デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児におけるエダサロネクセントの非盲検延長試験 (GalaxyDMD)
2020年11月19日 更新者：Catabasis Pharmaceuticals
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児患者におけるエダサロネクセントの非盲検延長試験
GalaxyDMD試験は、遺伝的にDMDと診断された小児患者を対象に、edasalonexentの長期投与における安全性、忍容性、および効果の持続性を評価するための国際第III相非盲検治療延長試験です。 CAT-1004-201またはCAT-1004-301を完了した患者、または4〜12歳（13歳の誕生日まで）のこれらの男の子の兄弟が登録されます。
Edasalonexent は経口投与される低分子で、NF-kB を阻害します。NF-kB は、ジストロフィンの喪失と疾患の病態との間の重要なリンクであり、DMD における骨格筋および心筋疾患の開始と進行において基本的な役割を果たします。
調査の概要
詳細な説明
この試験には、edasalonexent による 104 週間の非盲検治療期間が含まれます。
CAT-1004-201 または CAT-1004-301 を完了した患者と、これらの男の子の適格な兄弟がこの試験に登録されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
130
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Kansas
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Fairway、Kansas、アメリカ、66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
- Las Vegas Clinic
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Shriners Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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Bristol、イギリス、BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Gothenburg、スウェーデン、41685
- Queen Silvia Children's Hospital
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Hamburg、ドイツ、20246
- University of Hamburg
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Munich、ドイツ、80337
- University of Munich
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～12年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
CAT-1004-201 または CAT-1004-301 を完了した患者の場合:
包含基準:
- 地域および/または治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）の要件に従って、患者および/または法定後見人による書面による同意/同意
- CAT-1004-201 または CAT-1004-301 の完了
除外基準:
- 治験責任医師の意見では、何らかの理由ですべての研究評価と実験室試験を完了したくない、または不可能であり、予定された訪問、薬物の投与、およびその他すべての研究手順に従う
CAT-1004-201 または CAT-1004-301 を完了した患者の兄弟の場合:
包含基準:
- 地域および/または治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）の要件に従って、患者および/または法定後見人による書面による同意/同意
- CAT-1004-201 または CAT-1004-301 を完了した患者の兄弟
- 血清クレアチンキナーゼ（CK）の増加を伴う臨床表現型に基づくDMDの診断と、DMD表現型に関連することが知られているジストロフィン遺伝子の変異の記録
- 続いて、定期的にデュシェンヌ型ケアを調整する医師または医療専門家と、患者の研究参加を医療専門家に開示する意思があること
除外基準:
- スクリーニング時の経口コルチコステロイドの使用;吸入、鼻腔内、および局所コルチコステロイドの使用は許可されています
- -別の治験薬、イデベノン、またはジストロフィンに焦点を当てた治療の使用 4週間以内。 例外：現在、承認されたオリゴヌクレオチドエクソンスキッピング療法による治療を受けているか、開始する予定であり、研究全体で治療を継続することが期待される患者は、対象となります
- -1日目の前4週間以内の次の使用：免疫抑制療法、抗凝固薬、シクロスポリン、ジヒドロエルゴタミン、エルゴタミン、フェンタニル、アルフェンタニル、ピモジド、キニジン、シロリムスまたはタクロリムス
- -1日目の前3か月以内のヒト成長ホルモンの使用
- その他の以前または進行中の重大な病状
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量 1
エダサロネクセント 100mg/kg/日。
カプセルを 1 日 3 回内服します。
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100mg/kg/日
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療に起因する有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の数によって測定される、edasalonexentによる長期治療の安全性と忍容性
時間枠：104週間
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104週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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North Star Ambulatory Assessment (NSAA) によって測定された、身体機能に対する edasalonexent の効果の持続性
時間枠：104週間
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104週間
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10m歩行・走行試験で測定したエダサロキシンの身体機能への影響の持続性
時間枠：104週間
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104週間
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仰臥位からの起立時間で測定した、身体機能に対するエダサロキシンの効果の持続性
時間枠：104週間
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104週間
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4段登りで測定したエダサロキシンの身体機能への影響の持続性
時間枠：104週間
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104週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Joanne M Donovan, MD, PhD、Catabasis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月14日
一次修了 (実際)
2020年10月26日
研究の完了 (実際)
2020年10月26日
試験登録日
最初に提出
2019年4月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月16日
最初の投稿 (実際)
2019年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年11月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月19日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。