättämisen kriteeri
- Sydän-, lihas- tai hengityselinten sairaus
- Hoito sydänresonanssilla
- Muut krooniset sairaudet (diabetes, neuropatia, munuaisten vajaatoiminta, kasvain)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Terveet lapset
Verikoe syntyneillä hiPSC-kardiomyosyyttien fyysisellä tutkimuksella.
Elektrokardiogrammi.
Ekokardiografia.
|
sydämen testaus
tutkijan tekemä
sydämen testaus
Jokaiselta potilaalta tai terveiltä lapsilta otetaan verinäyte hiPSC-kardiomyosyyttien muodostamiseksi
|
|
Muut: Kardiomyopaattiset lapset
Verikoe syntyneillä hiPSC-kardiomyosyyttien fyysisellä tutkimuksella.
Elektrokardiogrammi.
Ekokardiografia.
|
sydämen testaus
tutkijan tekemä
sydämen testaus
Jokaiselta potilaalta tai terveiltä lapsilta otetaan verinäyte hiPSC-kardiomyosyyttien muodostamiseksi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
hiPSC-kardiomyosyyttiviljelmä
Aikaikkuna: Inkluusiokäynti
|
Verikoe syntyneillä hiPSC-kardiomyosyyteillä
|
Inkluusiokäynti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 9806
- 2017-A01589-44 (Rekisterin tunniste: ID-RCB)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .