Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie Edasalonexentu u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (GalaxyDMD)

19. listopadu 2020 aktualizováno: Catabasis Pharmaceuticals

Otevřená rozšiřující studie Edasalonexentu u pediatrických pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Studie GalaxyDMD je globální 3. fáze, otevřená, rozšířená studie o léčbě, která hodnotí bezpečnost, snášenlivost a trvanlivost účinku při dlouhodobém podávání edasalonexentu u dětských pacientů s geneticky potvrzenou diagnózou DMD. Zařazeni budou pacienti, kteří absolvovali CAT-1004-201 nebo CAT-1004-301 nebo sourozenci těchto chlapců ve věku 4-12 let (do 13. narozenin).

Edasalonexent je orálně podávaná malá molekula, která inhibuje NF-kB, což je klíčová vazba mezi ztrátou dystrofinu a patologií onemocnění a hraje zásadní roli v iniciaci a progresi onemocnění kosterního a srdečního svalu u DMD.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie zahrnuje 104týdenní otevřenou léčbu přípravkem edasalonexent. Do této studie budou zařazeni pacienti, kteří dokončili CAT-1004-201 nebo CAT-1004-301, a způsobilí sourozenci těchto chlapců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

130

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Německo, 80337
        • University of Munich
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 12 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Pro pacienty, kteří dokončili CAT-1004-201 nebo CAT-1004-301:

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný souhlas/souhlas pacienta a/nebo zákonného zástupce podle požadavků regionálního a/nebo institucionálního kontrolního výboru (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC)
  • Dokončení buď CAT-1004-201 nebo CAT-1004-301

Kritéria vyloučení:

  • Podle názoru vyšetřovatele neochotný nebo neschopný z jakéhokoli důvodu dokončit všechna hodnocení studie a laboratorní testy a dodržovat plánované návštěvy, podávání léku a všechny další postupy studie

Pro sourozence pacientů, kteří dokončili CAT-1004-201 nebo CAT-1004-301:

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný souhlas/souhlas pacienta a/nebo zákonného zástupce podle požadavků regionálního a/nebo institucionálního kontrolního výboru (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC)
  • Sourozenec pacienta, který dokončil buď CAT-1004-201 nebo CAT-1004-301
  • Diagnóza DMD založená na klinickém fenotypu se zvýšenou sérovou kreatinkinázou (CK) a dokumentaci mutace (mutací) v genu pro dystrofin, o kterém je známo, že je spojen s fenotypem DMD
  • Následován lékařem nebo zdravotnickým pracovníkem, který pravidelně koordinuje péči o Duchenne, a ochotou zveřejňovat účast pacienta na studii s lékařskými odborníky

Kritéria vyloučení:

  • Použití perorálních kortikosteroidů při screeningu; je povoleno použití inhalačních, intranazálních a topických kortikosteroidů
  • Použití jiného hodnoceného léku, idebenonu nebo terapie zaměřené na dystrofin během 4 týdnů. Výjimka: Způsobilí budou pacienti, kteří v současné době užívají nebo plánují zahájit léčbu schválenými terapiemi přeskočení oligonukleotidových exonů a u nichž se očekává, že budou pokračovat v léčbě po celou dobu studie.
  • Použití následujících 4 týdnů před 1. dnem: imunosupresivní léčba, antikoagulancia, cyklosporin, dihydroergotamin, ergotamin, fentanyl, alfentanil, pimozid, chinidin, sirolimus nebo takrolimus
  • Použití lidského růstového hormonu během 3 měsíců před 1. dnem
  • Jiné předchozí nebo probíhající závažné zdravotní stavy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Dávka 1
Edasalonexent 100 mg/kg/den. Kapsle užívané ústy třikrát denně.
Lék: Edasalonexent
100 mg/kg/den
Ostatní jména:
  • Edasa
  • CAT-1004

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost dlouhodobé léčby přípravkem edasalonexent měřená počtem nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: 104 týdnů
104 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Trvanlivost účinků edasalonexentu na fyzické funkce měřená North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Časové okno: 104 týdnů
104 týdnů
Trvanlivost účinků edasalonexentu na fyzické funkce měřená testem chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: 104 týdnů
104 týdnů
Trvanlivost účinků edasalonexentu na fyzické funkce měřená dobou stání z vleže
Časové okno: 104 týdnů
104 týdnů
Trvanlivost účinků edasalonexentu na fyzické funkce měřená 4-schodovým výstupem
Časové okno: 104 týdnů
104 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Catabasis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Joanne M Donovan, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

14. března 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

26. října 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

26. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

17. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

23. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAT-1004-302

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Edasalonexent

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit