Tutkimus dimetyylifumaraatin (Tecfidera) ja peginterferoni beeta-1a:n (Plegridy) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi uusiutuvan ja remitoivan multippeliskleroosin hoidossa lapsipotilailla
tiistai 23. toukokuuta 2023 päivittänyt: Biogen
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kaksoisnukke, lumekontrolloitu, 3-haarainen, rinnakkaisryhmätutkimus 10–17-vuotiailla lapsilla BG00012:n ja BIIB017:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi uusiutuvan-remittoivan MS-taudin hoidossa
Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida dimetyylifumaraatin (Tecfidera) ja peginterferoni beeta-1a:n (Plegridy) tehoa lumelääkkeeseen verrattuna lapsipotilailla, joilla on RRMS.
Tämän tutkimuksen muita tavoitteita on arvioida dimetyylifumaraatin ja peginterferoni beeta-1a:n turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä arvioida dimetyylifumaraatin ja peginterferoni beeta-1a:n vaikutusta lumelääkkeeseen verrattuna kliinisiin ja radiologisiin lisämittauksiin sairauden aktiivisuudesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:2:2 saamaan kaksoissokkotutkimushoitoa (dimetyylifumaraatti, peginterferonibeeta-1a ja lumelääke).
Osallistujilla, joilla on vahvistettu uusiutuminen tai vamman eteneminen tai suuri leesiotaakka magneettikuvauksessa, on mahdollisuus keskeyttää sokkotutkimushoito ja vaihtaa vaihtoehtoiseen hoitoon tai avoimeen BG00012-hoitoon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ar-Ramtha, Jordania
- Research Site
-
-
-
-
-
Medellín, Kolumbia
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Research Site
-
-
-
-
-
Petaling Jaya, Malesia
- Research Site
-
Seberang Jaya, Malesia
- Research Site
-
-
-
-
-
Guadalajara, Meksiko
- Research Site
-
Morelia, Meksiko
- Research Site
-
Santa Cruz, Meksiko
- Research Site
-
-
-
-
-
Dammam, Saudi-Arabia
- Research Site
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Research Site
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa
- Research Site
-
-
-
-
-
Manouba, Tunisia
- Research Site
-
Monastir, Tunisia
- Research Site
-
Sfax, Tunisia
- Research Site
-
Tunis, Tunisia
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki
- Research Site
-
Izmir, Turkki
- Research Site
-
Samsun, Turkki
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1083
- Research Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Viro, 11315
- Research Site
-
-
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27607
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Hänellä on oltava lasten MS-tautia koskevan tarkistetun konsensusmääritelmän mukainen RRMS-diagnoosi
- EDSS-pisteiden tulee olla välillä 0,0–5,0.
- Ruumiinpainon tulee olla ≥30 kg
- Hänellä on täytynyt olla ≥1 relapsi 12 kuukauden aikana ennen satunnaistamista (päivä 1), tai hänellä on oltava näyttöä oireettomasta taudin aktiivisuudesta magneettikuvauksessa 6 kuukauden aikana ennen satunnaistamista, tai ≥ 2 uusiutumista 24 kuukauden aikana ennen satunnaistamista (päivä 1). Relapsi määritellään kliinisen demyelinisaatiotapahtuman esiintymiseksi riippumatta siitä, onko tapahtuma ensimmäinen vai myelinisaatiota seuraava tapahtuma.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on ensisijaisesti progressiivinen, sekundaarinen progressiivinen tai progressiivinen RMS.
- MS-tautia jäljittelevät häiriöt, kuten muut demyelinisoivat häiriöt, systeemiset autoimmuunisairaudet, aineenvaihduntahäiriöt ja infektiosairaudet.
- Kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen, keuhko-, GI-, maksa-, munuais-, endokrinologinen, hematologinen, immunologinen, metabolinen, dermatologinen, kasvu-, kehitys-, psykiatrinen (mukaan lukien masennus), neurologinen (muu kuin MS-tauti) ja/tai muu vakava sairaus ja/tai historia sitä osoittava laboratoriopoikkeama, joka estäisi osallistumisen kliiniseen tutkimukseen
- MS-taudin uusiutuminen 30 päivän aikana ennen satunnaistamista (päivä 1) ja/tai henkilö ei ole stabiloitunut edellisestä satunnaistamista edeltävästä relapsista
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Dimetyylifumaraatti 240 mg
Osallistujat saavat dimetyylifumaraattia 240 milligrammaa (mg) kapselin kahdesti päivässä (BID) suun kautta ja lumelääkettä ihonalaisena (SC) injektiona kahden viikon välein enintään 96 viikon (2 vuoden) ajan.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Peginterferoni beeta-1a 125 ug
Osallistujat saavat peginterferoni beeta-1a:ta 125 mikrogrammaa (µg) SC-injektiona joka 2. viikko ja lumekapselin kahdesti päivässä suun kautta enintään 96 viikon (2 vuoden) ajan.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä SC-injektiona 2 viikon välein ja lumekapselin kahdesti päivässä suun kautta enintään 96 viikon ajan (2 vuotta)
|
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensimmäisen uusiutumisen aika
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
Kliininen relapsi määritellään uusiksi tai toistuviksi neurologisiksi oireiksi, joihin ei liity kuumetta ja jotka kestävät vähintään 24 tuntia ja joita seuraa 30 päivän stabiilisuus tai paraneminen.
Aika uusiutumiseen määritellään ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta uusiutumispäivään.
Aika ensimmäiseen pahenemiseen on arvioitu Kaplan Mayer -menetelmällä.
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100 asti
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
SAE on AE, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista tai katsotaan merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; Ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
|
Perustaso viikkoon 100 asti
|
|
Uusien tai juuri laajentuneiden hyperintensiivisten T2-leesioiden määrä aivojen magneettikuvauksessa (MRI) viikoilla 48 ja 96
Aikaikkuna: Viikot 48 ja 96
|
Jokaiselle osallistujalle kehittyneiden uusien tai äskettäin laajenevien hyperintensiivisten T2-leesioiden määrä arvioituna magneettikuvauksella (MRI).
|
Viikot 48 ja 96
|
|
Galdoliniumia (Gd) tehostavien leesioiden määrä viikoilla 48 ja 96
Aikaikkuna: Viikot 48 ja 96
|
Gd:tä tehostavien leesioiden lukumäärä arvioitiin käyttämällä MRI-skannauksia.
|
Viikot 48 ja 96
|
|
Vuosittainen uusiutumisaste
Aikaikkuna: Viikolle 96 asti
|
Kliininen relapsi määriteltiin uusiksi tai toistuviksi neurologisiksi oireiksi, joihin ei liittynyt kuumetta ja jotka kestävät vähintään 24 tuntia ja joita seurasi 30 päivän stabiilisuus tai paraneminen.
Yksittäisen osallistujan uusiutumisaste laskettiin jakamalla kyseisen osallistujan uusiutumisten lukumäärä seurattujen osallistujavuosien määrällä.
Kunkin ilmoittautumisryhmän ARR laskettiin jakamalla ryhmässä kokeneiden uusiutumisten kokonaismäärä tutkimukseen osallistuneiden vuosien kokonaismäärällä.
Raportoidaan säätämätön uusiutumisaste.
|
Viikolle 96 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 12. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 15. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Multippeliskleroosi
- Skleroosi
- Multippeliskleroosi, uusiutuva-remitoiva
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Dermatologiset aineet
- Dimetyylifumaraatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 800MS301
- 2018-000516-22 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyyttä ja tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti osoitteessa http://clinicalresearch.biogen.com/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .