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Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de dimetilfumarato (Tecfidera) y peginterferón beta-1a (Plegridy) para el tratamiento de la esclerosis múltiple remitente-recurrente en participantes pediátricos

23 de mayo de 2023 actualizado por: Biogen

Estudio aleatorizado, doble ciego, doble simulación, controlado con placebo, de 3 brazos, de grupos paralelos en sujetos pediátricos de 10 a 17 años para evaluar la eficacia y seguridad de BG00012 y BIIB017 para el tratamiento de la esclerosis múltiple remitente-recurrente

El principal objetivo del estudio es evaluar la eficacia del dimetilfumarato (Tecfidera) y el peginterferón beta-1a (Plegridy), ambos en comparación con el placebo, en participantes pediátricos con EMRR. Los otros objetivos de este estudio son evaluar la seguridad y la tolerabilidad del dimetilfumarato y el peginterferón beta-1a y evaluar el efecto del dimetilfumarato y el peginterferón beta-1a, ambos en comparación con el placebo, en medidas clínicas y radiológicas adicionales de la actividad de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes serán aleatorizados en una proporción de 1:2:2 para recibir el tratamiento del estudio doble ciego (fumarato de dimetilo, peginterferón beta-1a y placebo). Los participantes que experimenten una recaída confirmada o una progresión de la discapacidad o una carga alta de lesiones en la resonancia magnética tendrán la opción de suspender el tratamiento del estudio ciego y cambiar a una terapia alternativa o BG00012 de etiqueta abierta.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Dammam, Arabia Saudita
        • Research Site
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • Research Site
  • Colombia
      • Medellín, Colombia
        • Research Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 06351
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
        • Research Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 11315
        • Research Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Research Site
  • Jordán
      • Ar-Ramtha, Jordán
        • Research Site
  • Malasia
      • Petaling Jaya, Malasia
        • Research Site
      • Seberang Jaya, Malasia
        • Research Site
  • México
      • Guadalajara, México
        • Research Site
      • Morelia, México
        • Research Site
      • Santa Cruz, México
        • Research Site
  • Pavo
      • Ankara, Pavo
        • Research Site
      • Izmir, Pavo
        • Research Site
      • Samsun, Pavo
        • Research Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Research Site
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 10002
        • Research Site
      • Taoyuan, Taiwán, 333
        • Research Site
  • Túnez
      • Manouba, Túnez
        • Research Site
      • Monastir, Túnez
        • Research Site
      • Sfax, Túnez
        • Research Site
      • Tunis, Túnez
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Debe tener un diagnóstico de EMRR según lo definido por la definición de consenso revisada para EM pediátrica
  • Debe tener un puntaje EDSS entre 0.0 y 5.0.
  • Debe tener un peso corporal de ≥30 kg
  • Debe haber experimentado ≥1 recaída en los 12 meses previos a la aleatorización (Día 1), o debe tener evidencia de actividad asintomática de la enfermedad observada en la resonancia magnética en los 6 meses previos a la aleatorización, o ≥2 recaídas en los 24 meses previos a la aleatorización (Día 1). La recaída se define como la aparición de un evento de desmielinización clínica independientemente de si el evento es un primer evento de desmielinización o posterior.

Criterios clave de exclusión:

  • Participantes con RMS primario progresivo, secundario progresivo o progresivo.
  • Trastornos que simulan la EM, como otros trastornos desmielinizantes, trastornos autoinmunitarios sistémicos, trastornos metabólicos y trastornos infecciosos.
  • Antecedentes de enfermedades cardiovasculares, pulmonares, GI, hepáticas, renales, endocrinológicas, hematológicas, inmunológicas, metabólicas, dermatológicas, del crecimiento, del desarrollo, psiquiátricas (incluida la depresión), neurológicas (distintas de la EM) clínicamente significativas y/u otras enfermedades importantes y/o anormalidad de laboratorio indicativa de la misma, que impediría la participación en un estudio clínico
  • Ocurrencia de una recaída de EM dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización (Día 1) y/o el sujeto no se ha estabilizado de una recaída previa antes de la aleatorización

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fumarato de dimetilo 240 mg
Los participantes recibirán una cápsula de dimetilfumarato de 240 miligramos (mg) dos veces al día (BID) por vía oral y una inyección subcutánea (SC) de placebo cada 2 semanas durante un máximo de 96 semanas (2 años).
Droga: Fumarato de dimetilo
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • BG00012
  • Tecfidera
Experimental: Peginterferón Beta-1a 125 µg
Los participantes recibirán una inyección SC de 125 microgramos (µg) de peginterferón beta-1a cada 2 semanas y una cápsula de placebo BID por vía oral durante un máximo de 96 semanas (2 años).
Droga: Peginterferón beta-1a
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • Plegridia
  • BIIB017
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán una inyección SC de placebo cada 2 semanas y una cápsula de placebo BID por vía oral durante un máximo de 96 semanas (2 años)
Droga: Placebo
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la primera recaída
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
Una recaída clínica se define como síntomas neurológicos nuevos o recurrentes, no asociados con fiebre, con una duración de al menos 24 horas, y seguidos de un período de 30 días de estabilidad o mejoría. El tiempo hasta la recaída se define desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el día de la recaída. El tiempo hasta la primera recaída se estima mediante el método de Kaplan Mayer.
Línea de base hasta la semana 96

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Un SAE es un EA que resulta en cualquiera de los siguientes resultados o se considera significativo por cualquier otro motivo: muerte; Hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital.
Línea de base hasta la semana 100
Número de lesiones hiperintensas T2 nuevas o recientemente agrandadas en exploraciones de imágenes por resonancia magnética (IRM) cerebrales en las semanas 48 y 96
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
La cantidad de lesiones hiperintensas T2 nuevas o que se agrandaron recientemente que se desarrollaron en cada participante evaluado en exploraciones de imágenes por resonancia magnética (IRM).
Semanas 48 y 96
Número de lesiones realzadas con galdolinio (Gd) en las semanas 48 y 96
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
El número de lesiones realzadas con Gd se evaluó mediante resonancias magnéticas.
Semanas 48 y 96
Tasa de recaída anualizada
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 96
Una recaída clínica se definió como síntomas neurológicos nuevos o recurrentes, no asociados con fiebre, con una duración de al menos 24 horas, y seguidos de un período de 30 días de estabilidad o mejoría. La tasa de recaída para un participante individual se calculó como el número de recaídas para ese participante dividido por el número de años-participante seguidos. La ARR para cada grupo de inscripción se calculó como el número total de recaídas experimentadas en el grupo dividido por el número total de años-participante en el estudio. Se informa una tasa de recaída no ajustada.
Hasta la Semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de marzo de 2019

Finalización primaria (Actual)

21 de julio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

21 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de marzo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

12 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 800MS301
  • 2018-000516-22 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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