Modellierung und pharmakologisches Targeting der genetischen Kardiomyopathie bei Kindern über Kardiomyozyten, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen (DMDstem) stammen (DMDstem)
Modellierung und pharmakologisches Targeting der genetischen Kardiomyopathie bei Kindern über Kardiomyozyten, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen stammen
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Interventionelle biomedizinische Querschnittsstudie an Kindern mit genetischer Kardiomyopathie und gesunden Kindern. Ziel ist es, über induzierte humane pluripotente Stammzellen (hiPSC) „patientenspezifische“ Kardiomyozyten (CMs) (hiPSC-CMs) zu generieren, um die molekularen Mechanismen genetisch bedingter Kardiomyopathien zu untersuchen.
Die Studie wird den Eltern oder Erziehungsberechtigten der Kinder von 0 bis 17 Jahren vorgeschlagen, die im Rahmen ihrer üblichen Nachsorge oder eines Gesundheitschecks (Kontrolle) in eine pädiatrische kardiologische Beratung an das Universitätskrankenhaus von Montpellier geschickt werden.
Der einzige direkte Eingriff am Patienten ist eine venöse Blutentnahme. Das entnommene Blutvolumen wird unter den im Dekret vom 2. Dezember 2016 über minimale Risiken in der biomedizinischen Forschung festgelegten Schwellenwerten (3 ml) liegen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, Frankreich, 34090
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Gruppe 1: Kind mit genetischer Kardiomyopathie
Einschlusskriterien
- Kind von 0 bis 17 Jahren inklusive
- Träger oder Risiko einer Kardiomyopathie genetischen Ursprungs. Schriftliche und informierte Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten von Erziehungsberechtigten
- Zugehörigkeit oder Begünstigter eines Systems der sozialen Sicherheit
Kriterium der Nichtaufnahme
. Kardiomyopathie nicht-genetischen Ursprungs (metabolisch, toxisch, fehlbildend usw.)
Gruppe 2: Gesundes Kind
Einschlusskriterien
- Kinder im Alter von 0 bis 17 Jahren
- Normale Beurteilung: klinische Untersuchung, EKG, Echokardiographie
- Schriftliche und informierte Zustimmung
- Zugehörigkeit oder Begünstigter eines Systems der sozialen Sicherheit
Kriterium der Nichtaufnahme
- Herz-, Muskel- oder Atemwegserkrankungen
- Behandlung mit Herzresonanz
- Andere chronische Erkrankungen (Diabetes, Neuropathie, Nierenversagen, Tumor)
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: Gesunde Kinder
Bluttest mit generierten hiPSC-Kardiomyozyten Körperliche Untersuchung.
Elektrokardiogramm.
Echokardiographie.
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Herz testen
vom Ermittler gemacht
Herz testen
Jedem Patienten oder gesunden Kindern wird eine Blutprobe entnommen, um hiPSC-Kardiomyozyten zu generieren
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Sonstiges: Kardiomyopathische Kinder
Bluttest mit generierten hiPSC-Kardiomyozyten Körperliche Untersuchung.
Elektrokardiogramm.
Echokardiographie.
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Herz testen
vom Ermittler gemacht
Herz testen
Jedem Patienten oder gesunden Kindern wird eine Blutprobe entnommen, um hiPSC-Kardiomyozyten zu generieren
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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hiPSC-Kardiomyozyten-Kultur
Zeitfenster: Inklusionsbesuch
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Bluttest mit generierten hiPSC-Kardiomyozyten
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Inklusionsbesuch
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 9806
- 2017-A01589-44 (Registrierungskennung: ID-RCB)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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