Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af Cannabidivarin (CBDV) hos børn og unge voksne med autismespektrumforstyrrelse

31. august 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Sikkerhed og tolerabilitet af GWP42006 hos børn og unge voksne med autismespektrumforstyrrelse

At bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GWP42006 (cannabidivarin, CBDV) hos børn og unge voksne med autismespektrumforstyrrelse (ASD) og at undersøge effekten af ​​GWP42006 på kommunikation, sociale interaktioner, søvn, adfærd og kognitionsprofiler.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 52-ugers åbent forsøg for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GWP42006. Deltagere, der opfylder alle berettigelseskriterier, vil starte GWP42006 med en dosis på 2,5 milligram pr. kilogram pr. dag (mg/kg/dag) og titrere til en måldosis på 10 mg/kg/dag eller 800 mg/dag, alt efter hvad der er mindst, under de første 4 ugers behandling. Hvis der er intolerance under titreringen, kan deltageren holdes på en dosis under 10 mg/kg/dag. Den maksimale dosis, deltagere på 6 år eller ældre kan modtage, vil være 20 mg/kg/dag eller 1600 mg/dag, alt efter hvad der er mindst. Efter den endelige behandlingsdosis vil deltagerne nedtrappe GWP42006 10 % pr. dag. Investigatoren vil trække deltagere tilbage, som ikke kan demonstrere nogen opfattet fordel, og kan trække deltagere tilbage, for hvem tolerabiliteten er dårlig.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 16 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnose af autismespektrumforstyrrelser (ASD) som defineret af Autism Diagnostic Observation Schedule, 2. udgave og The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave
  • Intelligenskvotient (IQ) på 40-120 (inklusive)
  • Deltageren og deres pårørende taler engelsk.
  • Efter investigatorens mening viser deltageren ASD-symptomer, der berettiger et terapeutisk forsøg med GWP42006.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Kendt enkeltgen neurogenetisk lidelse med høje forekomster af epilepsi/autisme (f.eks. skrøbelig X, tuberøs sklerosekompleks), strukturel hjernelæsion (tidligere slagtilfælde eller hemisfæriske hjernemisdannelser) eller historie med enhver anden epileptisk encefalopati, herunder infantil spasmer, før diagnosen af ASD
  • Mere end 2 epileptiske anfald om måneden inden for de 6 måneder før screening
  • Påbegyndelse af et adfærdsterapiprogram, ny psykotrop medicin eller terapeutisk diæt inden for de 2 måneder forud for screening, eller planlægger at ændre eller starte noget af ovenstående under forsøget
  • Tilstedeværelse af et betydeligt ubehandlet medicinsk problem (obstruktiv søvnapnø, restless legs-syndrom, gastroøsofageal reflukssygdom osv.), som kan have betydelig indflydelse på søvnundersøgelsesforanstaltninger
  • Adfærdsstyringsproblemer (f.eks. selvskade, aggression) alvorlige nok til at være af sikkerhedsmæssige bekymringer (for deltager og/eller personale)
  • Klinisk signifikant abnormitet i elektrokardiogram eller posturalt fald i systolisk blodtryk ved screening
  • Enhver kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller nogen af ​​hjælpestofferne i GWP42006, såsom sesamolie
  • Kendt historie med psykiatrisk lidelse (defineret som skizofreni, bipolar lidelse eller anden psykiatrisk sygdom med en kendt historie med hallucinationer eller vrangforestillinger)
  • Historie om eventuelle medfødte metabolismefejl
  • Signifikant nedsat leverfunktion ved screening
  • Modtog et forsøgsprodukt inden for 3 måneder før screening
  • Deltageren har taget felbamat i mindre end 1 år før screening
  • Anamnese med stofbrugsforstyrrelser eller positiv stofmisbrugsdipstick-test ved screening (medmindre det positive resultat skyldes en kendt samtidig medicinering)
  • Bruger i øjeblikket eller har brugt fritids- eller medicinsk cannabis eller cannabinoid-baseret medicin inden for de 3 måneder før screening og er uvillig til at undlade at stemme under forsøgets varighed
  • Enhver historie med selvmordsadfærd eller selvmordstanker inden for måneden før eller ved screeningen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GWP42006
Oral opløsning taget to gange dagligt sammen med mad i 52 uger.
Medicin: GWP42006
Oral opløsning indeholdende cannabidivarin 50 milligram pr. milliliter (mg/ml) i sesamolie med vandfri ethanol, sucralose, jordbæraroma og β-caroten.
Andre navne:
  • Cannabidivarin
  • CBDV

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede alvorlige behandlings-emergent adverse hændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 403
En TEAE blev defineret som en bivirkning (AE) med en startdato på eller efter den første dosis af GWP42006. Hvis en AE havde en delvis debutdato, og det var uklart fra den delvise dato (eller stopdatoen), om AE startede før eller efter den første dosis af GWP42006, så blev AE betragtet som en TEAE. Antallet af deltagere, der oplevede en eller flere alvorlige TEAE'er efter dosering på dag 1 til og med sikkerhedsopfølgningen, vil blive præsenteret.
Dag 1 til dag 403

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i børns kommunikationstjekliste-2 (CCC-2)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller tidlig ophør (ET)
CCC-2 er et mål, der er gennemført af en omsorgsperson, designet til at vurdere kommunikationsevnerne hos børn i alderen 4 til 16 år. En stigning i score indikerer en forbedring.
Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller tidlig ophør (ET)
Ændring fra baseline i Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
SRS-2 vurderer social svækkelse forbundet med autismespektrumforstyrrelse (ASD). Totalscore mellem 58 og 72 indikerer en mild mangel, mellem 73 og 97 indikerer en moderat mangel, og 98 eller derover indikerer en alvorlig mangel. Et fald i den samlede score indikerer en forbedring.
Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
Ændring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales, 3. udgave (Vineland-3)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
Vineland-3 måler individers personlige og sociale færdigheder fra fødslen til voksenlivet. Scoreintervaller er som følger: 70 til 80, grænseoverskridende adaptiv funktion; 51 til 70, let mangelfuld adaptiv funktion; 35 til 50, moderat mangelfuld adaptiv adfærd; 20 til 35, alvorligt mangelfuld adaptiv adfærd; mindre end 20, markant eller dybt mangelfuld adaptiv adfærd.
Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
Ændring fra baseline i National Institutes of Health (NIH) Toolbox Cognition Battery
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
NIH Toolbox Cognition Battery har computeriserede instrumenter, der måler flere evner underdomæner, der er vigtige for kognitiv sundhed.
Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
Ændring fra baseline i repetitiv adfærdsskala - revideret (RBS-R)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
RBS-R bruges til at måle bredden af ​​gentagen adfærd hos børn, unge og voksne med ASD. Samlet score varierer fra 0 til 129. Et fald i den samlede score indikerer en forbedring.
Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
Ændring fra baseline i børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
CSHQ bruges til at undersøge søvnadfærd hos små børn. Besvarelser gives på en 5-trins skala (1 = altid; 5 = aldrig). En højere score afspejler flere søvnproblemer.
Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
Ændring fra baseline i afvigende adfærdstjekliste (ABC)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
ABC vurderer tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​forskellige problemadfærd, der almindeligvis observeres hos personer, der er diagnosticeret med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap. Samlet score spænder fra 0 til 174. Et fald i den samlede score indikerer en forbedring.
Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-Improvement)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET
CGI-forbedringen vurderer ændringen fra påbegyndelse af behandling i sværhedsgraden af ​​psykopatologi ved hjælp af en 7-punkts skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre). Lavere score repræsenterer en forbedring.
Baseline til afslutning af behandling (dag 365) eller ET

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

26. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

21. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GWND18089

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med GWP42006

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner