Uno studio di estensione in aperto di Edasalonexent nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (GalaxyDMD)
19 novembre 2020 aggiornato da: Catabasis Pharmaceuticals
Uno studio di estensione in aperto su edasalonexent in pazienti pediatrici affetti da distrofia muscolare di Duchenne
Lo studio GalaxyDMD è uno studio globale di fase 3, in aperto, di estensione del trattamento per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la durata dell'effetto nel dosaggio a lungo termine di edasalonexent in pazienti pediatrici con una diagnosi geneticamente confermata di DMD. Saranno arruolati pazienti che hanno completato CAT-1004-201 o CAT-1004-301 o fratelli di questi ragazzi di età compresa tra 4 e 12 anni (fino al 13° compleanno).
Edasalonexent è una piccola molecola somministrata per via orale che inibisce NF-kB, che è un collegamento chiave tra la perdita di distrofina e la patologia della malattia e svolge un ruolo fondamentale nell'inizio e nella progressione della malattia del muscolo scheletrico e cardiaco nella DMD.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio include un periodo di trattamento in aperto di 104 settimane con edasalonexent.
I pazienti che hanno completato CAT-1004-201 o CAT-1004-301 e fratelli eleggibili di questi ragazzi saranno arruolati in questo studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
130
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Hamburg, Germania, 20246
- University of Hamburg
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Munich, Germania, 80337
- University of Munich
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Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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California
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- UC Davis
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Kansas
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Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
- Las Vegas Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Shriners Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Medical Center
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- University of Utah
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Gothenburg, Svezia, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 4 anni a 12 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Per i pazienti che hanno completato CAT-1004-201 o CAT-1004-301:
Criterio di inclusione:
- Consenso/assenso scritto del paziente e/o del tutore legale secondo i requisiti regionali e/o dell'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)
- Completamento di CAT-1004-201 o CAT-1004-301
Criteri di esclusione:
- Secondo l'opinione dello sperimentatore, riluttanza o impossibilità per qualsiasi motivo a completare tutte le valutazioni dello studio e i test di laboratorio e rispettare le visite programmate, la somministrazione del farmaco e tutte le altre procedure dello studio
Per fratelli di pazienti che hanno completato CAT-1004-201 o CAT-1004-301:
Criterio di inclusione:
- Consenso/assenso scritto del paziente e/o del tutore legale secondo i requisiti regionali e/o dell'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)
- Un fratello di un paziente che ha completato CAT-1004-201 o CAT-1004-301
- Diagnosi di DMD basata su un fenotipo clinico con aumento della creatina chinasi sierica (CK) e documentazione di mutazioni nel gene della distrofina note per essere associate a un fenotipo DMD
- Seguito da un medico o da un professionista medico che coordina regolarmente l'assistenza alla Duchenne e disponibilità a rivelare la partecipazione del paziente allo studio con i professionisti medici
Criteri di esclusione:
- Uso di corticosteroidi orali allo screening; è consentito l'uso di corticosteroidi per via inalatoria, intranasale e topica
- Uso di un altro farmaco sperimentale, idebenone o terapia focalizzata sulla distrofina entro 4 settimane. Eccezione: saranno idonei i pazienti che sono attualmente in trattamento o intendono iniziare il trattamento con terapie oligonucleotidiche per saltare l'esone approvate e che dovrebbero continuare il trattamento durante lo studio
- Uso di quanto segue entro 4 settimane prima del giorno 1: terapia immunosoppressiva, anticoagulanti, ciclosporina, diidroergotamina, ergotamina, fentanil, alfentanil, pimozide, chinidina, sirolimus o tacrolimus
- Uso dell'ormone della crescita umano entro 3 mesi prima del giorno 1
- Altre condizioni mediche significative precedenti o in corso
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Dose 1
Edasalonexent 100 mg/kg/giorno.
Capsule assunte per via orale tre volte al giorno.
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100 mg/kg/giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità del trattamento a lungo termine con edasalonexent misurata in base al numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 104 settimane
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104 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Durabilità degli effetti di edasalonexent sulla funzione fisica misurata dalla valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: 104 settimane
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104 settimane
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Durabilità degli effetti di edasalonexent sulla funzione fisica misurata dal test di camminata/corsa di 10 metri
Lasso di tempo: 104 settimane
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104 settimane
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Durata degli effetti di edasalonexent sulla funzione fisica misurata dal tempo trascorso in posizione supina
Lasso di tempo: 104 settimane
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104 settimane
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Durata degli effetti di edasalonexent sulla funzione fisica misurata dalla salita di 4 gradini
Lasso di tempo: 104 settimane
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104 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Joanne M Donovan, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
14 marzo 2019
Completamento primario (EFFETTIVO)
26 ottobre 2020
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
26 ottobre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 aprile 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 aprile 2019
Primo Inserito (EFFETTIVO)
17 aprile 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
23 novembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 novembre 2020
Ultimo verificato
1 novembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CAT-1004-302
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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