En åben udvidelsesundersøgelse af Edasalonexent hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (GalaxyDMD)
19. november 2020 opdateret af: Catabasis Pharmaceuticals
En åben udvidelsesundersøgelse af Edasalonexent hos pædiatriske patienter med Duchenne muskeldystrofi
GalaxyDMD-studiet er et globalt fase 3, åbent, behandlingsforlængelsesstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og holdbarheden af effekten ved langtidsdosering af edasalonexent til pædiatriske patienter med en genetisk bekræftet diagnose af DMD. Patienter, der gennemførte CAT-1004-201 eller CAT-1004-301 eller søskende til disse drenge fra 4-12 år (op til 13 års fødselsdag), vil blive tilmeldt.
Edasalonexent er et oralt indgivet lille molekyle, der hæmmer NF-kB, som er en nøgleforbindelse mellem tab af dystrofin og sygdomspatologi og spiller en fundamental rolle i initiering og progression af skelet- og hjertemuskelsygdomme ved DMD.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen omfatter en 104-ugers åben-label behandlingsperiode med edasalonexent.
Patienter, der gennemførte CAT-1004-201 eller CAT-1004-301 og kvalificerede søskende til disse drenge, vil blive tilmeldt dette forsøg.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
130
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- UC Davis
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Shriners Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- University of Utah
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- University of Hamburg
-
Munich, Tyskland, 80337
- University of Munich
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 år til 12 år (BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
For patienter, der har gennemført CAT-1004-201 eller CAT-1004-301:
Inklusionskriterier:
- Skriftligt samtykke/samtykke fra patient og/eller værge i henhold til kravene i det regionale og/eller institutionelle revisionsudvalg (IRB)/uafhængige etiske udvalg (IEC).
- Gennemførelse af enten CAT-1004-201 eller CAT-1004-301
Ekskluderingskriterier:
- Efter investigators mening uvillig eller ude af stand til af en eller anden grund at gennemføre alle undersøgelsesvurderinger og laboratorietests og overholde planlagte besøg, administration af lægemiddel og alle andre undersøgelsesprocedurer
For søskende til patienter, der har gennemført CAT-1004-201 eller CAT-1004-301:
Inklusionskriterier:
- Skriftligt samtykke/samtykke fra patient og/eller værge i henhold til kravene i det regionale og/eller institutionelle revisionsudvalg (IRB)/uafhængige etiske udvalg (IEC).
- En søskende til en patient, der gennemførte enten CAT-1004-201 eller CAT-1004-301
- Diagnose af DMD baseret på en klinisk fænotype med øget serum-kreatinkinase (CK) og dokumentation af mutation(er) i dystrofingenet, der vides at være forbundet med en DMD-fænotype
- Efterfulgt af en læge eller medicinsk professionel, der koordinerer Duchenne-plejen på regelmæssig basis og vilje til at afsløre patientens undersøgelsesdeltagelse med læger
Ekskluderingskriterier:
- Brug af orale kortikosteroider ved screening; brug af inhalerede, intranasale og topiske kortikosteroider er tilladt
- Brug af et andet forsøgslægemiddel, idebenon eller dystrofin-fokuseret behandling inden for 4 uger. Undtagelse: Patienter, der i øjeblikket er i gang med eller planlægger at påbegynde behandling med godkendte oligonukleotid-exon-skipping-behandlinger, og som forventes at fortsætte behandlingen gennem hele undersøgelsen, vil være berettigede
- Brug af følgende inden for 4 uger før dag 1: immunsuppressiv behandling, antikoagulantia, cyclosporin, dihydroergotamin, ergotamin, fentanyl, alfentanil, pimozid, quinidin, sirolimus eller tacrolimus
- Brug af humant væksthormon inden for 3 måneder før dag 1
- Andre tidligere eller igangværende betydelige medicinske tilstande
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Dosis 1
Edasalonexent 100mg/kg/dag.
Kapsler taget gennem munden tre gange om dagen.
|
100 mg/kg/dag
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet af langtidsbehandling med edasalonexent målt ved antallet af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 104 uger
|
104 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Holdbarheden af virkningerne af edasalonexent på fysisk funktion målt ved North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: 104 uger
|
104 uger
|
|
Holdbarheden af virkningerne af edasalonexent på den fysiske funktion målt ved 10 meter gå-/løbstesten
Tidsramme: 104 uger
|
104 uger
|
|
Holdbarheden af virkningerne af edasalonexent på fysisk funktion målt ved tiden til at stå fra rygliggende
Tidsramme: 104 uger
|
104 uger
|
|
Holdbarheden af virkningerne af edasalonexent på fysisk funktion målt ved 4-trappestigning
Tidsramme: 104 uger
|
104 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Joanne M Donovan, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
14. marts 2019
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
26. oktober 2020
Studieafslutning (FAKTISKE)
26. oktober 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. april 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. april 2019
Først opslået (FAKTISKE)
17. april 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
23. november 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. november 2020
Sidst verificeret
1. november 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CAT-1004-302
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .