Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo fumaranu dimetylu (Tecfidera) i peginterferonu beta-1a (Plegridy) w leczeniu rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego u dzieci i młodzieży

23 maja 2023 zaktualizowane przez: Biogen

Randomizowane, podwójnie ślepe, podwójnie pozorowane, kontrolowane placebo, 3-ramienne, równoległe badanie grupowe u dzieci i młodzieży w wieku od 10 do 17 lat w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa BG00012 i BIIB017 w leczeniu rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego

Głównym celem badania jest ocena skuteczności fumaranu dimetylu (Tecfidera) i peginterferonu beta-1a (Plegridy), w porównaniu z placebo, u dzieci z RRMS. Innymi celami tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji fumaranu dimetylu i peginterferonu beta-1a oraz ocena wpływu fumaranu dimetylu i peginterferonu beta-1a, w porównaniu z placebo, na dodatkowe kliniczne i radiologiczne pomiary aktywności choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:2:2 do podwójnie ślepej próby leczenia (fumaran dimetylu, peginterferon beta-1a i placebo). Uczestnicy, u których potwierdzono nawrót lub progresję niesprawności lub duże obciążenie zmianami w obrazie MRI, będą mieli możliwość przerwania zaślepionego badania i przejścia na alternatywną terapię lub otwartą próbę BG00012.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Dammam, Arabia Saudyjska
        • Research Site
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • Research Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 11315
        • Research Site
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Research Site
      • Izmir, Indyk
        • Research Site
      • Samsun, Indyk
        • Research Site
  • Jordania
      • Ar-Ramtha, Jordania
        • Research Site
  • Kolumbia
      • Medellín, Kolumbia
        • Research Site
  • Malezja
      • Petaling Jaya, Malezja
        • Research Site
      • Seberang Jaya, Malezja
        • Research Site
  • Meksyk
      • Guadalajara, Meksyk
        • Research Site
      • Morelia, Meksyk
        • Research Site
      • Santa Cruz, Meksyk
        • Research Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27607
        • Research Site
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia
        • Research Site
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Research Site
      • Taoyuan, Tajwan, 333
        • Research Site
  • Tunezja
      • Manouba, Tunezja
        • Research Site
      • Monastir, Tunezja
        • Research Site
      • Sfax, Tunezja
        • Research Site
      • Tunis, Tunezja
        • Research Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Musi mieć rozpoznanie RRMS zgodnie z definicją zrewidowanej konsensusowej definicji pediatrycznego stwardnienia rozsianego
  • Musi mieć wynik EDSS między 0,0 a 5,0.
  • Musi mieć masę ciała ≥30 kg
  • Musi wystąpić ≥1 nawrót w ciągu 12 miesięcy przed randomizacją (dzień 1) lub musi mieć dowód bezobjawowej aktywności choroby widoczny w badaniu MRI w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją lub ≥2 nawroty w ciągu 24 miesięcy przed randomizacją (dzień 1). Nawrót definiuje się jako wystąpienie klinicznego zdarzenia demielinizacji, niezależnie od tego, czy zdarzenie to jest pierwszym, czy kolejnym zdarzeniem demielinizacyjnym.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy z pierwotnie postępującym, wtórnie postępującym lub postępującym RMS.
  • Zaburzenia naśladujące stwardnienie rozsiane, takie jak inne zaburzenia demielinizacyjne, układowe zaburzenia autoimmunologiczne, zaburzenia metaboliczne i zaburzenia zakaźne.
  • Historia klinicznie istotnych chorób sercowo-naczyniowych, płucnych, żołądkowo-jelitowych, wątrobowych, nerkowych, endokrynologicznych, hematologicznych, immunologicznych, metabolicznych, dermatologicznych, rozwojowych, psychiatrycznych (w tym depresji), neurologicznych (innych niż stwardnienie rozsiane) i/lub innych poważnych chorób i/lub świadczące o tym nieprawidłowości laboratoryjne, które wykluczałyby udział w badaniu klinicznym
  • Wystąpienie nawrotu stwardnienia rozsianego w ciągu 30 dni przed randomizacją (dzień 1) i/lub stan pacjenta nie ustabilizował się po poprzednim nawrocie przed randomizacją

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fumaran dimetylu 240 mg
Uczestnicy będą otrzymywać fumaran dimetylu w kapsułce 240 miligramów (mg) dwa razy dziennie (BID) doustnie i placebo we wstrzyknięciach podskórnych (SC) co 2 tygodnie przez okres do 96 tygodni (2 lata).
Lek: Fumaran dimetylu
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • BG00012
  • Tecfidera
Eksperymentalny: Peginterferon Beta-1a 125 µg
Uczestnicy będą otrzymywać peginterferon beta-1a 125 mikrogramów (µg) we wstrzyknięciu podskórnym co 2 tygodnie oraz kapsułkę placebo BID doustnie przez okres do 96 tygodni (2 lata).
Lek: Peginterferon beta-1a
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • Plegridy
  • BIIB017
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać zastrzyki placebo SC co 2 tygodnie i kapsułki placebo BID doustnie przez okres do 96 tygodni (2 lata)
Lek: Placebo
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na pierwszy nawrót
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 96. tygodnia
Nawrót kliniczny definiuje się jako nowe lub nawracające objawy neurologiczne niezwiązane z gorączką, trwające co najmniej 24 godziny, po których następuje 30-dniowy okres stabilizacji lub poprawy. Czas do nawrotu określa się jako od pierwszej dawki badanego leku do dnia nawrotu. Czas do pierwszego nawrotu szacuje się metodą Kaplana-Mayera.
Wartość wyjściowa do 96. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100. tygodnia
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE to zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych zdarzeń lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; Początkowa lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia.
Linia bazowa do 100. tygodnia
Liczba nowych lub nowo powiększających się hiperintensywnych zmian w obrazach T2-zależnych w obrazach rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 48 i 96
Liczba nowych lub nowo powiększających się hiperintensywnych zmian T2-zależnych, które rozwinęły się u każdego uczestnika, oceniana na podstawie obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI).
Tygodnie 48 i 96
Liczba zmian wzmacniających galdolin (Gd) w tygodniach 48 i 96
Ramy czasowe: Tygodnie 48 i 96
Liczbę zmian ulegających wzmocnieniu po gadodzie oceniano za pomocą skanów MRI.
Tygodnie 48 i 96
Roczny wskaźnik nawrotów
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Nawrót kliniczny zdefiniowano jako nowe lub nawracające objawy neurologiczne niezwiązane z gorączką, trwające co najmniej 24 godziny, po których nastąpił okres stabilizacji lub poprawy trwający 30 dni. Wskaźnik nawrotów dla indywidualnego uczestnika obliczono jako liczbę nawrotów dla tego uczestnika podzieloną przez liczbę kolejnych lat uczestnika. ARR dla każdej grupy rekrutacyjnej obliczono jako całkowitą liczbę nawrotów doświadczanych w grupie podzieloną przez całkowitą liczbę uczestników-lat w badaniu. Zgłasza się nieskorygowaną częstość nawrotów.
Do tygodnia 96

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 800MS301
  • 2018-000516-22 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj