Avoin laajennustutkimus Edasalonexentistä pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (GalaxyDMD)
torstai 19. marraskuuta 2020 päivittänyt: Catabasis Pharmaceuticals
Avoin laajennustutkimus Edasalonexentistä lapsipotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
GalaxyDMD-tutkimus on maailmanlaajuinen vaiheen 3, avoin, hoidon jatkotutkimus, jossa arvioidaan edasaloneksentin pitkäaikaisen annostelun turvallisuutta, siedettävyyttä ja vaikutuksen kestoa lapsipotilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu DMD-diagnoosi. Potilaat, jotka ovat suorittaneet CAT-1004-201 tai CAT-1004-301, tai näiden poikien sisarukset 4–12-vuotiaista (13-vuotiaaksi asti) otetaan mukaan.
Edasaloneksentti on suun kautta annettava pieni molekyyli, joka inhiboi NF-kB:tä, joka on keskeinen linkki dystrofiinin menetyksen ja sairauden patologian välillä ja jolla on perustavanlaatuinen rooli luusto- ja sydänlihassairauksien alkamisessa ja etenemisessä DMD:ssä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus sisältää 104 viikon avoimen edasaloneksentin hoitojakson.
Potilaat, jotka ovat suorittaneet CAT-1004-201 tai CAT-1004-301, ja näiden poikien kelvolliset sisarukset otetaan mukaan tähän tutkimukseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
130
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- University of Hamburg
-
Munich, Saksa, 80337
- University of Munich
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Shriners Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 12 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Potilaat, jotka ovat suorittaneet CAT-1004-201 tai CAT-1004-301:
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan ja/tai laillisen huoltajan kirjallinen suostumus/hyväksyntä alueellisten ja/tai instituutioiden arviointilautakunnan (IRB)/riippumattoman eettisen komitean (IEC) vaatimusten mukaisesti
- Joko CAT-1004-201 tai CAT-1004-301
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkijan näkemyksen mukaan hän ei halua tai kykene mistään syystä suorittamaan kaikkia tutkimusarviointeja ja laboratoriotutkimuksia ja noudattamaan suunniteltuja vierailuja, lääkkeen antamista ja kaikkia muita tutkimustoimenpiteitä
CAT-1004-201 tai CAT-1004-301 suorittaneiden potilaiden sisarukset:
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan ja/tai laillisen huoltajan kirjallinen suostumus/hyväksyntä alueellisten ja/tai instituutioiden arviointilautakunnan (IRB)/riippumattoman eettisen komitean (IEC) vaatimusten mukaisesti
- Potilaan sisarus, joka suoritti joko CAT-1004-201 tai CAT-1004-301
- DMD:n diagnoosi perustuu kliiniseen fenotyyppiin, jossa on lisääntynyt seerumin kreatiinikinaasi (CK) ja dystrofiinigeenin mutaatio(e)n dokumentointi, jonka tiedetään liittyvän DMD-fenotyyppiin
- Seuraa lääkäri tai lääketieteen ammattilainen, joka koordinoi Duchennen hoitoa säännöllisesti ja on halukas paljastamaan potilaan tutkimukseen osallistumisen lääketieteen ammattilaisille
Poissulkemiskriteerit:
- Suun kautta otettavien kortikosteroidien käyttö seulonnassa; inhaloitavien, intranasaalisten ja paikallisten kortikosteroidien käyttö on sallittua
- Toisen tutkimuslääkkeen, idebenonin tai dystrofiiniin keskittyvän hoidon käyttö 4 viikon sisällä. Poikkeus: Potilaat, jotka ovat parhaillaan tai suunnittelevat aloittavansa hoidon hyväksytyillä oligonukleotidieksonin ohitushoidoilla ja joiden odotetaan jatkavan hoitoa koko tutkimuksen ajan, ovat kelvollisia.
- Seuraavien aineiden käyttö 4 viikon aikana ennen päivää 1: immunosuppressiohoito, antikoagulantit, siklosporiini, dihydroergotamiini, ergotamiini, fentanyyli, alfentaniili, pimotsidi, kinidiini, sirolimuusi tai takrolimuusi
- Ihmisen kasvuhormonin käyttö 3 kuukauden aikana ennen päivää 1
- Muut aiemmat tai jatkuvat merkittävät sairaudet
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Annos 1
Edasalonexentti 100 mg/kg/vrk.
Kapselit otetaan suun kautta kolme kertaa päivässä.
|
100 mg/kg/vrk
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Edasaloneksentin pitkäaikaishoidon turvallisuus ja siedettävyys mitattuna hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärällä
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Edasalonexentin fyysiseen toimintaan kohdistuvien vaikutusten kestävyys mitattuna North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -tutkimuksella
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Edasalonexentin fyysiseen toimintaan kohdistuvien vaikutusten kestävyys mitattuna 10 metrin kävely/juoksutestillä
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Edasalonexentin fyysiseen toimintaan kohdistuvien vaikutusten kestävyys mitattuna selällään seisomiseen kuluvalla ajalla
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Edasalonexentin fyysisten toimintojen vaikutusten kestävyys mitattuna 4-portaisen kiipeämisenä
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Joanne M Donovan, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 14. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 26. lokakuuta 2020
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 26. lokakuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 17. huhtikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Maanantai 23. marraskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. marraskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CAT-1004-302
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .