自閉症スペクトラム障害の小児および若年成人におけるカンナビジバリン（CBDV）の安全性と忍容性
2022年8月31日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
自閉症スペクトラム障害の子供と若年成人におけるGWP42006の安全性と忍容性
自閉症スペクトラム障害 (ASD) の小児および若年成人における GWP42006 (カンナビジバリン、CBDV) の安全性と忍容性を判断し、コミュニケーション、社会的相互作用、睡眠、行動、および認知プロファイルに対する GWP42006 の効果を調べること。
調査の概要
詳細な説明
これは、GWP42006 の安全性と忍容性を評価するための 52 週間の非盲検試験です。
すべての適格基準を満たす参加者は、GWP42006 を 1 日 1 キログラムあたり 2.5 ミリグラム (mg/kg/日) の用量で開始し、10 mg/kg/日または 800 mg/日のいずれか小さい方の目標用量まで滴定します。治療の最初の4週間。
滴定中に不耐性がある場合、参加者は 10 mg/kg/日未満の用量で維持される場合があります。
6 歳以上の参加者が受けることができる最大用量は、20 mg/kg/日または 1600 mg/日のいずれか小さい方です。
最終治療用量に続いて、参加者は GWP42006 を 1 日あたり 10% 漸減します。
治験責任医師は、認識された利益を示さなかった参加者を撤回し、忍容性が低い参加者を撤回する可能性があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Lexington、Massachusetts、アメリカ、02421
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2ヶ月～14年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- Autism Diagnostic Observation Schedule、第 2 版および The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders、第 5 版で定義されている自閉症スペクトラム障害 (ASD) の診断
- 知能指数 (IQ) が 40 ～ 120 (両端を含む)
- 参加者とその介護者は英語を話します。
- 治験責任医師の意見では、参加者は GWP42006 による治療試験を正当化する ASD 症状を示します。
主な除外基準:
- -てんかん/自閉症（例、脆弱X、結節性硬化症複合体）、構造的脳病変（以前の脳卒中または半球脳奇形）、または診断前の乳児痙攣を含む他のてんかん性脳症の病歴を伴う既知の単一遺伝子神経遺伝性障害ASDの
- -スクリーニング前の6か月以内に月に2回以上のてんかん発作
- -スクリーニング前の2か月以内に行動療法プログラム、新しい向精神薬、または治療食を開始するか、試験中に上記のいずれかを変更または開始する予定
- 未治療の重大な医学的問題（閉塞性睡眠時無呼吸症候群、むずむず脚症候群、胃食道逆流症など）が存在し、睡眠研究の測定に重大な影響を与える可能性がある
- 行動管理の問題（自傷行為、攻撃性など）が（参加者および/またはスタッフにとって）安全上の懸念となるほど深刻である
- -臨床的に重大な心電図異常またはスクリーニング時の収縮期血圧の姿勢低下
- -カンナビノイドまたはゴマ油などのGWP42006の賦形剤に対する既知または疑われる過敏症
- -精神障害の既知の病歴（統合失調症、双極性障害、または幻覚または妄想の病歴が知られている他の精神疾患と定義）
- 先天性代謝異常の病歴
- -スクリーニング時の肝機能の著しい障害
- -スクリーニング前の3か月以内に治験薬を受け取った
- -参加者は、スクリーニング前に1年未満フェルバメートを服用しています
- -物質使用障害の病歴またはスクリーニング時の薬物乱用試験紙テストが陽性（陽性の結果が既知の併用薬によるものである場合を除く）
- -現在、娯楽用または医療用の大麻またはカンナビノイドベースの薬物をスクリーニング前の3か月以内に使用しているか、使用しており、試験期間中は控えたくない
- -スクリーニング前またはスクリーニング時の1か月以内の自殺行動または自殺念慮の履歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GWP42006
経口溶液を 1 日 2 回、食物と一緒に 52 週間摂取。
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カンナビジバリン 50 ミリグラム/ミリリットル (mg/mL) をゴマ油に無水エタノール、スクラロース、ストロベリー香料、β-カロテンを加えた経口溶液。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重度の治療による有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：1日目～403日目
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TEAE は、GWP42006 の初回投与日以降に発症する有害事象 (AE) として定義されました。
AE に部分的な発症日があり、その部分的な日付 (または中止日) から、AE が GWP42006 の初回投与の前または後に開始したかどうかが不明な場合、その AE は TEAE と見なされました。
1日目の投与後から安全性フォローアップまでに1つ以上の重度のTEAEを経験した参加者の数が表示されます。
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1日目～403日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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子どものコミュニケーション チェックリスト-2 (CCC-2) のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから治療終了まで（365日目）または早期終了（ET）
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CCC-2 は、4 ～ 16 歳の子供のコミュニケーション スキルを評価するように設計された、保護者が作成する尺度です。
スコアの増加は改善を示します。
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ベースラインから治療終了まで（365日目）または早期終了（ET）
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社会的応答性スケール 2 (SRS-2) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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SRS-2 は、自閉症スペクトラム障害 (ASD) に関連する社会的障害を評価します。
58 から 72 の間の合計スコアは軽度の欠乏症を示し、73 から 97 の間は中等度の欠乏症を示し、98 以上は重度の欠乏症を示します。
合計スコアの減少は改善を示します。
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ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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Vineland Adaptive Behavior Scales、第 3 版 (Vineland-3) のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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Vineland-3 は、誕生から成人期までの個人の個人的および社会的スキルを測定します。
スコアの範囲は次のとおりです。70 ～ 80、境界適応機能。 51～70歳、軽度の適応機能障害。 35～50、中等度の適応行動の欠如。 20～35歳、重度の適応行動障害。適応行動が著しくまたは著しく欠けている 20 未満。
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ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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国立衛生研究所 (NIH) ツールボックス認知バッテリーのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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NIH Toolbox Cognition Battery には、認知の健康にとって重要ないくつかの能力サブドメインを測定するコンピューター化された機器があります。
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ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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反復行動尺度のベースラインからの変化 - 改訂 (RBS-R)
時間枠：ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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RBS-R は、ASD の子供、青年、成人の反復行動の幅を測定するために使用されます。
合計スコアの範囲は 0 ～ 129 です。
合計スコアの減少は改善を示します。
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ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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子供の睡眠習慣アンケート（CSHQ）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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CSHQ は、幼児の睡眠行動を調べるために使用されます。
回答は 5 段階で表されます (1 = 常に、5 = まったくない)。
スコアが高いほど、睡眠の問題が多いことを示しています。
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ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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異常行動チェックリスト（ABC）のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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ABC は、知的障害および発達障害と診断された個人に一般的に見られるさまざまな問題行動の存在と重症度を評価します。
合計スコアの範囲は 0 ～ 174 です。
合計スコアの減少は改善を示します。
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ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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臨床全体の印象 - 改善 (CGI - 改善)
時間枠：ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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CGI 改善は、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪い) までの 7 段階のスケールを使用して、精神病理学の重症度の治療開始からの変化を評価します。
低いスコアは改善を表します。
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ベースラインから治療終了まで (365 日目) または ET
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月7日
一次修了 (実際)
2020年5月26日
研究の完了 (実際)
2020年5月26日
試験登録日
最初に提出
2019年2月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月20日
最初の投稿 (実際)
2019年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月31日
最終確認日
2022年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GWND18089
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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