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Sicurezza e tollerabilità della cannabidivarina (CBDV) nei bambini e nei giovani adulti con disturbo dello spettro autistico

31 agosto 2022 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Sicurezza e tollerabilità di GWP42006 in bambini e giovani adulti con disturbo dello spettro autistico

Determinare la sicurezza e la tollerabilità di GWP42006 (cannabidivarina, CBDV) in bambini e giovani adulti con disturbo dello spettro autistico (ASD) ed esaminare l'effetto di GWP42006 su comunicazione, interazioni sociali, sonno, comportamento e profili cognitivi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto di 52 settimane per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GWP42006. I partecipanti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità inizieranno GWP42006 con una dose di 2,5 milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno) e titolare a una dose target di 10 mg/kg/giorno o 800 mg/giorno, a seconda di quale sia inferiore, durante le prime 4 settimane di trattamento. In caso di intolleranza durante la titolazione, il partecipante può essere mantenuto a una dose inferiore a 10 mg/kg/giorno. La dose massima che i partecipanti di età pari o superiore a 6 anni possono ricevere sarà di 20 mg/kg/giorno o 1600 mg/giorno, a seconda di quale sia inferiore. Dopo la dose finale del trattamento, i partecipanti ridurranno il GWP42006 del 10% al giorno. Lo sperimentatore ritirerà i partecipanti che non riescono a dimostrare alcun beneficio percepito e può ritirare i partecipanti per i quali la tollerabilità è scarsa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02421
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 mesi a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi del disturbo dello spettro autistico (ASD) come definito dall'Autism Diagnostic Observation Schedule, 2nd Edition e dal Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition
  • Quoziente di intelligenza (QI) di 40-120 (incluso)
  • Il partecipante e il suo caregiver parlano inglese.
  • Secondo l'investigatore, il partecipante presenta sintomi ASD che giustificano una sperimentazione terapeutica con GWP42006.

Criteri chiave di esclusione:

  • Disturbo neurogenetico monogenico noto con alti tassi di epilessia/autismo (ad es. X fragile, complesso sclerosi tuberosa), lesione cerebrale strutturale (precedente ictus o malformazioni cerebrali emisferiche) o storia di qualsiasi altra encefalopatia epilettica, inclusi spasmi infantili, prima della diagnosi dell'ASD
  • Più di 2 crisi epilettiche al mese nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Avvio di un programma di terapia comportamentale, nuovi farmaci psicotropi o dieta terapeutica entro i 2 mesi precedenti lo screening o pianificazione di modifica o avvio di uno qualsiasi dei precedenti durante lo studio
  • Presenza di un problema medico significativo non trattato (apnea ostruttiva del sonno, sindrome delle gambe senza riposo, malattia da reflusso gastroesofageo, ecc.) che può avere un impatto significativo sulle misure di studio del sonno
  • Problemi di gestione del comportamento (ad esempio, autolesionismo, aggressione) abbastanza gravi da creare problemi di sicurezza (per il partecipante e/o il personale)
  • Anomalia clinicamente significativa dell'elettrocardiogramma o caduta posturale della pressione arteriosa sistolica allo screening
  • Qualsiasi ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o ad uno qualsiasi degli eccipienti di GWP42006, come l'olio di sesamo
  • Storia nota di disturbo psichiatrico (definito come schizofrenia, disturbo bipolare o altra malattia psichiatrica con una storia nota di allucinazioni o deliri)
  • Storia di eventuali errori congeniti del metabolismo
  • Funzionalità epatica significativamente compromessa allo screening
  • Ha ricevuto un prodotto sperimentale nei 3 mesi precedenti lo screening
  • Il partecipante ha assunto felbamato per meno di 1 anno prima dello screening
  • Storia di disturbi da uso di sostanze o test dipstick per droghe d'abuso positivo allo screening (a meno che il risultato positivo non sia dovuto a un farmaco concomitante noto)
  • Attualmente utilizza o ha utilizzato cannabis ricreativa o medicinale o farmaci a base di cannabinoidi nei 3 mesi precedenti lo screening e non è disposto ad astenersi per la durata del processo
  • Qualsiasi storia di comportamento suicidario o ideazione suicidaria nel mese precedente o durante lo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GWP42006
Soluzione orale assunta due volte al giorno con il cibo per 52 settimane.
Droga: GWP42006
Soluzione orale contenente cannabidivarina 50 milligrammi per millilitro (mg/mL) in olio di sesamo con etanolo anidro, sucralosio, aroma di fragola e β-carotene.
Altri nomi:
  • Cannabidivarina
  • CBDV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 403
Un TEAE è stato definito come un evento avverso (AE) con una data di insorgenza pari o successiva alla prima dose di GWP42006. Se un evento avverso aveva una data di insorgenza parziale e non era chiaro dalla data parziale (o dalla data di arresto) se l'evento avverso fosse iniziato prima o dopo la prima dose di GWP42006, allora l'evento avverso era considerato un TEAE. Verrà presentato il numero di partecipanti che hanno manifestato uno o più TEAE gravi dopo la somministrazione dal giorno 1 fino al follow-up sulla sicurezza.
Dal giorno 1 al giorno 403

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento rispetto alla linea di base nella Checklist-2 per la comunicazione con i bambini (CCC-2)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o interruzione anticipata (ET)
Il CCC-2 è una misura completata dal caregiver progettata per valutare le capacità comunicative dei bambini dai 4 ai 16 anni di età. Un aumento del punteggio indica un miglioramento.
Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o interruzione anticipata (ET)
Variazione rispetto al basale nella scala di reattività sociale-2 (SRS-2)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
L'SRS-2 valuta la menomazione sociale associata al disturbo dello spettro autistico (ASD). I punteggi totali tra 58 e 72 indicano una carenza lieve, tra 73 e 97 indicano una carenza moderata e 98 o superiore indicano una grave carenza. Una diminuzione del punteggio totale indica un miglioramento.
Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
Modifica dalla linea di base nelle scale di comportamento adattivo di Vineland, 3a edizione (Vineland-3)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
Il Vineland-3 misura le abilità personali e sociali degli individui dalla nascita fino all'età adulta. Gli intervalli di punteggio sono i seguenti: da 70 a 80, funzionamento adattivo borderline; da 51 a 70, funzionamento adattivo lievemente carente; da 35 a 50, comportamento adattivo moderatamente carente; da 20 a 35, comportamento adattivo gravemente carente; meno di 20, comportamento adattivo marcatamente o profondamente carente.
Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
Cambiamento rispetto al basale nella batteria cognitiva del toolbox del National Institutes of Health (NIH).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
La NIH Toolbox Cognition Battery dispone di strumenti computerizzati che misurano diversi sottodomini di abilità importanti per la salute cognitiva.
Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
Variazione rispetto al basale nella scala comportamentale ripetitiva - Rivista (RBS-R)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
L'RBS-R viene utilizzato per misurare l'ampiezza del comportamento ripetitivo in bambini, adolescenti e adulti con ASD. I punteggi totali vanno da 0 a 129. Una diminuzione del punteggio totale indica un miglioramento.
Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
Il CSHQ viene utilizzato per esaminare il comportamento del sonno nei bambini piccoli. Le risposte sono fornite su una scala a 5 punti (1 = sempre; 5 = mai). Un punteggio più alto riflette più problemi di sonno.
Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
Modifica rispetto al basale nella lista di controllo del comportamento aberrante (ABC)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
L'ABC valuta la presenza e la gravità di vari comportamenti problematici comunemente osservati in individui con diagnosi di disabilità intellettive e dello sviluppo. I punteggi totali vanno da 0 a 174. Una diminuzione del punteggio totale indica un miglioramento.
Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
Miglioramento delle impressioni globali cliniche (miglioramento CGI)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET
Il CGI-Improvement valuta il cambiamento dall'inizio del trattamento nella gravità della psicopatologia utilizzando una scala a 7 punti che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio). I punteggi più bassi rappresentano un miglioramento.
Dal basale alla fine del trattamento (giorno 365) o ET

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

26 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

26 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWND18089

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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