Um estudo de extensão aberto de edasalonexent em meninos com distrofia muscular de Duchenne (GalaxyDMD)
19 de novembro de 2020 atualizado por: Catabasis Pharmaceuticals
Um estudo de extensão aberto de edasalonexent em pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne
O estudo GalaxyDMD é um estudo global de Fase 3, aberto, de extensão do tratamento para avaliar a segurança, tolerabilidade e durabilidade do efeito na dosagem de longo prazo de edasalonexent em pacientes pediátricos com diagnóstico geneticamente confirmado de DMD. Serão inscritos pacientes que completaram o CAT-1004-201 ou CAT-1004-301 ou irmãos desses meninos de 4 a 12 anos de idade (até 13 anos).
Edasalonexent é uma pequena molécula administrada por via oral que inibe o NF-kB, que é um elo fundamental entre a perda de distrofina e a patologia da doença e desempenha um papel fundamental no início e progressão da doença do músculo esquelético e cardíaco na DMD.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo inclui um período de tratamento aberto de 104 semanas com edasalonexent.
Os pacientes que completaram o CAT-1004-201 ou CAT-1004-301 e os irmãos elegíveis desses meninos serão incluídos neste estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
130
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha, 20246
- University of Hamburg
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Munich, Alemanha, 80337
- University of Munich
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Royal Children's Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
- Las Vegas Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Shriners Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Gothenburg, Suécia, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 12 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Para pacientes que concluíram o CAT-1004-201 ou CAT-1004-301:
Critério de inclusão:
- Consentimento/consentimento por escrito do paciente e/ou responsável legal de acordo com os requisitos regionais e/ou do Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC)
- Preenchimento do CAT-1004-201 ou CAT-1004-301
Critério de exclusão:
- Na opinião do investigador, indisposto ou incapaz por qualquer motivo de concluir todas as avaliações do estudo e testes laboratoriais e cumprir as visitas agendadas, administração do medicamento e todos os outros procedimentos do estudo
Para irmãos de pacientes que completaram CAT-1004-201 ou CAT-1004-301:
Critério de inclusão:
- Consentimento/consentimento por escrito do paciente e/ou responsável legal de acordo com os requisitos regionais e/ou do Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC)
- Um irmão de um paciente que completou o CAT-1004-201 ou o CAT-1004-301
- Diagnóstico de DMD com base em um fenótipo clínico com aumento da creatina quinase (CK) sérica e documentação de mutação(ões) no gene da distrofina conhecida por estar associada a um fenótipo de DMD
- Acompanhado por um médico ou profissional médico que coordena regularmente os cuidados com Duchenne e está disposto a divulgar a participação do paciente no estudo com profissionais médicos
Critério de exclusão:
- Uso de corticosteroides orais na triagem; o uso de corticosteroides inalatórios, intranasais e tópicos é permitido
- Uso de outro medicamento experimental, idebenona ou terapia focada em distrofina dentro de 4 semanas. Exceção: os pacientes que estão atualmente em tratamento ou planejam iniciar o tratamento com terapias de salto de exon de oligonucleotídeos aprovadas e devem continuar o tratamento durante o estudo serão elegíveis
- Uso dos seguintes dentro de 4 semanas antes do Dia 1: terapia imunossupressora, anticoagulantes, ciclosporina, dihidroergotamina, ergotamina, fentanil, alfentanil, pimozida, quinidina, sirolimus ou tacrolimus
- Uso de hormônio de crescimento humano dentro de 3 meses antes do Dia 1
- Outras condições médicas significativas prévias ou em andamento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Dose 1
Edasalonexente 100mg/kg/dia.
Cápsulas tomadas por via oral três vezes ao dia.
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100 mg/kg/dia
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade do tratamento de longo prazo com edasalonexente medido pelo número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Durabilidade dos efeitos de edasalonexent na função física medida pela North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Durabilidade dos efeitos de edasalonexent na função física medida pelo teste de caminhada/corrida de 10 metros
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Durabilidade dos efeitos de edasalonexent na função física medida pelo tempo para levantar da posição supina
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Durabilidade dos efeitos de edasalonexent na função física medida pela subida de 4 degraus
Prazo: 104 semanas
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104 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Joanne M Donovan, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
14 de março de 2019
Conclusão Primária (REAL)
26 de outubro de 2020
Conclusão do estudo (REAL)
26 de outubro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2019
Primeira postagem (REAL)
17 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
23 de novembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de novembro de 2020
Última verificação
1 de novembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CAT-1004-302
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .