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Segurança e tolerabilidade da Canabidivarina (CBDV) em crianças e adultos jovens com transtorno do espectro autista

31 de agosto de 2022 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Segurança e tolerabilidade do GWP42006 em crianças e adultos jovens com transtorno do espectro do autismo

Determinar a segurança e tolerabilidade do GWP42006 (canabidivarina, CBDV) em crianças e adultos jovens com transtorno do espectro do autismo (ASD) e examinar o efeito do GWP42006 na comunicação, interações sociais, sono, comportamento e perfis de cognição.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio aberto de 52 semanas para avaliar a segurança e a tolerabilidade do GWP42006. Os participantes que satisfizerem todos os critérios de elegibilidade iniciarão o GWP42006 com uma dose de 2,5 miligramas por quilograma por dia (mg/kg/dia) e titularão para uma dose alvo de 10 mg/kg/dia ou 800 mg/dia, o que for menor, durante nas primeiras 4 semanas de tratamento. Se houver intolerância durante a titulação, o participante pode ser mantido com uma dose abaixo de 10 mg/kg/dia. A dose máxima que os participantes com 6 anos ou mais podem receber será de 20 mg/kg/dia ou 1600 mg/dia, o que for menor. Após a dose final do tratamento, os participantes reduzirão GWP42006 10% ao dia. O investigador retirará os participantes que não demonstrarem qualquer benefício percebido e poderá retirar os participantes para os quais a tolerabilidade é ruim.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 16 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico de Transtorno do Espectro do Autismo (TEA), conforme definido pelo Autism Diagnostic Observation Schedule, 2ª Edição e pelo Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, 5ª Edição
  • Quociente de inteligência (QI) de 40-120 (inclusive)
  • O participante e seu cuidador falam inglês.
  • Na opinião do investigador, o participante apresenta sintomas de TEA que justificam um ensaio terapêutico com GWP42006.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Distúrbio neurogenético de gene único conhecido com altas taxas de epilepsia/autismo (por exemplo, X frágil, complexo de esclerose tuberosa), lesão cerebral estrutural (AVC anterior ou malformações cerebrais hemisféricas) ou história de qualquer outra encefalopatia epiléptica, incluindo espasmos infantis, antes do diagnóstico de TEA
  • Mais de 2 crises epilépticas por mês nos 6 meses anteriores à triagem
  • Iniciação de um programa de terapia comportamental, nova medicação psicotrópica ou dieta terapêutica nos 2 meses anteriores à triagem, ou planeja mudar ou iniciar qualquer um dos itens acima durante o estudo
  • Presença de um problema médico significativo não tratado (apneia obstrutiva do sono, síndrome das pernas inquietas, doença do refluxo gastroesofágico, etc.) que pode ter um impacto significativo nas medidas do estudo do sono
  • Problemas de gerenciamento comportamental (por exemplo, automutilação, agressão) graves o suficiente para causar preocupações de segurança (para o participante e/ou equipe)
  • Anormalidade eletrocardiográfica clinicamente significativa ou queda postural na pressão arterial sistólica na triagem
  • Qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita a canabinóides ou qualquer um dos excipientes do GWP42006, como óleo de gergelim
  • Histórico conhecido de transtorno psiquiátrico (definido como esquizofrenia, transtorno bipolar ou outra doença psiquiátrica com histórico conhecido de alucinações ou delírios)
  • História de quaisquer erros inatos do metabolismo
  • Função hepática significativamente prejudicada na triagem
  • Recebeu um produto experimental nos 3 meses anteriores à triagem
  • O participante tomou felbamato por menos de 1 ano antes da triagem
  • Histórico de transtornos por uso de substâncias ou teste de fita reagente de abuso positivo na triagem (a menos que o resultado positivo seja devido a uma medicação concomitante conhecida)
  • Atualmente está usando ou usou cannabis recreativa ou medicinal ou medicamentos à base de canabinóides nos 3 meses anteriores à triagem e não está disposto a se abster durante o estudo
  • Qualquer histórico de comportamento suicida ou qualquer ideação suicida no mês anterior ou na triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GWP42006
Solução oral tomada duas vezes ao dia com alimentos por 52 semanas.
Medicamento: GWP42006
Solução oral contendo canabivarina 50 miligramas por mililitro (mg/mL) em óleo de gergelim com etanol anidro, sucralose, aromatizante de morango e β-caroteno.
Outros nomes:
  • Canabidivarina
  • CBDV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que experimentaram eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 ao Dia 403
Um TEAE foi definido como um evento adverso (EA) com data de início igual ou posterior à primeira dose de GWP42006. Se um EA teve uma data de início parcial e não ficou claro a partir da data parcial (ou da data de término) se o EA começou antes ou após a primeira dose de GWP42006, então o EA foi considerado um TEAE. Será apresentado o número de participantes que experimentaram um ou mais TEAEs graves após a administração no Dia 1 até o Acompanhamento de Segurança.
Dia 1 ao Dia 403

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na lista de verificação de comunicação infantil-2 (CCC-2)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou término antecipado (ET)
O CCC-2 é uma medida preenchida pelo cuidador projetada para avaliar as habilidades de comunicação de crianças de 4 a 16 anos de idade. Um aumento na pontuação indica uma melhoria.
Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou término antecipado (ET)
Mudança da linha de base na escala de responsividade social-2 (SRS-2)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
O SRS-2 avalia o comprometimento social associado ao Transtorno do Espectro do Autismo (TEA). Pontuações totais entre 58 e 72 indicam deficiência leve, entre 73 e 97 indicam deficiência moderada e 98 ou mais indicam deficiência grave. Uma diminuição na pontuação total indica uma melhoria.
Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
Mudança da linha de base nas escalas de comportamento adaptativo Vineland, 3ª edição (Vineland-3)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
O Vineland-3 mede as habilidades pessoais e sociais dos indivíduos desde o nascimento até a idade adulta. Os intervalos de pontuação são os seguintes: 70 a 80, funcionamento adaptativo limítrofe; 51 a 70, funcionamento adaptativo levemente deficiente; 35 a 50, comportamento adaptativo moderadamente deficiente; 20 a 35, comportamento adaptativo severamente deficiente; menos de 20, comportamento adaptativo marcadamente ou profundamente deficiente.
Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
Alteração da linha de base na bateria de cognição da caixa de ferramentas dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
A bateria de cognição do NIH Toolbox possui instrumentos computadorizados que medem vários subdomínios de habilidades importantes para a saúde cognitiva.
Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
Mudança da Linha de Base na Escala Comportamental Repetitiva - Revisada (RBS-R)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
O RBS-R é usado para medir a amplitude do comportamento repetitivo em crianças, adolescentes e adultos com TEA. As pontuações totais variam de 0 a 129. Uma diminuição na pontuação total indica uma melhoria.
Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
Mudança da linha de base no Questionário de Hábitos de Sono Infantil (CSHQ)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
O CSHQ é usado para examinar o comportamento do sono em crianças pequenas. As respostas são dadas em uma escala de 5 pontos (1 = sempre; 5 = nunca). Uma pontuação mais alta reflete mais problemas de sono.
Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
Alteração da linha de base na lista de verificação de comportamento aberrante (ABC)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
O ABC avalia a presença e a gravidade de vários comportamentos problemáticos comumente observados em indivíduos diagnosticados com deficiência intelectual e de desenvolvimento. As pontuações totais variam de 0 a 174. Uma diminuição na pontuação total indica uma melhoria.
Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
Impressões clínicas globais-melhoria (CGI-melhoria)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET
O CGI-Improvement avalia a mudança desde o início do tratamento na gravidade da psicopatologia usando uma escala de 7 pontos que varia de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior). Pontuações mais baixas representam uma melhoria.
Linha de base até o final do tratamento (dia 365) ou ET

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

26 de maio de 2020

Conclusão do estudo (Real)

26 de maio de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de fevereiro de 2019

Primeira postagem (Real)

21 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de agosto de 2022

Última verificação

1 de agosto de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GWND18089

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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