Bezpečnost a snášenlivost kanabidivarinu (CBDV) u dětí a mladých dospělých s poruchou autistického spektra
31. srpna 2022 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals
Bezpečnost a snášenlivost GWP42006 u dětí a mladých dospělých s poruchou autistického spektra
Stanovit bezpečnost a snášenlivost GWP42006 (kanabidivarin, CBDV) u dětí a mladých dospělých s poruchou autistického spektra (ASD) a zkoumat vliv GWP42006 na komunikaci, sociální interakce, spánek, chování a kognitivní profily.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je 52týdenní otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti GWP42006.
Účastníci, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti, začnou GWP42006 s dávkou 2,5 miligramu na kilogram za den (mg/kg/den) a titrují na cílovou dávku 10 mg/kg/den nebo 800 mg/den, podle toho, která je nižší, během první 4 týdny léčby.
Pokud dojde během titrace k nesnášenlivosti, může být účastník udržován na dávce nižší než 10 mg/kg/den.
Maximální dávka, kterou mohou účastníci ve věku 6 let nebo starší dostat, bude 20 mg/kg/den nebo 1600 mg/den, podle toho, která dávka je nižší.
Po poslední léčebné dávce budou účastníci snižovat GWP42006 o 10 % denně.
Vyšetřovatel vyřadí účastníky, kteří neprokážou jakýkoli vnímaný přínos, a může stáhnout účastníky, pro které je špatná snášenlivost.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02421
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 měsíce až 14 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Diagnostika poruchy autistického spektra (ASD), jak je definována v Autism Diagnostic Observation Schedule, 2. vydání a The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. vydání
- Inteligenční kvocient (IQ) 40–120 (včetně)
- Účastníci a jejich pečovatelé mluví anglicky.
- Podle názoru zkoušejícího má účastník symptomy ASD, které vyžadují terapeutickou studii s GWP42006.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Známá jednogenová neurogenetická porucha s vysokou mírou epilepsie/autismu (např. fragilní X, komplex tuberózní sklerózy), strukturální mozkové léze (předchozí mrtvice nebo hemisférické malformace mozku) nebo anamnéza jakékoli jiné epileptické encefalopatie, včetně kojeneckých spazmů, před diagnózou ASD
- Více než 2 epileptické záchvaty za měsíc během 6 měsíců před screeningem
- Zahájení programu behaviorální terapie, nové psychotropní léky nebo terapeutická dieta během 2 měsíců před screeningem nebo plán na změnu nebo zahájení čehokoli z výše uvedeného během studie
- Přítomnost významného neléčeného zdravotního problému (obstrukční spánková apnoe, syndrom neklidných nohou, gastroezofageální refluxní choroba atd.), který může mít významný dopad na měření spánku
- Problémy s řízením chování (např. sebepoškozování, agrese) natolik závažné, že vyvolávají obavy o bezpečnost (účastníka a/nebo personálu)
- Klinicky významná abnormalita elektrokardiogramu nebo posturální pokles systolického krevního tlaku při screeningu
- Jakákoli známá nebo předpokládaná přecitlivělost na kanabinoidy nebo kteroukoli z pomocných látek GWP42006, jako je sezamový olej
- Známá psychiatrická porucha (definovaná jako schizofrenie, bipolární porucha nebo jiné psychiatrické onemocnění se známou anamnézou halucinací nebo bludů)
- Anamnéza jakýchkoli vrozených poruch metabolismu
- Významně narušená funkce jater při screeningu
- Obdrželi testovaný produkt během 3 měsíců před screeningem
- Účastník užíval felbamát méně než 1 rok před screeningem
- Anamnéza poruch spojených s užíváním návykových látek nebo pozitivní test proužkem na zneužívání drog při screeningu (pokud pozitivní výsledek není způsoben známou souběžnou medikací)
- V současné době užívá nebo užíval rekreační nebo léčebné konopí nebo léky na bázi kanabinoidů během 3 měsíců před screeningem a není ochoten se po dobu trvání studie zdržet hlasování
- Jakákoli historie sebevražedného chování nebo sebevražedných myšlenek během měsíce před nebo při screeningu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GWP42006
Perorální roztok užívaný dvakrát denně s jídlem po dobu 52 týdnů.
|
Perorální roztok obsahující kanabidivarin 50 miligramů na mililitr (mg/ml) v sezamovém oleji s bezvodým ethanolem, sukralózou, jahodovou příchutí a β-karotenem.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 až den 403
|
TEAE byla definována jako nežádoucí příhoda (AE) s datem nástupu v nebo po první dávce GWP42006.
Pokud měla AE částečné datum nástupu a z částečného data (nebo data ukončení) nebylo jasné, zda AE začala před nebo po první dávce GWP42006, pak byla AE považována za TEAE.
Bude uveden počet účastníků, kteří prodělali jednu nebo více závažných TEAE po podání dávky v den 1 až po bezpečnostní sledování.
|
Den 1 až den 403
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozího stavu v Kontrolním seznamu komunikace dětí-2 (CCC-2)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo předčasné ukončení (ET)
|
CCC-2 je pečovatelem dokončené opatření určené k hodnocení komunikačních dovedností dětí ve věku 4 až 16 let.
Zvýšení skóre znamená zlepšení.
|
Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo předčasné ukončení (ET)
|
|
Změna oproti základnímu stupni sociální odezvy 2 (SRS-2)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
SRS-2 hodnotí sociální poškození spojené s poruchou autistického spektra (ASD).
Celkové skóre mezi 58 a 72 znamená mírný nedostatek, mezi 73 a 97 znamená střední nedostatek a 98 nebo vyšší znamená závažný nedostatek.
Snížení celkového skóre znamená zlepšení.
|
Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
|
Změna od základní linie ve Vineland Adaptive Behavior Scale, 3rd Edition (Vineland-3)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
Vineland-3 měří osobní a sociální dovednosti jednotlivců od narození až po dospělost.
Rozsahy skóre jsou následující: 70 až 80, hraniční adaptivní fungování; 51 až 70, mírně nedostatečná adaptivní funkce; 35 až 50, středně deficitní adaptivní chování; 20 až 35, silně deficitní adaptivní chování; méně než 20, výrazně nebo hluboce deficitní adaptivní chování.
|
Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
|
Změna oproti základnímu stavu v kognitivní baterii sady nástrojů National Institutes of Health (NIH).
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
NIH Toolbox Cognition Battery má počítačové nástroje, které měří několik subdomén schopností důležitých pro kognitivní zdraví.
|
Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
|
Změna oproti výchozímu stavu ve škále opakovaného chování – revidováno (RBS-R)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
RBS-R se používá k měření šíře opakujícího se chování u dětí, dospívajících a dospělých s PAS.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 129.
Snížení celkového skóre znamená zlepšení.
|
Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
|
Změna oproti výchozímu stavu v dotazníku dětských spánkových návyků (CSHQ)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
CSHQ se používá ke zkoumání spánkového chování u malých dětí.
Odpovědi jsou uvedeny na 5bodové škále (1 = vždy; 5 = nikdy).
Vyšší skóre odráží více problémů se spánkem.
|
Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
|
Změna od základní linie v kontrolním seznamu aberantního chování (ABC)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
ABC posuzuje přítomnost a závažnost různých problémových chování běžně pozorovaných u jedinců s diagnostikovaným mentálním a vývojovým postižením.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 174.
Snížení celkového skóre znamená zlepšení.
|
Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
|
Klinické globální dojmy – zlepšení (CGI – zlepšení)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
CGI-Improvement hodnotí změnu závažnosti psychopatologie od zahájení léčby pomocí 7bodové škály v rozsahu od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší).
Nižší skóre znamená zlepšení.
|
Výchozí stav do konce léčby (365. den) nebo ET
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. ledna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
26. května 2020
Dokončení studie (Aktuální)
26. května 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. února 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. února 2019
První zveřejněno (Aktuální)
21. února 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. září 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. srpna 2022
Naposledy ověřeno
1. srpna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GWND18089
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .