Otwarte badanie rozszerzone edasaloneksentu u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (GalaxyDMD)
19 listopada 2020 zaktualizowane przez: Catabasis Pharmaceuticals
Otwarte badanie rozszerzone edasaloneksentu u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Badanie GalaxyDMD jest ogólnoświatowym, otwartym badaniem fazy 3, będącym kontynuacją leczenia, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i trwałości efektu długotrwałego dawkowania edasalonexentu u dzieci i młodzieży z genetycznie potwierdzoną diagnozą DMD. Do badania zostaną włączeni pacjenci, którzy ukończyli KAT-1004-201 lub KAT-1004-301 lub rodzeństwo tych chłopców w wieku od 4 do 12 lat (do 13. roku życia).
Edasalonexent to podawana doustnie mała cząsteczka, która hamuje NF-kB, który jest kluczowym łącznikiem między utratą dystrofiny a patologią choroby i odgrywa fundamentalną rolę w inicjacji i progresji choroby mięśni szkieletowych i mięśnia sercowego w DMD.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badanie obejmuje 104-tygodniowy okres otwartej próby leczenia edasalonexentem.
Pacjenci, którzy ukończyli CAT-1004-201 lub CAT-1004-301 oraz kwalifikujące się rodzeństwo tych chłopców zostaną włączeni do tego badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
130
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- University of Hamburg
-
Munich, Niemcy, 80337
- University of Munich
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Shriners Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata do 12 lat (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Dla pacjentów, którzy ukończyli CAT-1004-201 lub CAT-1004-301:
Kryteria przyjęcia:
- Pisemna zgoda/zgoda pacjenta i/lub opiekuna prawnego zgodnie z wymaganiami regionalnej i/lub instytucjonalnej komisji rewizyjnej (IRB)/niezależnej komisji etycznej (IEC)
- Ukończenie CAT-1004-201 lub CAT-1004-301
Kryteria wyłączenia:
- W opinii badacza brak chęci lub niezdolności z jakiegokolwiek powodu do ukończenia wszystkich ocen badania i testów laboratoryjnych oraz przestrzegania zaplanowanych wizyt, podawania leku i wszystkich innych procedur badania
Dla rodzeństwa pacjentów, którzy ukończyli CAT-1004-201 lub CAT-1004-301:
Kryteria przyjęcia:
- Pisemna zgoda/zgoda pacjenta i/lub opiekuna prawnego zgodnie z wymaganiami regionalnej i/lub instytucjonalnej komisji rewizyjnej (IRB)/niezależnej komisji etycznej (IEC)
- Rodzeństwo pacjenta, który ukończył CAT-1004-201 lub CAT-1004-301
- Rozpoznanie DMD na podstawie fenotypu klinicznego ze zwiększoną aktywnością kinazy kreatynowej (CK) w surowicy i udokumentowanie mutacji w genie dystrofiny, o której wiadomo, że jest związana z fenotypem DMD
- Następnie lekarz lub pracownik służby zdrowia, który regularnie koordynuje opiekę Duchenne'a i gotowość do ujawnienia udziału pacjenta w badaniu personelowi medycznemu
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie doustnych kortykosteroidów podczas badań przesiewowych; dozwolone jest stosowanie kortykosteroidów wziewnych, donosowych i miejscowych
- Stosowanie innego badanego leku, idebenonu lub terapii ukierunkowanej na dystrofinę w ciągu 4 tygodni. Wyjątek: Pacjenci, którzy obecnie są w trakcie lub planują rozpocząć leczenie zatwierdzoną terapią oligonukleotydową z pominięciem egzonu i oczekuje się, że będą kontynuować leczenie przez cały czas trwania badania, będą kwalifikować się
- Stosowanie następujących leków w ciągu 4 tygodni przed dniem 1.: leczenie immunosupresyjne, leki przeciwzakrzepowe, cyklosporyna, dihydroergotamina, ergotamina, fentanyl, alfentanyl, pimozyd, chinidyna, syrolimus lub takrolimus
- Stosowanie ludzkiego hormonu wzrostu w ciągu 3 miesięcy przed dniem 1
- Inne wcześniejsze lub trwające istotne schorzenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Dawka 1
Edasalonexent 100 mg/kg mc./dobę.
Kapsułki przyjmowane doustnie trzy razy dziennie.
|
100 mg/kg mc./dobę
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja długotrwałego leczenia edasaloneksentem mierzona liczbą zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Trwałość wpływu edasalonexentu na sprawność fizyczną mierzona za pomocą North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Trwałość wpływu edasalonexentu na sprawność fizyczną mierzoną w teście marszu/biegu na 10 metrów
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Trwałość wpływu edasalonexentu na funkcje fizyczne mierzona czasem potrzebnym do wstania z pozycji leżącej
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
|
Trwałość wpływu edasalonexentu na funkcje fizyczne mierzona przez wspinanie się po 4 schodach
Ramy czasowe: 104 tygodnie
|
104 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Joanne M Donovan, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
14 marca 2019
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
26 października 2020
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
26 października 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 kwietnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 kwietnia 2019
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
17 kwietnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
23 listopada 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 listopada 2020
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CAT-1004-302
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .