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Sicherheit und Verträglichkeit von Cannabidivarin (CBDV) bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Autismus-Spektrum-Störung

31. August 2022 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Sicherheit und Verträglichkeit von GWP42006 bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Autismus-Spektrum-Störung

Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von GWP42006 (Cannabidivarin, CBDV) bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD) und Untersuchung der Wirkung von GWP42006 auf Kommunikation, soziale Interaktionen, Schlaf, Verhalten und Kognitionsprofile.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 52-wöchige Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GWP42006. Teilnehmer, die alle Eignungskriterien erfüllen, beginnen GWP42006 mit einer Dosis von 2,5 Milligramm pro Kilogramm pro Tag (mg/kg/Tag) und titrieren währenddessen auf eine Zieldosis von 10 mg/kg/Tag oder 800 mg/Tag, je nachdem, welcher Wert niedriger ist die ersten 4 Wochen der Behandlung. Wenn während der Titration eine Unverträglichkeit auftritt, kann der Teilnehmer auf einer Dosis von weniger als 10 mg/kg/Tag gehalten werden. Die Höchstdosis, die Teilnehmer ab 6 Jahren erhalten können, beträgt 20 mg/kg/Tag oder 1600 mg/Tag, je nachdem, welcher Wert niedriger ist. Nach der letzten Behandlungsdosis reduzieren die Teilnehmer GWP42006 um 10 % pro Tag. Der Prüfarzt wird Teilnehmer zurückziehen, die keinen wahrgenommenen Nutzen nachweisen, und kann Teilnehmer zurückziehen, für die die Verträglichkeit schlecht ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02421
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 16 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Autismus-Spektrum-Störungen (ASD) gemäß Definition im Autism Diagnostic Observation Schedule, 2. Auflage und The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. Edition
  • Intelligenzquotient (IQ) von 40-120 (einschließlich)
  • Der Teilnehmer und seine Betreuer sprechen Englisch.
  • Nach Ansicht des Prüfarztes weist der Teilnehmer ASS-Symptome auf, die einen Therapieversuch mit GWP42006 rechtfertigen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Bekannte neurogenetische Einzelgenstörung mit hohen Raten von Epilepsie/Autismus (z. B. fragiles X, Tuberöse Sklerose-Komplex), strukturelle Hirnläsion (vorheriger Schlaganfall oder hemisphärische Fehlbildungen des Gehirns) oder Vorgeschichte einer anderen epileptischen Enzephalopathie, einschließlich infantiler Spasmen, vor der Diagnose von ASD
  • Mehr als 2 epileptische Anfälle pro Monat innerhalb der 6 Monate vor dem Screening
  • Beginn eines Verhaltenstherapieprogramms, neuer psychotroper Medikamente oder einer therapeutischen Diät innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening oder Plan, eine der oben genannten Maßnahmen während der Studie zu ändern oder zu beginnen
  • Vorhandensein eines signifikanten unbehandelten medizinischen Problems (obstruktive Schlafapnoe, Restless-Legs-Syndrom, gastroösophageale Refluxkrankheit usw.), das erhebliche Auswirkungen auf die Maßnahmen der Schlafstudie haben kann
  • Verhaltensmanagementprobleme (z. B. Selbstverletzung, Aggression), die schwerwiegend genug sind, um Sicherheitsbedenken (für Teilnehmer und/oder Mitarbeiter) darzustellen
  • Klinisch signifikante Anomalie im Elektrokardiogramm oder posturaler Abfall des systolischen Blutdrucks beim Screening
  • Jede bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber Cannabinoiden oder einem der Hilfsstoffe von GWP42006, wie z. B. Sesamöl
  • Bekannte Vorgeschichte einer psychiatrischen Störung (definiert als Schizophrenie, bipolare Störung oder andere psychiatrische Erkrankung mit einer bekannten Vorgeschichte von Halluzinationen oder Wahnvorstellungen)
  • Anamnese angeborener Stoffwechselstörungen
  • Deutlich eingeschränkte Leberfunktion beim Screening
  • Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb der 3 Monate vor dem Screening
  • Der Teilnehmer hat vor dem Screening weniger als 1 Jahr Felbamat eingenommen
  • Substanzgebrauchsstörungen in der Vorgeschichte oder positiver Teststreifentest auf Drogenmissbrauch beim Screening (es sei denn, das positive Ergebnis ist auf eine bekannte Begleitmedikation zurückzuführen)
  • Konsumiert oder hat innerhalb der 3 Monate vor dem Screening Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder Medikamente auf Cannabinoidbasis konsumiert und ist nicht bereit, für die Dauer der Studie darauf zu verzichten
  • Jede Vorgeschichte von suizidalem Verhalten oder Suizidgedanken innerhalb des Monats vor oder beim Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GWP42006
Lösung zum Einnehmen zweimal täglich mit Nahrung für 52 Wochen.
Arzneimittel: GWP42006
Lösung zum Einnehmen mit Cannabidivarin 50 Milligramm pro Milliliter (mg/ml) in Sesamöl mit wasserfreiem Ethanol, Sucralose, Erdbeeraroma und β-Carotin.
Andere Namen:
  • Cannabidivarin
  • CBDV

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 403
Ein TEAE wurde als ein unerwünschtes Ereignis (AE) mit einem Beginndatum am oder nach der ersten Dosis von GWP42006 definiert. Wenn ein UE ein partielles Beginndatum hatte und aus dem partiellen Datum (oder dem Stoppdatum) unklar war, ob das UE vor oder nach der ersten Dosis von GWP42006 begann, wurde das UE als TEAE betrachtet. Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein oder mehrere schwere TEAEs nach der Verabreichung an Tag 1 bis zur Sicherheitsnachsorge auftraten, wird angezeigt.
Tag 1 bis Tag 403

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Checkliste zur Kommunikation von Kindern-2 (CCC-2)
Zeitfenster: Baseline bis Behandlungsende (Tag 365) oder vorzeitiger Abbruch (ET)
Der CCC-2 ist eine von einer Betreuungsperson durchgeführte Messung zur Beurteilung der Kommunikationsfähigkeit von Kindern im Alter von 4 bis 16 Jahren. Eine Erhöhung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Baseline bis Behandlungsende (Tag 365) oder vorzeitiger Abbruch (ET)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Skala 2 der sozialen Reaktionsfähigkeit (SRS-2)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Der SRS-2 bewertet soziale Beeinträchtigungen im Zusammenhang mit Autismus-Spektrum-Störungen (ASS). Gesamtwerte zwischen 58 und 72 weisen auf einen leichten Mangel hin, zwischen 73 und 97 auf einen mäßigen Mangel und 98 oder mehr auf einen schweren Mangel. Eine Abnahme der Gesamtpunktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Änderung von der Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, 3rd Edition (Vineland-3)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Der Vineland-3 misst die persönlichen und sozialen Fähigkeiten von Individuen von der Geburt bis zum Erwachsenenalter. Die Bewertungsbereiche sind wie folgt: 70 bis 80, grenzwertig adaptives Funktionieren; 51 bis 70, leicht mangelhaftes adaptives Funktionieren; 35 bis 50, mäßig mangelhaftes Anpassungsverhalten; 20 bis 35, stark mangelhaftes Anpassungsverhalten; weniger als 20, deutlich oder zutiefst mangelhaftes Anpassungsverhalten.
Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Toolbox Cognition Battery der National Institutes of Health (NIH).
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Die NIH Toolbox Cognition Battery verfügt über computergestützte Instrumente, die mehrere Fähigkeitsunterbereiche messen, die für die kognitive Gesundheit wichtig sind.
Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Repetitive Behavioral Scale – Überarbeitet (RBS-R)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Der RBS-R wird verwendet, um die Breite des repetitiven Verhaltens bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit ASD zu messen. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 129. Eine Abnahme der Gesamtpunktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zu den Schlafgewohnheiten von Kindern (CSHQ)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Das CSHQ wird verwendet, um das Schlafverhalten von Kleinkindern zu untersuchen. Die Antworten werden auf einer 5-Punkte-Skala gegeben (1 = immer; 5 = nie). Eine höhere Punktzahl spiegelt mehr Schlafprobleme wider.
Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Änderung der Baseline in der Checkliste für abweichendes Verhalten (ABC)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Das ABC bewertet das Vorhandensein und die Schwere verschiedener problematischer Verhaltensweisen, die häufig bei Personen beobachtet werden, bei denen geistige und Entwicklungsstörungen diagnostiziert wurden. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 174. Eine Abnahme der Gesamtpunktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Clinical Global Impressions-Verbesserung (CGI-Verbesserung)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET
Das CGI-Improvement bewertet die Veränderung des Schweregrades der Psychopathologie seit Behandlungsbeginn anhand einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter). Niedrigere Werte stellen eine Verbesserung dar.
Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 365) oder ET

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GWND18089

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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