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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del dimetilfumarato (Tecfidera) e del peginterferone beta-1a (Plegridy) per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente nei partecipanti pediatrici

23 maggio 2023 aggiornato da: Biogen

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, double-dummy, controllato con placebo, a 3 bracci, a gruppi paralleli in soggetti pediatrici di età compresa tra 10 e 17 anni per valutare l'efficacia e la sicurezza di BG00012 e BIIB017 per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia del dimetilfumarato (Tecfidera) e del peginterferone beta-1a (Plegridy), entrambi rispetto al placebo, nei partecipanti pediatrici con SMRR. Gli altri obiettivi di questo studio sono valutare la sicurezza e la tollerabilità del dimetilfumarato e del peginterferone beta-1a e valutare l'effetto del dimetilfumarato e del peginterferone beta-1a, entrambi rispetto al placebo, su ulteriori misure cliniche e radiologiche dell'attività della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 1:2:2 per ricevere il trattamento dello studio in doppio cieco (dimetilfumarato, peginterferone beta-1a e placebo). I partecipanti che presentano una recidiva confermata o una progressione della disabilità o un elevato carico lesionale alla risonanza magnetica avranno la possibilità di interrompere il trattamento in studio in cieco e passare a una terapia alternativa o in aperto BG00012.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Dammam, Arabia Saudita
        • Research Site
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • Research Site
  • Colombia
      • Medellín, Colombia
        • Research Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Research Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 11315
        • Research Site
  • Giordania
      • Ar-Ramtha, Giordania
        • Research Site
  • Malaysia
      • Petaling Jaya, Malaysia
        • Research Site
      • Seberang Jaya, Malaysia
        • Research Site
  • Messico
      • Guadalajara, Messico
        • Research Site
      • Morelia, Messico
        • Research Site
      • Santa Cruz, Messico
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27607
        • Research Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Research Site
      • Izmir, Tacchino
        • Research Site
      • Samsun, Tacchino
        • Research Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Research Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Tunisia
      • Manouba, Tunisia
        • Research Site
      • Monastir, Tunisia
        • Research Site
      • Sfax, Tunisia
        • Research Site
      • Tunis, Tunisia
        • Research Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Deve avere una diagnosi di SMRR come definito dalla definizione di consenso rivista per la SM pediatrica
  • Deve avere un punteggio EDSS compreso tra 0,0 e 5,0.
  • Deve avere un peso corporeo ≥30 kg
  • Deve aver avuto ≥1 recidiva nei 12 mesi precedenti la randomizzazione (Giorno 1), o deve avere evidenza di attività di malattia asintomatica osservata alla RM nei 6 mesi precedenti la randomizzazione, o ≥2 recidive nei 24 mesi precedenti la randomizzazione (Giorno 1). La recidiva è definita come il verificarsi di un evento clinico di demielinizzazione indipendentemente dal fatto che l'evento sia un primo o un successivo evento demielinizzante.

Criteri chiave di esclusione:

  • Partecipanti con RMS primario progressivo, secondario progressivo o progressivo.
  • Disturbi che mimano la SM, come altre malattie demielinizzanti, malattie autoimmuni sistemiche, malattie metaboliche e malattie infettive.
  • Storia di malattie cardiovascolari, polmonari, gastrointestinali, epatiche, renali, endocrinologiche, ematologiche, immunologiche, metaboliche, dermatologiche, della crescita, dello sviluppo, psichiatriche (inclusa la depressione), neurologiche (diverse dalla SM) clinicamente significative e/o altre malattie importanti e/o anomalie di laboratorio indicative di ciò, che precluderebbero la partecipazione a uno studio clinico
  • Occorrenza di una recidiva di SM nei 30 giorni precedenti la randomizzazione (Giorno 1) e/o il soggetto non si è stabilizzato da una precedente recidiva prima della randomizzazione

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dimetilfumarato 240 mg
I partecipanti riceveranno dimetilfumarato 240 milligrammi (mg) capsula due volte al giorno (BID) per via orale e iniezione sottocutanea di placebo (SC) ogni 2 settimane per un massimo di 96 settimane (2 anni).
Droga: Dimetilfumarato
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • BG00012
  • Tecfidera
Sperimentale: Peginterferone Beta-1a 125 µg
I partecipanti riceveranno peginterferone beta-1a 125 microgrammi (µg) iniezione SC ogni 2 settimane e capsula placebo BID per via orale fino a 96 settimane (2 anni).
Droga: Peginterferone beta-1a
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • Plegridy
  • BIIB017
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno l'iniezione SC di placebo ogni 2 settimane e la capsula di placebo BID per via orale fino a 96 settimane (2 anni)
Droga: Placebo
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla prima ricaduta
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
Una ricaduta clinica è definita come sintomi neurologici nuovi o ricorrenti, non associati a febbre, che durano almeno 24 ore e sono seguiti da un periodo di 30 giorni di stabilità o miglioramento. Il tempo alla ricaduta è definito dalla prima dose del farmaco in studio al giorno della ricaduta. Il tempo alla prima ricaduta è stimato con il metodo Kaplan Mayer.
Basale fino alla settimana 96

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Un SAE è un evento avverso che risulta in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; Ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Linea di base fino alla settimana 100
Numero di lesioni iperintense T2 nuove o recentemente ingrandite su scansioni di risonanza magnetica cerebrale (MRI) alle settimane 48 e 96
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Il numero di lesioni iperintense T2 nuove o recentemente ingrandite che si sono sviluppate in ciascun partecipante valutato su scansioni di risonanza magnetica (MRI).
Settimane 48 e 96
Numero di lesioni captanti il ​​Galdolinio (Gd) alle settimane 48 e 96
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Il numero di lesioni captanti Gd è stato valutato utilizzando scansioni MRI.
Settimane 48 e 96
Tasso di ricaduta annualizzato
Lasso di tempo: Fino alla settimana 96
Una recidiva clinica è stata definita come sintomi neurologici nuovi o ricorrenti, non associati a febbre, della durata di almeno 24 ore e seguiti da un periodo di 30 giorni di stabilità o miglioramento. Il tasso di ricaduta per un singolo partecipante è stato calcolato come il numero di ricadute per quel partecipante diviso per il numero di anni-partecipanti seguiti. L'ARR per ciascun gruppo di iscrizione è stato calcolato come il numero totale di ricadute sperimentate nel gruppo diviso per il numero totale di anni di partecipanti allo studio. Viene riportato un tasso di recidiva non aggiustato.
Fino alla settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

21 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

21 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

12 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 800MS301
  • 2018-000516-22 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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