Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​dimethylfumarat (Tecfidera) og Peginterferon Beta-1a (Plegridy) til behandling af recidiverende-remitterende multipel sklerose hos pædiatriske deltagere

23. maj 2023 opdateret af: Biogen

En randomiseret, dobbeltblind, dobbeltdummy, placebokontrolleret, 3-armet, parallel gruppeundersøgelse i pædiatriske forsøgspersoner i alderen 10 til 17 år for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​BG00012 og BIIB017 til behandling af recidiverende-remitterende multipel sklerose

Hovedformålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​dimethylfumarat (Tecfidera) og peginterferon beta-1a (Plegridy), begge sammenlignet med placebo, hos pædiatriske deltagere med RRMS. De andre formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​dimethylfumarat og peginterferon beta-1a og at vurdere effekten af ​​dimethylfumarat og peginterferon beta-1a, begge sammenlignet med placebo, på yderligere kliniske og radiologiske mål for sygdomsaktivitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 1:2:2 til at modtage den dobbeltblindede undersøgelsesbehandling (dimethylfumarat, Peginterferon Beta-1a og placebo). Deltagere, der oplever et bekræftet tilbagefald eller handicapprogression eller høj læsionsbyrde på MR, vil have mulighed for at afbryde den blindede undersøgelsesbehandling og skifte til en alternativ terapi eller åben-label BG00012.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Colombia
      • Medellín, Colombia
        • Research Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 11315
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Forenede Stater, 27607
        • Research Site
  • Jordan
      • Ar-Ramtha, Jordan
        • Research Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Research Site
      • Izmir, Kalkun
        • Research Site
      • Samsun, Kalkun
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Research Site
  • Malaysia
      • Petaling Jaya, Malaysia
        • Research Site
      • Seberang Jaya, Malaysia
        • Research Site
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Research Site
      • Morelia, Mexico
        • Research Site
      • Santa Cruz, Mexico
        • Research Site
  • Saudi Arabien
      • Dammam, Saudi Arabien
        • Research Site
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Research Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Research Site
  • Tunesien
      • Manouba, Tunesien
        • Research Site
      • Monastir, Tunesien
        • Research Site
      • Sfax, Tunesien
        • Research Site
      • Tunis, Tunesien
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Skal have en diagnose af RRMS som defineret af den reviderede konsensusdefinition for pædiatrisk MS
  • Skal have en EDSS-score mellem 0,0 og 5,0.
  • Skal have en kropsvægt på ≥30 kg
  • Skal have oplevet ≥1 tilbagefald i de 12 måneder før randomiseringen (dag 1), eller skal have tegn på asymptomatisk sygdomsaktivitet set på MR i de 6 måneder før randomiseringen, eller ≥2 tilbagefald i de 24 måneder før randomiseringen (dag 1). Tilbagefald er defineret som forekomsten af ​​en klinisk demyeliniseringshændelse, uanset om hændelsen er en første eller efterfølgende demyeliniserende hændelse.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltagere med primær progressiv, sekundær progressiv eller progressiv RMS.
  • Lidelser, der efterligner MS, såsom andre demyeliniserende lidelser, systemiske autoimmune lidelser, metaboliske lidelser og infektionssygdomme.
  • Anamnese med klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, GI, lever, nyre, endokrinologisk, hæmatologisk, immunologisk, metabolisk, dermatologisk, vækst, udviklingsmæssig, psykiatrisk (herunder depression), neurologisk (bortset fra MS) og/eller anden alvorlig sygdom og/eller laboratorieabnormitet, der tyder på dette, hvilket ville udelukke deltagelse i en klinisk undersøgelse
  • Forekomst af et MS-tilbagefald inden for de 30 dage før randomisering (dag 1), og/eller forsøgspersonen har ikke stabiliseret sig fra et tidligere tilbagefald før randomisering

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dimethylfumarat 240 mg
Deltagerne vil modtage dimethylfumarat 240 milligram (mg) kapsel to gange dagligt (BID) oralt og placebo subkutan (SC) injektion hver 2. uge i op til 96 uger (2 år).
Medicin: Dimethylfumarat
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • BG00012
  • Tecfidera
Eksperimentel: Peginterferon Beta-1a 125 µg
Deltagerne vil modtage peginterferon beta-1a 125 mikrogram (µg) SC-injektion hver 2. uge og placebo kapsel BID oralt i op til 96 uger (2 år).
Medicin: Peginterferon Beta-1a
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • Plegridy
  • BIIB017
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo SC-injektion hver 2. uge og placebo kapsel BID oralt i op til 96 uger (2 år)
Medicin: Placebo
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til første tilbagefald
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Et klinisk tilbagefald er defineret som nye eller tilbagevendende neurologiske symptomer, der ikke er forbundet med feber, varer i mindst 24 timer og efterfulgt af en periode på 30 dage med stabilitet eller bedring. Tid til tilbagefald er defineret som fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til dagen for tilbagefald. Tid til første tilbagefald estimeres ved Kaplan Mayer-metoden.
Baseline op til uge 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 100
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. En SAE er en AE, der resulterer i et af følgende udfald eller anses for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; Indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali.
Baseline op til uge 100
Antal nye eller nyligt forstørrede T2 hyperintense læsioner på hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-scanninger i uge 48 og 96
Tidsramme: Uge 48 og 96
Antallet af nye eller nyligt forstørrede T2 hyperintense læsioner, der udviklede sig hos hver deltager vurderet på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanninger.
Uge 48 og 96
Antal Galdolinium (Gd)-forstærkende læsioner i uge 48 og 96
Tidsramme: Uge 48 og 96
Antallet af Gd-forstærkende læsioner blev vurderet ved hjælp af MR-scanninger.
Uge 48 og 96
Årlig tilbagefaldsrate
Tidsramme: Op til uge 96
Et klinisk tilbagefald blev defineret som nye eller tilbagevendende neurologiske symptomer, ikke associeret med feber, der varede i mindst 24 timer og efterfulgt af en periode på 30 dage med stabilitet eller bedring. Tilbagefaldsraten for en individuel deltager blev beregnet som antallet af tilbagefald for den pågældende deltager divideret med antallet af fulgte deltagerår. ARR for hver tilmeldingsgruppe blev beregnet som det samlede antal oplevede tilbagefald i gruppen divideret med det samlede antal deltagerår i undersøgelsen. En ujusteret tilbagefaldsrate er rapporteret.
Op til uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

21. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 800MS301
  • 2018-000516-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner