Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti dimethylfumarátu (Tecfidera) a Peginterferonu Beta-1a (Plegridy) pro léčbu relaps-remitující roztroušené sklerózy u dětských účastníků
23. května 2023 aktualizováno: Biogen
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, dvojitě falešná, placebem kontrolovaná, 3ramenná, paralelní skupinová studie u pediatrických subjektů ve věku 10 až 17 let k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BG00012 a BIIB017 pro léčbu relaps-remitující roztroušené sklerózy
Hlavním cílem studie je vyhodnotit účinnost dimethylfumarátu (Tecfidera) a peginterferonu beta-1a (Plegridy), obou ve srovnání s placebem, u pediatrických účastníků s RRMS.
Dalšími cíli této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost dimethylfumarátu a peginterferonu beta-1a a posoudit účinek dimethylfumarátu a peginterferonu beta-1a, oba ve srovnání s placebem, na další klinická a radiologická měření aktivity onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účastníci budou randomizováni v poměru 1:2:2, aby dostali léčbu dvojitě zaslepené studie (dimethylfumarát, Peginterferon Beta-1a a placebo).
Účastníci s potvrzeným relapsem nebo progresí invalidity nebo s vysokou zátěží lézí na MRI budou mít možnost ukončit léčbu zaslepené studie a přejít na alternativní léčbu nebo otevřenou léčbu BG00012.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Tallinn, Estonsko, 11315
- Research Site
-
-
-
-
-
Ar-Ramtha, Jordán
- Research Site
-
-
-
-
-
Medellín, Kolumbie
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 06351
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan
- Research Site
-
Izmir, Krocan
- Research Site
-
Samsun, Krocan
- Research Site
-
-
-
-
-
Petaling Jaya, Malajsie
- Research Site
-
Seberang Jaya, Malajsie
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1083
- Research Site
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexiko
- Research Site
-
Morelia, Mexiko
- Research Site
-
Santa Cruz, Mexiko
- Research Site
-
-
-
-
-
Dammam, Saudská arábie
- Research Site
-
Riyadh, Saudská arábie
- Research Site
-
-
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27607
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan, 10002
- Research Site
-
Taoyuan, Tchaj-wan, 333
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko
- Research Site
-
-
-
-
-
Manouba, Tunisko
- Research Site
-
Monastir, Tunisko
- Research Site
-
Sfax, Tunisko
- Research Site
-
Tunis, Tunisko
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
10 let až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Musí mít diagnózu RRMS, jak je definována revidovanou konsensuální definicí pro dětskou RS
- Musí mít skóre EDSS mezi 0,0 a 5,0.
- Musí mít tělesnou hmotnost ≥30 kg
- Musí mít ≥ 1 recidivu během 12 měsíců před randomizací (1. den), nebo musí mít známky asymptomatické aktivity onemocnění pozorované na MRI během 6 měsíců před randomizací, nebo ≥ 2 recidivy během 24 měsíců před randomizací (den 1). Relaps je definován jako výskyt klinické demyelinizační příhody bez ohledu na to, zda se jedná o první nebo následnou demyelinizační příhodu.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Účastníci s primární progresivní, sekundární progresivní nebo progresivní RMS.
- Poruchy napodobující RS, jako jsou jiné demyelinizační poruchy, systémové autoimunitní poruchy, metabolické poruchy a infekční poruchy.
- Anamnéza klinicky významných kardiovaskulárních, plicních, GI, jaterních, ledvinových, endokrinologických, hematologických, imunologických, metabolických, dermatologických, růstových, vývojových, psychiatrických (včetně deprese), neurologických (jiných než RS) a/nebo jiných závažných onemocnění a/nebo laboratorní abnormalita svědčící o tom, která by vylučovala účast v klinické studii
- Výskyt relapsu RS během 30 dnů před randomizací (den 1) a/nebo se subjekt nestabilizoval z předchozího relapsu před randomizací
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dimethylfumarát 240 mg
Účastníci budou dostávat tobolku dimethylfumarátu 240 miligramů (mg) dvakrát denně (BID) perorálně a subkutánní (SC) injekci každé 2 týdny po dobu až 96 týdnů (2 roky).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Peginterferon Beta-1a 125 ug
Účastníci budou dostávat peginterferon beta-1a 125 mikrogramů (µg) SC injekcí každé 2 týdny a placebo kapsli BID perorálně po dobu až 96 týdnů (2 roky).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo SC injekci každé 2 týdny a placebo kapsli BID perorálně po dobu až 96 týdnů (2 roky)
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do prvního relapsu
Časové okno: Výchozí stav do 96. týdne
|
Klinický relaps je definován jako nové nebo opakující se neurologické symptomy, které nejsou spojeny s horečkou, trvají alespoň 24 hodin a po nichž následuje období 30 dnů stability nebo zlepšení.
Čas do relapsu je definován jako od první dávky studovaného léku do dne relapsu.
Čas do prvního relapsu se odhaduje metodou Kaplan Mayer.
|
Výchozí stav do 96. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
|
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti.
SAE je AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo je považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; Počáteční nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
|
Základní stav do 100. týdne
|
|
Počet nových nebo nově se zvětšujících T2 hyperintenzivních lézí při skenování magnetickou rezonancí mozku (MRI) ve 48. a 96. týdnu
Časové okno: 48. a 96. týden
|
Počet nových nebo nově se zvětšujících T2 hyperintenzivních lézí, které se vyvinuly u každého účastníka, byl hodnocen na skenování magnetickou rezonancí (MRI).
|
48. a 96. týden
|
|
Počet lézí zvyšujících galdolinium (Gd) ve 48. a 96. týdnu
Časové okno: 48. a 96. týden
|
Počet Gd-enhancujících lézí byl hodnocen pomocí MRI skenů.
|
48. a 96. týden
|
|
Anualizovaná míra relapsů
Časové okno: Až do 96. týdne
|
Klinický relaps byl definován jako nové nebo recidivující neurologické symptomy, které nejsou spojeny s horečkou, trvající alespoň 24 hodin a následované obdobím 30 dnů stability nebo zlepšení.
Míra relapsů pro jednotlivého účastníka byla vypočtena jako počet relapsů u tohoto účastníka vydělený počtem sledovaných účastnických let.
ARR pro každou zařazovanou skupinu byla vypočtena jako celkový počet recidiv zaznamenaných ve skupině dělený celkovým počtem účastnických let ve studii.
Je hlášena neupravená míra relapsů.
|
Až do 96. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. března 2019
Primární dokončení (Aktuální)
21. července 2022
Dokončení studie (Aktuální)
21. července 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
12. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. května 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Roztroušená skleróza
- Skleróza
- Roztroušená skleróza, relapsující-remitující
- Fyziologické účinky léků
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Dermatologická činidla
- Dimethylfumarát
Další identifikační čísla studie
- 800MS301
- 2018-000516-22 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .