小児科参加者における再発寛解型多発性硬化症の治療におけるフマル酸ジメチル（テクフィデラ）およびペグインターフェロン ベータ-1a（プレグリディ）の有効性と安全性を評価する研究
2023年5月23日 更新者：Biogen
再発寛解型多発性硬化症の治療における BG00012 および BIIB017 の有効性と安全性を評価するための、10 歳から 17 歳までの小児被験者を対象とした無作為化、二重盲検、二重ダミー、プラセボ対照、3 アーム、並行群間試験
この研究の主な目的は、RRMS の小児参加者を対象に、フマル酸ジメチル (Tecfidera) とペグインターフェロン β-1a (Plegridy) の有効性をプラセボと比較して評価することです。
この研究のその他の目的は、フマル酸ジメチルとペグインターフェロン β-1a の安全性と忍容性を評価すること、およびフマル酸ジメチルとペグインターフェロン β-1a の効果をプラセボと比較して評価することです。
調査の概要
詳細な説明
参加者は、1:2:2 の比率で無作為化され、二重盲検試験治療 (フマル酸ジメチル、ペグインターフェロン ベータ-1a、およびプラセボ) を受けます。
確認された再発または身体障害の進行または MRI での高い病変負荷を経験している参加者は、盲検試験治療を中止し、代替療法または非盲検 BG00012 に切り替えるオプションがあります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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North Carolina
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Raleigh、North Carolina、アメリカ、27607
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Tallinn、エストニア、11315
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Medellín、コロンビア
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Dammam、サウジアラビア
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Riyadh、サウジアラビア
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Bangkok、タイ
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Manouba、チュニジア
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Monastir、チュニジア
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Sfax、チュニジア
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Tunis、チュニジア
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Budapest、ハンガリー、1083
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Petaling Jaya、マレーシア
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Seberang Jaya、マレーシア
- Research Site
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Guadalajara、メキシコ
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Morelia、メキシコ
- Research Site
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Santa Cruz、メキシコ
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Ar-Ramtha、ヨルダン
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Ankara、七面鳥
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Izmir、七面鳥
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Samsun、七面鳥
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Taipei、台湾、10002
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Taoyuan、台湾、333
- Research Site
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Seoul、大韓民国、06351
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -小児MSの改訂されたコンセンサス定義によって定義されたRRMSの診断を受けている必要があります
- EDSS スコアが 0.0 から 5.0 の間である必要があります。
- 体重が30kg以上あること
- -無作為化前の12か月間（1日目）に1回以上の再発を経験している必要があります、またはランダム化前の6か月間にMRIで見られる無症候性疾患活動の証拠がなければなりません、または無作為化前の24か月間に2回以上の再発（1日目） 1)。 再発は、臨床的脱髄イベントの発生として定義されます。イベントが最初の脱髄イベントであるか、その後の脱髄イベントであるかは関係ありません。
主な除外基準:
- 一次プログレッシブ、二次プログレッシブ、またはプログレッシブ RMS を持つ参加者。
- 他の脱髄性疾患、全身性自己免疫疾患、代謝性疾患、感染性疾患など、MS に似た疾患。
- -臨床的に重要な心血管、肺、GI、肝臓、腎臓、内分泌、血液、免疫、代謝、皮膚、成長、発達、精神（うつ病を含む）、神経（MS以外）、および/またはその他の主要な疾患および/または臨床試験への参加を妨げる検査異常
- -無作為化前の30日以内のMS再発の発生（1日目）および/または被験者は無作為化前の以前の再発から安定していません
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フマル酸ジメチル 240mg
参加者は、フマル酸ジメチル 240 ミリグラム (mg) カプセルを 1 日 2 回 (BID) 経口投与し、プラセボ皮下 (SC) 注射を 2 週間ごとに最大 96 週間 (2 年) 受けます。
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治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
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実験的：ペグインターフェロン ベータ-1a 125 µg
参加者は、ペグインターフェロン ベータ-1a 125 マイクログラム (µg) を 2 週間ごとに SC 注射し、プラセボ カプセル BID を最大 96 週間 (2 年) 経口投与します。
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治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、2週間ごとにプラセボSC注射を受け、最大96週間（2年間）経口でプラセボカプセルBIDを受けます
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治療アームで指定されたとおりに投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最初の再発までの時間
時間枠：96週目までのベースライン
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臨床的再発は、発熱を伴わない新規または再発性の神経症状が少なくとも 24 時間続き、その後 30 日間の安定または改善の期間が続くことと定義されます。
再発までの時間は、治験薬の最初の投与から再発の日までと定義されます。
最初の再発までの時間は、Kaplan Mayer 法によって推定されます。
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96週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：100週目までのベースライン
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AE とは、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、その他の理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。
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100週目までのベースライン
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48週目および96週目の脳磁気共鳴画像法（MRI）スキャンにおける新規または新たに拡大したT2高信号病変の数
時間枠：48週目と96週目
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各参加者に発生した新規または新たに拡大した T2 高信号病変の数を磁気共鳴画像法 (MRI) スキャンで評価しました。
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48週目と96週目
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48週目および96週目のガルドリニウム（Gd）増強病変の数
時間枠：48週目と96週目
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Gd 増強病変の数は、MRI スキャンを使用して評価されました。
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48週目と96週目
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年間再発率
時間枠：96週目まで
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臨床的再発は、発熱を伴わない新規または再発性の神経症状が少なくとも 24 時間持続し、その後 30 日間の安定または改善期間が続くものと定義されました。
個々の参加者の再発率は、その参加者の再発数を参加者の追跡年数で割ったものとして計算されました。
各登録グループの ARR は、グループ内で経験した再発の総数を研究の総参加年数で割ったものとして計算されました。
未調整の再発率が報告されています。
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96週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月19日
一次修了 (実際)
2022年7月21日
研究の完了 (実際)
2022年7月21日
試験登録日
最初に提出
2019年3月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月11日
最初の投稿 (実際)
2019年3月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月23日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 800MS301
- 2018-000516-22 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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