Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja kannabidiwaryny (CBDV) u dzieci i młodych dorosłych z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

31 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Bezpieczeństwo i tolerancja GWP42006 u dzieci i młodych dorosłych z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Określenie bezpieczeństwa i tolerancji GWP42006 (kannabidiwaryna, CBDV) u dzieci i młodych dorosłych z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) oraz zbadanie wpływu GWP42006 na komunikację, interakcje społeczne, sen, zachowanie i profile poznawcze.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 52-tygodniowa, otwarta próba mająca na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji GWP42006. Uczestnicy, którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikacyjne, rozpoczną GWP42006 w dawce 2,5 miligrama na kilogram dziennie (mg/kg/dzień) i będą stopniowo zwiększać dawkę do docelowej dawki 10 mg/kg/dzień lub 800 mg/dzień, w zależności od tego, która z tych wartości jest mniejsza, podczas pierwsze 4 tygodnie leczenia. Jeśli podczas miareczkowania wystąpi nietolerancja, uczestnik może pozostać na dawce poniżej 10 mg/kg mc./dobę. Maksymalna dawka, jaką mogą otrzymać uczestnicy w wieku 6 lat lub starsi, wyniesie 20 mg/kg mc./dobę lub 1600 mg/dobę, w zależności od tego, która z tych wartości jest mniejsza. Po ostatniej dawce terapeutycznej uczestnicy będą zmniejszać dawkę GWP42006 o 10% dziennie. Badacz wycofa uczestników, którzy nie wykażą żadnej dostrzeganej korzyści, i może wycofać uczestników, których tolerancja jest słaba.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02421
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) zgodnie z definicją zawartą w Harmonogramie obserwacji diagnostycznej autyzmu, wydanie 2 oraz Podręcznik diagnostyczno-statystyczny zaburzeń psychicznych, wydanie 5
  • Iloraz inteligencji (IQ) 40-120 (włącznie)
  • Uczestnik i jego opiekun posługują się językiem angielskim.
  • W opinii badacza uczestnik ma objawy ASD, które uzasadniają próbę terapeutyczną z GWP42006.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Znane jednogenowe zaburzenie neurogenetyczne z dużą częstością występowania padaczki/autyzmu (np. zespół łamliwego chromosomu X, stwardnienie guzowate), strukturalne uszkodzenie mózgu (przebyty udar lub półkuliste wady rozwojowe mózgu) lub jakakolwiek inna encefalopatia padaczkowa w wywiadzie, w tym skurcze niemowlęce, przed postawieniem diagnozy ASD
  • Więcej niż 2 napady padaczkowe miesięcznie w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe
  • Rozpoczęcie programu terapii behawioralnej, nowego leku psychotropowego lub diety terapeutycznej w ciągu 2 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe lub plan zmiany lub rozpoczęcia któregokolwiek z powyższych podczas badania
  • Obecność istotnego nieleczonego problemu medycznego (obturacyjny bezdech senny, zespół niespokojnych nóg, choroba refluksowa przełyku itp.), który może mieć znaczący wpływ na pomiary badania snu
  • Problemy z zarządzaniem zachowaniem (np. samookaleczenia, agresja) na tyle poważne, że mogą stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa (uczestnika i/lub personelu)
  • Klinicznie istotna nieprawidłowość elektrokardiogramu lub spadek skurczowego ciśnienia krwi podczas posturalnej pozycji podczas badania przesiewowego
  • Jakakolwiek znana lub podejrzewana nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą GWP42006, taką jak olej sezamowy
  • Znana historia zaburzeń psychicznych (definiowanych jako schizofrenia, choroba afektywna dwubiegunowa lub inna choroba psychiczna ze znaną historią halucynacji lub urojeń)
  • Historia wszelkich wrodzonych wad metabolizmu
  • Znacząco upośledzona czynność wątroby podczas badania przesiewowego
  • Otrzymał badany produkt w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik przyjmował felbamat krócej niż 1 rok przed badaniem przesiewowym
  • Historia zaburzeń związanych z używaniem substancji lub pozytywny wynik testu paskowego na obecność narkotyków podczas badania przesiewowego (chyba że pozytywny wynik wynika ze znanego jednoczesnego przyjmowania leków)
  • Obecnie używa lub stosował rekreacyjną lub leczniczą marihuanę lub leki na bazie kannabinoidów w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe i nie chce powstrzymać się od udziału w badaniu na czas trwania badania
  • Jakakolwiek historia zachowań samobójczych lub myśli samobójcze w ciągu miesiąca poprzedzającego lub w trakcie badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GWP42006
Roztwór doustny przyjmowany dwa razy dziennie z jedzeniem przez 52 tygodnie.
Lek: GWP42006
Roztwór doustny zawierający kannabidiwarynę 50 miligramów na mililitr (mg/ml) w oleju sezamowym z bezwodnym etanolem, sukralozą, aromatem truskawkowym i β-karotenem.
Inne nazwy:
  • Kannabidiwaryna
  • CBDV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło ciężkie leczenie – nagłe zdarzenia niepożądane (TEAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 403
TEAE zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane (AE) z datą rozpoczęcia w dniu lub po pierwszej dawce GWP42006. Jeśli AE miało datę częściowego początku i nie było jasne na podstawie daty częściowej (lub daty zakończenia), czy AE zaczęło się przed, czy po pierwszej dawce GWP42006, wtedy AE uznano za TEAE. Przedstawiona zostanie liczba uczestników, którzy doświadczyli jednego lub więcej ciężkich TEAE po podaniu dawki w dniu 1 aż do obserwacji bezpieczeństwa.
Od dnia 1 do dnia 403

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do punktu początkowego na liście kontrolnej komunikacji dzieci-2 (CCC-2)
Ramy czasowe: Wartość początkowa do zakończenia leczenia (dzień 365) lub wcześniejszego zakończenia leczenia (ET)
CCC-2 jest wypełnianym przez opiekuna narzędziem służącym do oceny umiejętności komunikacyjnych dzieci w wieku od 4 do 16 lat. Wzrost wyniku wskazuje na poprawę.
Wartość początkowa do zakończenia leczenia (dzień 365) lub wcześniejszego zakończenia leczenia (ET)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Skali Reakcji Społecznej-2 (SRS-2)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
SRS-2 ocenia upośledzenie społeczne związane z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD). Suma punktów między 58 a 72 wskazuje na łagodny niedobór, między 73 a 97 wskazuje na umiarkowany niedobór, a 98 lub więcej wskazuje na poważny niedobór. Spadek całkowitego wyniku wskazuje na poprawę.
Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w skalach zachowania adaptacyjnego Vineland, wydanie 3 (Vineland-3)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
Vineland-3 mierzy umiejętności osobiste i społeczne jednostek od urodzenia do dorosłości. Zakresy wyników są następujące: 70 do 80, funkcjonowanie na granicy adaptacji; 51 do 70, lekko upośledzone funkcjonowanie adaptacyjne; 35 do 50, umiarkowanie niedostateczne zachowanie adaptacyjne; 20 do 35, poważnie upośledzone zachowanie adaptacyjne; mniej niż 20, wyraźnie lub głęboko zaburzone zachowanie adaptacyjne.
Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zestawie narzędzi poznawczych National Institutes of Health (NIH).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
NIH Toolbox Cognition Battery ma skomputeryzowane instrumenty, które mierzą kilka subdomen zdolności ważnych dla zdrowia poznawczego.
Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
Zmiana od wartości wyjściowej w skali powtarzalnych zachowań – poprawiona (RBS-R)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
RBS-R służy do pomiaru zakresu powtarzalnych zachowań u dzieci, młodzieży i dorosłych z ASD. Suma punktów mieści się w zakresie od 0 do 129. Spadek całkowitego wyniku wskazuje na poprawę.
Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu nawyków związanych ze snem u dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
CSHQ służy do badania zachowania podczas snu u małych dzieci. Odpowiedzi udzielane są na 5-stopniowej skali (1 = zawsze; 5 = nigdy). Wyższy wynik odzwierciedla więcej problemów ze snem.
Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
Zmiana w stosunku do linii bazowej na liście kontrolnej nieprawidłowego zachowania (ABC)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
ABC ocenia obecność i nasilenie różnych problematycznych zachowań powszechnie obserwowanych u osób ze zdiagnozowaną niepełnosprawnością intelektualną i rozwojową. Suma punktów mieści się w zakresie od 0 do 174. Spadek całkowitego wyniku wskazuje na poprawę.
Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
Globalne wrażenia kliniczne — poprawa (poprawa CGI)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET
CGI-Improvement ocenia zmianę nasilenia psychopatologii od momentu rozpoczęcia leczenia przy użyciu 7-stopniowej skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza). Niższe wyniki oznaczają poprawę.
Od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 365) lub ET

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GWND18089

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj