자폐 스펙트럼 장애가 있는 아동 및 청소년의 칸나비디바린(CBDV)의 안전성 및 내약성
2022년 8월 31일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals
자폐 스펙트럼 장애를 가진 아동 및 청소년에서 GWP42006의 안전성 및 내약성
자폐 스펙트럼 장애(ASD)가 있는 아동 및 청소년에서 GWP42006(칸나비디바린, CBDV)의 안전성 및 내약성을 결정하고 GWP42006이 의사소통, 사회적 상호 작용, 수면, 행동 및 인지 프로파일에 미치는 영향을 조사합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 GWP42006의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 52주 오픈 라벨 시험입니다.
모든 적격성 기준을 충족하는 참가자는 GWP42006을 2.5mg/kg/day(mg/kg/day)의 용량으로 시작하고 10mg/kg/day 또는 800mg/day 중 더 작은 용량으로 적정합니다. 치료 첫 4주.
적정 중에 과민증이 있는 경우 참가자는 10mg/kg/일 미만의 용량을 유지할 수 있습니다.
6세 이상의 참가자가 받을 수 있는 최대 용량은 20mg/kg/일 또는 1600mg/일 중 작은 쪽입니다.
최종 치료 용량 후 참가자는 GWP42006을 하루에 10%씩 감량합니다.
조사자는 인지된 이점을 입증하지 못하는 참가자를 철회하고 내약성이 낮은 참가자를 철회할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- Autism Diagnostic Observation Schedule, 2nd Edition 및 The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition에서 정의한 자폐 스펙트럼 장애(ASD)의 진단
- 지능 지수(IQ) 40-120(포함)
- 참가자와 보호자는 영어를 구사합니다.
- 연구자의 의견에 따르면 참가자는 GWP42006을 사용한 치료 시험을 보증하는 ASD 증상을 나타냅니다.
주요 제외 기준:
- 높은 비율의 간질/자폐증(예: 허약 X, 결절성 경화증 복합), 구조적 뇌 병변(이전 뇌졸중 또는 반구형 뇌 기형) 또는 진단 이전에 영아 연축을 포함한 다른 간질성 뇌병증의 병력이 있는 알려진 단일 유전자 신경 유전 장애 ASD의
- 스크리닝 전 6개월 이내에 한 달에 2회 이상의 간질 발작
- 스크리닝 전 2개월 이내에 행동 치료 프로그램, 새로운 향정신성 약물 또는 치료 식이 요법을 시작했거나 시험 기간 동안 위의 항목을 변경하거나 시작할 계획
- 수면 연구 측정에 중대한 영향을 미칠 수 있는 중대한 치료되지 않은 의학적 문제(폐쇄성 수면 무호흡증, 하지 불안 증후군, 위식도 역류 질환 등)의 존재
- (참가자 및/또는 직원에게) 안전 문제가 될 정도로 심각한 행동 관리 문제(예: 자해, 공격성)
- 임상적으로 유의한 심전도 이상 또는 스크리닝 시 수축기 혈압의 자세 강하
- 카나비노이드 또는 참기름과 같은 GWP42006의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증
- 정신 장애의 알려진 병력(정신분열증, 양극성 장애 또는 환각 또는 망상의 알려진 병력이 있는 기타 정신 질환으로 정의됨)
- 모든 선천적 대사 이상 병력
- 스크리닝 시 현저하게 손상된 간 기능
- 스크리닝 전 3개월 이내에 임상시험용 제품을 수령한 자
- 참가자는 스크리닝 전 1년 미만 동안 펠바메이트를 복용했습니다.
- 물질 사용 장애의 병력 또는 스크리닝 시 양성 약물 남용 딥스틱 테스트(양성 결과가 알려진 병용 약물로 인한 것이 아닌 경우)
- 스크리닝 전 3개월 이내에 레크리에이션 또는 약용 대마초 또는 칸나비노이드 기반 약물을 현재 사용 중이거나 사용했으며 시험 기간 동안 기권할 의사가 없음
- 스크리닝 전 또는 스크리닝 시 한 달 이내에 자살 행동 또는 자살 생각의 모든 이력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GWP42006
52주 동안 음식과 함께 하루에 두 번 경구 용액을 복용합니다.
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참기름에 무수 에탄올, 수크랄로스, 딸기 향료 및 β-카로틴이 포함된 칸나비디바린 50밀리그램(mg/mL)을 함유한 경구 용액.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중증 치료 응급 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 1일차 ~ 403일차
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TEAE는 GWP42006의 첫 번째 투여 또는 그 이후에 발병 날짜가 있는 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
AE가 부분적인 개시 날짜를 가지고 있고 AE가 GWP42006의 첫 번째 용량 이전 또는 이후에 시작했는지 여부가 부분 날짜(또는 중단 날짜)로부터 명확하지 않은 경우, AE는 TEAE로 간주되었습니다.
1일째 투약 후 안전성 추적 조사까지 하나 이상의 중증 TEAE를 경험한 참가자의 수가 표시됩니다.
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1일차 ~ 403일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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어린이 의사소통 체크리스트-2(CCC-2)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 치료 종료(365일) 또는 조기 종료(ET)까지
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CCC-2는 4~16세 아동의 의사소통 기술을 평가하기 위해 고안된 간병인 완료 측정입니다.
점수의 증가는 향상을 나타냅니다.
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기준선에서 치료 종료(365일) 또는 조기 종료(ET)까지
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사회적 반응성 척도-2(SRS-2)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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SRS-2는 자폐 스펙트럼 장애(ASD)와 관련된 사회적 장애를 평가합니다.
총점 58~72점은 경미한 결핍, 73~97점은 중등도 결핍, 98점 이상은 중증 결핍을 나타냅니다.
총점의 감소는 향상을 나타냅니다.
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기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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Vineland 적응 행동 척도, 3판(Vineland-3)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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Vineland-3는 태어날 때부터 성인이 될 때까지 개인의 개인적 및 사회적 기술을 측정합니다.
점수 범위는 다음과 같습니다: 70~80, 경계선 적응 기능; 51~70, 약간의 적응 기능 결핍; 35~50, 적당히 부족한 적응 행동; 20~35, 심각한 적응 행동 결함; 20 미만, 눈에 띄게 또는 심각하게 적응 행동이 부족합니다.
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기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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NIH(National Institutes of Health) 도구 상자 인지 배터리의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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NIH Toolbox Cognition Battery에는 인지 건강에 중요한 몇 가지 능력 하위 영역을 측정하는 전산화된 기기가 있습니다.
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기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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반복 행동 척도의 기준선에서 변경 - 개정됨(RBS-R)
기간: 기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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RBS-R은 ASD가 있는 아동, 청소년 및 성인의 반복적인 행동의 폭을 측정하는 데 사용됩니다.
총 점수 범위는 0에서 129까지입니다.
총점의 감소는 향상을 나타냅니다.
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기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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어린이 수면 습관 설문지(CSHQ)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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CSHQ는 어린 아이들의 수면 행동을 검사하는 데 사용됩니다.
응답은 5점 척도로 제공됩니다(1 = 항상, 5 = 전혀 안 함).
더 높은 점수는 더 많은 수면 문제를 반영합니다.
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기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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ABC는 지적 및 발달 장애로 진단받은 개인에게서 일반적으로 관찰되는 다양한 문제 행동의 존재와 심각도를 평가합니다.
총 점수 범위는 0에서 174까지입니다.
총점의 감소는 향상을 나타냅니다.
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기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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임상적 글로벌 인상-개선(CGI-개선)
기간: 기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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CGI-개선은 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지 범위의 7점 척도를 사용하여 정신병리의 중증도에서 치료 시작으로부터의 변화를 평가합니다.
낮은 점수는 개선을 나타냅니다.
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기준선에서 치료 종료(365일) 또는 ET
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 7일
기본 완료 (실제)
2020년 5월 26일
연구 완료 (실제)
2020년 5월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 20일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GWND18089
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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