Duchenne 근이영양증이 있는 남아에서 Edasalonexent의 공개 확장 연구 (GalaxyDMD)
2020년 11월 19일 업데이트: Catabasis Pharmaceuticals
Duchenne 근이영양증이 있는 소아 환자에서 Edasalonexent의 공개 확장 연구
갤럭시DMD 연구는 DMD 진단이 유전적으로 확인된 소아 환자를 대상으로 에다살로넥센트의 장기 투여 시 안전성, 내약성, 효과의 지속성을 평가하기 위한 글로벌 3상 오픈 라벨 치료 연장 연구다. CAT-1004-201 또는 CAT-1004-301을 완료한 환자 또는 4-12세(최대 13세 생일) 소년의 형제자매가 등록됩니다.
에다살로넥센트는 디스트로핀 소실과 질병 병리 사이의 핵심 연결 고리인 NF-kB를 억제하는 경구 투여 소분자이며 DMD에서 골격 및 심근 질환의 시작과 진행에 근본적인 역할을 한다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에는 에다살로넥센트를 사용한 104주 공개 라벨 치료 기간이 포함됩니다.
CAT-1004-201 또는 CAT-1004-301을 완료한 환자와 이 소년의 적격 형제자매가 이 실험에 등록됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
130
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hamburg, 독일, 20246
- University of Hamburg
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Munich, 독일, 80337
- University of Munich
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
- Las Vegas Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Shriners Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Gothenburg, 스웨덴, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
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Bristol, 영국, BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
CAT-1004-201 또는 CAT-1004-301을 완료한 환자의 경우:
포함 기준:
- 지역 및/또는 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee) 요구 사항에 따라 환자 및/또는 법적 보호자의 서면 동의/동의
- CAT-1004-201 또는 CAT-1004-301 중 하나 완료
제외 기준:
- 연구자의 의견으로는 어떤 이유로든 모든 연구 평가 및 실험실 테스트를 완료하고 예정된 방문, 약물 투여 및 기타 모든 연구 절차를 준수하기를 꺼리거나 할 수 없음
CAT-1004-201 또는 CAT-1004-301을 완료한 환자의 형제자매:
포함 기준:
- 지역 및/또는 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee) 요구 사항에 따라 환자 및/또는 법적 보호자의 서면 동의/동의
- CAT-1004-201 또는 CAT-1004-301을 완료한 환자의 형제자매
- 혈청 크레아틴 키나아제(CK)가 증가한 임상적 표현형과 DMD 표현형과 관련이 있는 것으로 알려진 디스트로핀 유전자의 돌연변이 기록에 근거한 DMD 진단
- 정기적으로 Duchenne 케어를 조정하는 의사 또는 의료 전문가와 의료 전문가에게 환자의 연구 참여를 공개할 의사가 있음
제외 기준:
- 스크리닝 시 경구용 코르티코스테로이드 사용; 흡입, 비강 및 국소 코르티코스테로이드의 사용이 허용됩니다.
- 4주 이내에 다른 연구 약물, 이데베논 또는 디스트로핀 집중 요법의 사용. 예외: 현재 승인된 올리고뉴클레오티드 엑손 건너뛰기 요법으로 치료를 시작했거나 시작할 계획이고 연구 기간 동안 치료를 계속할 것으로 예상되는 환자는 자격이 있습니다.
- 1일 전 4주 이내에 다음 사용: 면역억제 요법, 항응고제, 사이클로스포린, 디하이드로에르고타민, 에르고타민, 펜타닐, 알펜타닐, 피모지드, 퀴니딘, 시롤리무스 또는 타크롤리무스
- 1일 전 3개월 이내에 인간 성장 호르몬 사용
- 기타 이전 또는 진행 중인 중요한 의학적 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 복용량 1
에다살로넥센트 100mg/kg/일.
캡슐을 하루에 세 번 입으로 가져갑니다.
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100mg/kg/일
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 수로 측정한 에다살로넥센트 장기 치료의 안전성 및 내약성
기간: 104주
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104주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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North Star Ambulatory Assessment(NSAA)로 측정한 신체 기능에 대한 edasalonexent 효과의 지속성
기간: 104주
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104주
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10미터 걷기/달리기 테스트로 측정한 신체 기능에 대한 edasalonexent 효과의 지속성
기간: 104주
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104주
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앙와위에서 일어서는 시간으로 측정한 신체 기능에 대한 에다살로넥센트의 효과 지속성
기간: 104주
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104주
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4계단 오르기로 측정한 신체 기능에 대한 에다살로넥센트의 효과 지속성
기간: 104주
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104주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Joanne M Donovan, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 3월 14일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 26일
연구 완료 (실제)
2020년 10월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 16일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 11월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 19일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
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