Seguridad y tolerabilidad de la cannabidivarina (CBDV) en niños y adultos jóvenes con trastorno del espectro autista
31 de agosto de 2022 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Seguridad y tolerabilidad de GWP42006 en niños y adultos jóvenes con trastorno del espectro autista
Determinar la seguridad y tolerabilidad de GWP42006 (cannabidivarina, CBDV) en niños y adultos jóvenes con trastorno del espectro autista (TEA) y examinar el efecto de GWP42006 en la comunicación, las interacciones sociales, el sueño, el comportamiento y los perfiles cognitivos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo abierto de 52 semanas para evaluar la seguridad y tolerabilidad de GWP42006.
Los participantes que cumplan con todos los criterios de elegibilidad comenzarán con GWP42006 con una dosis de 2,5 miligramos por kilogramo por día (mg/kg/día) y se ajustarán a una dosis objetivo de 10 mg/kg/día o 800 mg/día, la que sea menor, durante las primeras 4 semanas de tratamiento.
Si hay intolerancia durante la titulación, se puede mantener al participante con una dosis inferior a 10 mg/kg/día.
La dosis máxima que pueden recibir los participantes de 6 años o más será de 20 mg/kg/día o 1600 mg/día, la que sea menor.
Después de la dosis final del tratamiento, los participantes reducirán GWP42006 un 10 % por día.
El investigador retirará a los participantes que no demuestren ningún beneficio percibido y puede retirar a los participantes cuya tolerabilidad sea deficiente.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 meses a 14 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico de Trastorno del Espectro Autista (TEA) según lo definido por el Programa de Observación de Diagnóstico de Autismo, 2ª Edición y El Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, 5ª Edición
- Cociente de inteligencia (CI) de 40-120 (inclusive)
- El participante y su cuidador hablan inglés.
- En opinión del investigador, el participante presenta síntomas de TEA que justifican un ensayo terapéutico con GWP42006.
Criterios clave de exclusión:
- Trastorno neurogenético de un solo gen conocido con altas tasas de epilepsia/autismo (p. ej., X frágil, complejo de esclerosis tuberosa), lesión cerebral estructural (accidente cerebrovascular previo o malformaciones cerebrales hemisféricas) o antecedentes de cualquier otra encefalopatía epiléptica, incluidos los espasmos infantiles, antes del diagnóstico de TEA
- Más de 2 ataques epilépticos por mes dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- Inicio de un programa de terapia conductual, nuevos medicamentos psicotrópicos o dieta terapéutica dentro de los 2 meses anteriores a la selección, o plan para cambiar o iniciar alguno de los anteriores durante el ensayo
- Presencia de un problema médico significativo no tratado (apnea obstructiva del sueño, síndrome de piernas inquietas, enfermedad por reflujo gastroesofágico, etc.) que puede tener un impacto significativo en las medidas del estudio del sueño
- Problemas de manejo del comportamiento (p. ej., autolesión, agresión) lo suficientemente graves como para ser motivo de preocupación para la seguridad (para el participante y/o el personal)
- Anomalía clínicamente significativa en el electrocardiograma o descenso postural de la presión arterial sistólica en la selección
- Cualquier hipersensibilidad conocida o sospechada a los cannabinoides o a cualquiera de los excipientes de GWP42006, como el aceite de sésamo
- Antecedentes conocidos de trastorno psiquiátrico (definido como esquizofrenia, trastorno bipolar u otra enfermedad psiquiátrica con antecedentes conocidos de alucinaciones o delirios)
- Antecedentes de cualquier error congénito del metabolismo.
- Función hepática significativamente alterada en la selección
- Recibió un producto en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la selección
- El participante ha estado tomando felbamato durante menos de 1 año antes de la selección
- Antecedentes de trastornos por uso de sustancias o prueba de tira reactiva de abuso de drogas positiva en la selección (a menos que el resultado positivo se deba a una medicación concomitante conocida)
- Actualmente usa o ha usado cannabis recreativo o medicinal o medicamentos a base de cannabinoides dentro de los 3 meses anteriores a la selección y no está dispuesto a abstenerse durante la prueba.
- Cualquier historial de comportamiento suicida o cualquier ideación suicida dentro del mes anterior o durante la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: GWP42006
Solución oral tomada dos veces al día con alimentos durante 52 semanas.
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Solución oral que contiene cannabidivarina 50 miligramos por mililitro (mg/mL) en aceite de sésamo con etanol anhidro, sucralosa, sabor a fresa y β-caroteno.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que experimentaron eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 403
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Un TEAE se definió como un evento adverso (AE) con una fecha de inicio en o después de la primera dosis de GWP42006.
Si un EA tenía una fecha de inicio parcial y no estaba claro a partir de la fecha parcial (o la fecha de finalización) si el EA comenzó antes o después de la primera dosis de GWP42006, entonces el EA se consideró un TEAE.
Se presentará el número de participantes que experimentaron uno o más TEAE graves después de la dosificación del día 1 hasta el seguimiento de seguridad.
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Día 1 a Día 403
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el punto de partida en la Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o terminación anticipada (ET)
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El CCC-2 es una medida completada por el cuidador diseñada para evaluar las habilidades de comunicación de los niños de 4 a 16 años de edad.
Un aumento en la puntuación indica una mejora.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o terminación anticipada (ET)
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Cambio desde el inicio en la Escala de respuesta social-2 (SRS-2)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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El SRS-2 evalúa el deterioro social asociado con el trastorno del espectro autista (TEA).
Las puntuaciones totales entre 58 y 72 indican una deficiencia leve, entre 73 y 97 indican una deficiencia moderada y 98 o más indican una deficiencia grave.
Una disminución en la puntuación total indica una mejora.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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Cambio desde el inicio en las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland, 3.ª edición (Vineland-3)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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Vineland-3 mide las habilidades personales y sociales de las personas desde el nacimiento hasta la edad adulta.
Los rangos de puntuación son los siguientes: 70 a 80, funcionamiento adaptativo limítrofe; 51 a 70, funcionamiento adaptativo levemente deficiente; 35 a 50, conducta adaptativa moderadamente deficiente; 20 a 35, comportamiento adaptativo severamente deficiente; menos de 20, conducta adaptativa marcada o profundamente deficiente.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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Cambio desde el inicio en la batería de cognición Toolbox de los Institutos Nacionales de Salud (NIH)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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La batería de cognición NIH Toolbox tiene instrumentos computarizados que miden varios subdominios de habilidades importantes para la salud cognitiva.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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Cambio desde el inicio en la escala de comportamiento repetitivo - Revisada (RBS-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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El RBS-R se utiliza para medir la amplitud del comportamiento repetitivo en niños, adolescentes y adultos con TEA.
Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 129.
Una disminución en la puntuación total indica una mejora.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de hábitos de sueño de los niños (CSHQ)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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El CSHQ se utiliza para examinar el comportamiento del sueño en niños pequeños.
Las respuestas se dan en una escala de 5 puntos (1 = siempre; 5 = nunca).
Una puntuación más alta refleja más problemas para dormir.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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Cambio desde el punto de referencia en la lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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El ABC evalúa la presencia y la gravedad de varias conductas problemáticas comúnmente observadas en personas diagnosticadas con discapacidades intelectuales y del desarrollo.
Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 174.
Una disminución en la puntuación total indica una mejora.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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Mejora de impresiones clínicas globales (mejora CGI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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El CGI-Mejora evalúa el cambio desde el inicio del tratamiento en la severidad de la psicopatología utilizando una escala de 7 puntos que va desde 1 (muy mejorado) a 7 (mucho peor).
Las puntuaciones más bajas representan una mejora.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (día 365) o ET
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
26 de mayo de 2020
Finalización del estudio (Actual)
26 de mayo de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
21 de febrero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2022
Última verificación
1 de agosto de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GWND18089
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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