Kannabidivariinin (CBDV) turvallisuus ja siedettävyys lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on autismikirjon häiriö
keskiviikko 31. elokuuta 2022 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals
GWP42006:n turvallisuus ja siedettävyys lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on autismikirjon häiriö
Selvittää GWP42006:n (kannabidivariini, CBDV) turvallisuus ja siedettävyys lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on autismispektrihäiriö (ASD), ja tutkia GWP42006:n vaikutusta kommunikaatioon, sosiaaliseen vuorovaikutukseen, uneen, käyttäytymiseen ja kognitioprofiileihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on 52 viikkoa kestävä avoin tutkimus GWP42006:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi.
Osallistujat, jotka täyttävät kaikki kelpoisuusehdot, aloittavat GWP42006:n annoksella 2,5 mg/kg/vrk (mg/kg/vrk) ja titraavat tavoiteannokseen 10 mg/kg/vrk tai 800 mg/vrk, sen mukaan kumpi on pienempi, aikana. 4 ensimmäistä hoitoviikkoa.
Jos titrauksen aikana ilmenee intoleranssia, osallistuja voidaan pitää annoksena alle 10 mg/kg/vrk.
Yli 6-vuotiaiden osallistujien enimmäisannos on 20 mg/kg/vrk tai 1600 mg/vrk sen mukaan, kumpi on pienempi.
Viimeisen hoitoannoksen jälkeen osallistujat pienentävät GWP42006:ta 10 % päivässä.
Tutkija poistaa osallistujat, jotka eivät osoita mitään havaittua hyötyä, ja voi vetää pois osallistujat, joiden siedettävyys on huono.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Yhdysvallat, 02421
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 kuukautta - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Autismispektrihäiriön (ASD) diagnoosi, sellaisena kuin se on määritelty Autism Diagnostic Observation Schedule, 2. painos ja The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. painos
- Älykkyysosamäärä (IQ) 40-120 (mukaan lukien)
- Osallistuja ja heidän hoitajansa puhuvat englantia.
- Tutkijan mielestä osallistujalla on ASD-oireita, jotka oikeuttavat terapeuttisen kokeen GWP42006:lla.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu yhden geenin neurogeneettinen häiriö, johon liittyy paljon epilepsiaa/autismia (esim. hauras X, tuberkuloosiskleroosikompleksi), rakenteellinen aivovaurio (aiempi aivohalvaus tai aivopuoliskon epämuodostumat) tai jokin muu epileptinen enkefalopatia, mukaan lukien infantiilit kouristukset, ennen diagnoosia ASD:stä
- Yli 2 epilepsiakohtausta kuukaudessa seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana
- Käyttäytymisterapiaohjelman, uuden psykotrooppisten lääkkeen tai terapeuttisen ruokavalion aloittaminen seulontaa edeltäneiden 2 kuukauden aikana tai aikoo muuttaa tai aloittaa jonkin edellä mainituista kokeen aikana
- Merkittävä hoitamaton lääketieteellinen ongelma (obstruktiivinen uniapnea, levottomat jalat -oireyhtymä, gastroesofageaalinen refluksitauti jne.), jolla voi olla merkittävä vaikutus unitutkimuksen toimenpiteisiin
- Käyttäytymisen hallintaan liittyvät ongelmat (esim. itsensä vahingoittaminen, aggressio), jotka ovat riittävän vakavia turvallisuusongelmia varten (osallistujalle ja/tai henkilökunnalle)
- Kliinisesti merkittävä EKG-poikkeama tai systolisen verenpaineen asentolasku seulonnassa
- Kaikki tunnettu tai epäilty yliherkkyys kannabinoideille tai jollekin GWP42006:n apuaineelle, kuten seesamiöljylle
- Tunnettu psykiatrinen häiriö (määritelty skitsofreniaksi, kaksisuuntaiseksi mielialahäiriöksi tai muuksi psykiatriseksi sairaudeksi, jolla on tunnettu hallusinaatioita tai harhaluuloja)
- Kaikki synnynnäiset aineenvaihduntavirheet historiassa
- Merkittävästi heikentynyt maksan toiminta seulonnassa
- Sai tutkimustuotteen 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Osallistuja on käyttänyt felbamaattia alle vuoden ennen seulontaa
- Aiempi päihteidenkäyttöhäiriö tai positiivinen huumeiden väärinkäyttö mittatikkutesti seulonnassa (ellei positiivinen tulos johdu tunnetusta samanaikaisesta lääkityksestä)
- Käyttää tällä hetkellä tai on käyttänyt kannabista tai kannabinoidipohjaisia lääkkeitä virkistys- tai lääkelääkkeitä seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana eikä ole halukas pidättäytymään äänestämästä kokeen ajan
- Mikä tahansa aikaisempi itsemurhakäyttäytyminen tai itsemurha-ajatukset seulontaa edeltävän kuukauden aikana tai sen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GWP42006
Oraaliliuos otettuna kahdesti päivässä ruoan kanssa 52 viikon ajan.
|
Oraaliliuos, joka sisältää kannabidivariinia 50 milligrammaa millilitrassa (mg/ml) seesamiöljyssä, jossa on vedetöntä etanolia, sukraloosia, mansikkaaromia ja β-karoteenia.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 403
|
TEAE määriteltiin haittatapahtumaksi (AE), joka alkoi ensimmäisen GWP42006-annoksen aikana tai sen jälkeen.
Jos haittavaikutuksella oli osittainen alkamispäivä ja osittaisesta päivämäärästä (tai lopetuspäivästä) oli epäselvää, alkoiko AE ennen ensimmäistä GWP42006-annosta vai sen jälkeen, AE katsottiin TEAE:ksi.
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat yhden tai useamman vakavan TEAE:n annostelun jälkeen 1. päivänä turvallisuusseurantaan asti, esitetään.
|
Päivä 1 - Päivä 403
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta lasten viestinnän tarkistuslistassa 2 (CCC-2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai varhainen lopettaminen (ET)
|
CCC-2 on hoitajan suorittama mittari, joka on suunniteltu arvioimaan 4–16-vuotiaiden lasten kommunikointitaitoja.
Pisteiden nousu kertoo parannuksesta.
|
Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai varhainen lopettaminen (ET)
|
|
Muutos perustasosta sosiaalisen reagointikyvyn asteikossa 2 (SRS-2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
SRS-2 arvioi autismispektrihäiriöön (ASD) liittyvän sosiaalisen vamman.
Kokonaispisteet 58–72 osoittavat lievää puutetta, 73–97 keskivaikeaa puutetta ja 98 tai enemmän vakavaa puutetta.
Kokonaispistemäärän lasku osoittaa parannusta.
|
Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
|
Muutos lähtötilanteesta Vineland Adaptive Behavior Scalesissa, 3. painos (Vineland-3)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
Vineland-3 mittaa yksilöiden henkilökohtaisia ja sosiaalisia taitoja syntymästä aikuisuuteen.
Pisteiden vaihteluvälit ovat seuraavat: 70 - 80, mukautuva toiminta rajalla; 51-70, lievästi puutteellinen mukautuva toiminta; 35-50, kohtalaisen puutteellinen mukautuva käyttäytyminen; 20-35, vakavasti puutteellinen mukautuva käyttäytyminen; alle 20, selvästi tai syvästi puutteellinen mukautuva käyttäytyminen.
|
Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
|
Muutos perustilasta National Institutes of Healthin (NIH) Toolboxin kognitioparistossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
NIH Toolbox Cognition Batteryssa on tietokoneistettuja instrumentteja, jotka mittaavat useita kognitiivisen terveyden kannalta tärkeitä kykyalialueita.
|
Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
|
Muutos lähtötasosta toistuvan käyttäytymisen asteikolla – tarkistettu (RBS-R)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
RBS-R:tä käytetään mittaamaan toistuvan käyttäytymisen laajuutta lapsilla, nuorilla ja aikuisilla, joilla on ASD.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-129.
Kokonaispistemäärän lasku osoittaa parannusta.
|
Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
|
Muutos lähtötasosta lasten nukkumistottumuskyselyssä (CSHQ)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
CSHQ:ta käytetään pienten lasten unikäyttäytymisen tutkimiseen.
Vastaukset annetaan 5 pisteen asteikolla (1 = aina; 5 = ei koskaan).
Korkeampi pistemäärä heijastaa enemmän unihäiriöitä.
|
Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
|
Muutos lähtötasosta poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistassa (ABC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
ABC arvioi erilaisten ongelmakäyttäytymisten esiintymistä ja vakavuutta henkilöillä, joilla on diagnosoitu älyllinen ja kehitysvamma.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-174.
Kokonaispistemäärän lasku osoittaa parannusta.
|
Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
|
Kliiniset globaalit näyttökerrat-parannus (CGI-parannus)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
CGI-Improvement arvioi muutosta hoidon aloittamisesta psykopatologian vakavuudessa käyttämällä 7-pisteistä asteikkoa 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompi).
Pienemmät pisteet merkitsevät parannusta.
|
Lähtötilanne hoidon loppuun (päivä 365) tai ET
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 7. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 26. toukokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 26. toukokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. helmikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. helmikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 2. syyskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GWND18089
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .